人类应该如何平衡基因组编辑的利益和风险

基因疗法的能力越来越强，但是我们应当对其应用范围有所限制。（图片来源：Shutterstock）

如果你明白“CRISPR介导基因编辑”这个词的含义，那么你一定知道我们现在能更加有效、快速且廉价地改造DNA。

这不可避免地带来了对基因治疗的严肃讨论，该技术通过直接修改某人的DNA来治疗遗传性疾病，如镰状细胞贫血症或血友病。你也可能听说过有目标的基因增强，以实现一个健康人提高其基因组品质的梦想。

今天，美国国家科学院（the US National Academy of Science）和国家医学研究院（National Academy of Medicine）发布的基因编辑综合报告回答了这些问题。

其中表达的信息非常简单：放轻松，这并不是什么新鲜问题，它们几乎没有造成任何危害，社会有条件与其一起前进。

一个明确的可能性

基因重组技术可能是人类所有技术中最安全的技术之一。其在医药和农业方面已经取得了多种成效。当病毒第一次与细菌基因组合的时候、当克隆技术第一次被引入的时候、当干细胞技术发展起来的时候就已经得到了适当的关注。

我不可能在此列出所有的利益，如果你曾经接种过乙肝疫苗或者预防宫颈癌病毒的澳大利亚Ian Fraser的Gardasil疫苗，你一定会感谢基因重组技术使你免于疾病。

然而，你可能没接受过体细胞基因治疗，它是针对固定一种细胞类型的基因改变技术，如有缺陷的血液或肝细胞。这是因为这种疗法只适用于一小部分人群，可能在全世界范围内不超过1000个人，同时它带来的好处大于风险。

但是，报告中的一条新消息将会霸占头条。

该观点认为人类生殖细胞基因治疗的技术会把修改的基因传递给孩子及其后代。这种基因疗法一直被认为极具争议性。但这一次不是一个简单的“不，谢谢”，而是有明确的可能性，要知道基因治疗可能是针对一些严重疾病的最后手段。

在一些圈子里将会引发对生殖细胞基因治疗的警报，但发出警报的人很可能并不是极少数为了他们未来的孩子而考虑这种治疗的人。

该报告的作者们都是世界上最受尊敬的专家，他们非常清楚很多人会对生殖细胞基因治疗的想法感到不舒服。他们强调该技术需要广泛的协商、严格标准的会议和严密的监管。

但是在权衡安全与疗效、社会利益和个人利益之后，他们显然不想看到下令限制该技术，如果这项技术可以使一些人的生活变得更好。

一方面来说，他们是对的。这项技术对于社会来说不是一种威胁。我不得不说，这是一个可以被收回到瓶子里的精灵——基因编辑是可逆转的。

而并不像魔法师学徒的扫帚那样，当我们想要抑制它的时候它却会繁殖和传播。这和放走一种病毒、甘蔗蟾蜍入侵、核废料泄露或排放二氧化碳到空气中是不一样的。

为了有一个健康的孩子而寻求生殖细胞基因治疗是个人层面的选择，而那些不想参与的人应该永远不会感到被迫这样做。

当然，除了那些没有发言权的孩子。但对他们来说，风险可能远远超过利益。而且，不管怎样，父母已经为他们的孩子或是他们孩子的孩子做出了决定性的选择。

尽管为了孩子的利益而寻求生殖细胞治疗大多会有替代品，如胚胎植入前诊断——这本身也有伦理方面的考虑。这里没有简单的答案。

尽管我也相信这存在风险，但是我能理解报告的结论，下面我将提到这些风险。

难于滥用

报告还有其它方面值得一提。它证实，我们对以实验室为基础的基因修饰已经做了正确的规范，同时，我们从以前的体细胞基因治疗中也获得了很多经验，我们有条件推动科学研究与体细胞治疗安全地进行。对此我表示同意。

报告同时提到，我们应当避免实际的基因增强。有证据表明，社会对于那些没有疾病却想通过体细胞治疗提高自己或通过生殖细胞基因增强提高其血族的人的想法感到不舒服。

有些人可能想要复制更多的p53肿瘤抑制基因或去除有助于HIV侵入细胞的CCR5基因，从而使自己的孩子免于癌症或艾滋病，但是我必须说这个风险并不不值得去冒。

我要补充说，抛去伦理道德不谈，我们基因组的高度复杂性以及人类生殖相关过程的漫长性，意味着我不必担心最疯狂的世界领袖会产生超级变种军队。这样的野心会因为不知道要改变哪一种基因而失败，更不用说召集成千上万的代孕母亲，然后等20年后军队的人成年。

是的，某个地方的人可能会企图把生殖细胞基因增强作为一个噱头。但这是错误、危险的，并且对孩子是有风险的。但它不会比其它任何每天发生的可憎的、可悲的个人犯罪更严重地威胁社会。

在许多国家，生殖细胞基因治疗是违法的，虽然在某些阶段可能会出现不幸的“医疗旅游”的风险，但我认为这不是一个比已经广泛流行的销售蛇油更大的问题，这是许多经济体的特点。

不必担心

如果你问我对这份报告感到满意吗，确信它涵盖了道德问题吗？我认为这个报告写的是极好的。它是准确的、最新的、平衡的、考虑周到的，并且包括实验、体细胞治疗、生殖细胞治疗、基因增强、社会反响，而且需要公众咨询和仔细监管。因此不必担心。

我主要关心的是，美化生殖细胞基因治疗的前景将会引发一些讨论从而转移我们在更紧迫的问题上的视线。

我真正担心的是引入这个先进的概念作为一种可能性，可能会使那些关注基因治疗可以提供什么从而诱骗医疗旅游的人的数量增加，这不仅会使病人绝望而且会愚弄投资者，而骗子则会从贩售希望中得利。

我担心过高、过快地提高期望值，最终会对引起对科学的强烈反对。

我还担心，即使是传统的资助机构也会屈服于压力，过早地为转化研究提供资金，这实际上会浪费大量有价值的公共资金。

我担心一个歇斯底里的反应，不同的政治路线会将社会分成不同的队伍，人们支持或反对生殖细胞基因治疗是基于他们的政治立场或个人信念而非冷静地考虑到了事实、风险和背景。

最后，我担心过分关注人类改造会分散我们在其他问题上的注意力，例如CRISPR介导基因驱动器可用于消除迅速繁殖的生物（如蚊子），但这既可能带来丰厚的利益也可能造成巨大的伤害。

但我并不觉得这些担忧是一个负担，因为我知道，作为一个科学家，我可以也应该把我所关心的事情与社会分享。（转化医学网360zhyx.com）