中国围产干细胞产业正在崛起

今年全国两会召开前夕，北京市批准设立了我国第一家以围产干细胞为主攻研发方向的工程实验室，即“围产干细胞北京市工程实验室”。

围产干细胞与其他干细胞有什么不一样？有什么特殊用途？中国在这一领域处于什么水平？这些问题为公众所关注。

干细胞分类及临床应用特点

干细胞具有自我更新能力、高度增殖以及多向分化的潜能，是人类组织器官的起源细胞。当人体组织器官出现损伤和衰老时，医生们可以用与病变组织器官相对应的干细胞来进行修复，以达到治疗疾病和抗衰老的目的。因此，干细胞又被称为“万用细胞”，是再生医学的核心成分，具有巨大的医学和临床应用价值。

干细胞有两种分类方法。一种是依据其主要功能分类，如多能的间充质干细胞以及专能的造血干细胞、神经干细胞、心脏干细胞等；另一种是按所处发育阶段分类，分为胚胎干细胞、围产干细胞和成体干细胞三类。

胚胎干细胞可以向所有组织细胞分化，但不加控制便会在体内形成畸胎瘤，因此不能直接体内应用，需将其分化成多能或专能干细胞后才可使用。这包括诱导多能干细胞（iPSC），日本学者山中申弥因iPSC的研究获2012年诺贝尔生理学或医学奖，自此日本政府将其项目列为“新经济成长战略”的重要支柱而大力支持。然而，山中申弥也承认，iPSC应用于临床有风险。国内外许多实验室发现iPSC在培养过程中基因太不稳定，基因异常的细胞过多，有些实验室因此终止了iPSC研究。

围产干细胞指的是胎儿在母体内发育成长所必需的附属器官——脐带、胎盘组织中的干细胞。围产干细胞的增殖分化能力较胚胎干细胞弱、比成体干细胞强，可以向绝大多数组织细胞分化，但围产干细胞不会形成畸胎瘤，动物和人体试验已证明是安全的。围产干细胞来源丰富、增殖分化功能强、临床使用安全，可以大规模制备成药，目前看来是最具临床应用前景的干细胞。

成体干细胞来源于人体体内组织中的干细胞，应用最广的是骨髓和脂肪来源的干细胞。如公众所熟悉的骨髓造血干细胞移植，至今已有半个多世纪的临床应用历史，已成为难治性恶性血液病和再生障碍性贫血治疗的最终选项。除造血干细胞外，成体组织还有许多其他干细胞，如牙髓干细胞、毛囊干细胞、皮肤干细胞、角膜干细胞等。成体干细胞因需从人体中抽取，一般用于个体化治疗。

我国干细胞技术临床转化走在国际前列

干细胞因其生物学功能特殊而倍受科技产业界关注。由于干细胞再生医学可能会发展成为继药物治疗和手术治疗之后第三种医疗手段，因此国际竞争非常激烈，日本和韩国等国将之列为国家重点战略项目来支持。

我国科技部和发改委也高度重视，在干细胞研究领域投入大量的科研经费。国家科技部在2001年就批复在天津成立了国家干细胞工程技术研究中心，国家发改委于2006年批准分别在天津、上海和长沙建立了三个与干细胞和组织工程相关的国家工程研究中心。

这些支持已经产生了较好的结果。依据截至今年2月底的资料统计结果，国际上人体干细胞研究领域发表的科学论文总数量前三位是美国、中国和日本。分类排名是：胚胎干细胞（美、中、日）、诱导多能干细胞（美、日、中）、围产干细胞（中、美、日）和成体干细胞（美、中、日）。值得一提的是，中国学者发表的围产间充质干细胞的论文总数是美国的3倍、日本的10倍。

在干细胞技术产品的开发方面，国际上已有10款干细胞制品批准入市，我国目前只有国家卫计委批准设立的脐带血造血干细胞库可以提供临床应用。虽然早在2005年和2006年期间，国家药监局曾受理几个干细胞新药临床试验，但最终都退回申报单位。我国是干细胞产品研发起步很早的国家，但因政策法规滞后，至今未有干细胞新药问世是一件憾事。

然而，国内外公开发表的造血干细胞之外的干细胞临床研究论文的查询结果显示，我国发表的干细胞临床研究论文最多，涉及的疾病种类和患者数量也最多，表明我国是干细胞技术临床转化走在最前列的国家。

在干细胞的产业化方面，我国已经涌现一批干细胞企业从事干细胞产品的研发以及干细胞资源的保存和技术服务，包括上市公司近10家。虽然研发的干细胞产品还处于等待国家政策开放审批之中，目前还不能形成生产力，但围产干细胞库——包括脐带血库、胎盘脐带间充质干细胞库、脂肪和牙髓干细胞库等在逐渐形成规模，产生了一定的经济效益。

中国围产干细胞技术产业的崛起

有关围产干细胞的研究在不断深入进行，工程技术越来越趋完善，很有希望发展成为干细胞领域中最大的产业。原因是：首先，围产干细胞安全有效，其次，它来源丰富、可变废为宝，采集对母子均不会产生影响。更主要的是围产间充质干细胞数量多，而且可以扩增而规模化制备，既可用作个体化治疗，还可制备成药用于难治性疾病的治疗以及退行性疾病的预防。

中国围产干细胞技术产业的兴起，主要源于中国医学科学院血液学研究所及其相关企业科技团队的努力，也与天津市和国家科技部、发改委、卫计委等管理部门的支持分不开。1999年，天津市政府就支持组建天津市干细胞研究中心，2000年又支持申报科技部组建国家干细胞工程技术研究中心，2005年又支持申报国家发改委组建细胞产品国家工程研究中心，随后逐步形成产业群。在各级政府的大力支持下，细胞产品国家工程研究中心全球首创了第一个脐带间充质干细胞库。

随后，北京诞生了全球第一家胎盘干细胞库，可以同时存储四种围产干细胞。在临床转化方面，相关企业应用脐带间充质干细胞治疗多发性硬化症、用胎盘干细胞治疗Ⅱ型糖尿病、用血液干细胞治疗重度下肢缺血。

围产干细胞研究成果的产生和技术推广促进了产业的发展，国内以围产干细胞技术为主营业务的上市公司已有近10家。

作为一种宝贵的生命资源，每个家庭对围产干细胞都有现实或未来的需求。然而，公众对此了解还不多。我国每年有1500万新生儿，而目前全国每年能保存脐带或胎盘干细胞的家庭不超过20万，绝大多数的胎盘脐带都被丢弃。许多专家学者呼吁，在支持发展家庭围产干细胞库的同时，国家应布局建设一些政府支持、社会资金和家庭共同参与的公益性干细胞库，将珍贵的围产干细胞资源保存备用。

围产干细胞的最大用途是难治性疾病的治疗。利用细胞和组织工程技术将这些干细胞研制成为各种细胞治疗产品、组织工程产品、护肤抗衰产品，形成真正的干细胞再生医学产业，既满足潜在的巨大社会健康需求，也可产生巨大的经济效益，是一项伟大的健康工程。当然，这需要医药科技人员、卫生管理和新药审批部门、新闻媒体、生物医药企业的共同努力——科技人员努力解决技术瓶颈，卫生管理部门制定出台适宜的政策法规和技术标准，新闻媒体正确进行科普宣传，医药企业严格质量控制，各方面齐心协力就可以产生最佳结果，就是引领全球的中国干细胞产业。

作者简介：韩忠朝，国家干细胞工程技术研究中心主任、围产干细胞北京市工程实验室主任、法国技术科学院和法国医学科学院两院院士。他率领的科技团队在围产干细胞领域发表论文100余篇，其中见刊国际杂志的临床研究论文近10篇，出版了第一部围产干细胞专著，其本人也于2015和2016连续两年入选中国高被引学者榜医学类前5名。研究成果荣获国家科技进步奖一等奖和二等奖各1项、省部级科技一等奖6项，入选中国医学科学院建院60周年“十大科技成就”。

（转化医学网360zhyx.com）