新浪登录
腾讯登录真实世界的研究——前瞻性研究
| 导读 | 真实世界研究（RWS）起源于实用性临床试验，是指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更大受试人群）基础上，根据患者的实际病情和医院非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。与证据等级极高的RCT相比，RWS涵盖的范围更广，除治疗研究之外，还可用于诊断，预后病因等方面的研究。 |
真实世界研究（RWS）起源于实用性临床试验，是指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更大受试人群）基础上，根据患者的实际病情和医院非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。与证据等级极高的RCT相比，RWS涵盖的范围更广，除治疗研究之外，还可用于诊断，预后病因等方面的研究。
根据主要研究目的和形式，RWS 大致可分为前瞻性研究，回顾性研究和荟萃分析，前瞻性研究从方法学上包括登记研究等。由于真实世界研究自身的特点，同RCT相比会存在差异。
研究目标
对于RCT来说，主要目的是通过预先设定的某一个主要指标来验证药品的疗效和安全性。而对于RWS来说，主要目的是在较大样本量的基础上，对临床实际医疗过程不做预设和限定的情况下，对更广泛范围人群的干预措施的临床实际疗效和安全性进行评价。同时，RWS还可以对临床实践的数据进行分析，期望挖掘出更加有价值的临床疗效结果。
入排标准
RCT有严格的入排标准，强调的是标准化样本人群，纳入同质患病的人群。而真实世界研究的入选和排除标准较RCT相对宽松，例如，只要患者服用了研究药物并符合治疗适应性即可入组。对于排除标准，除非患者同时参与了其它新药的临床研究，或者会对目前研究的结果造成影响，否则不需要制定排除标准。
样本量估算
RCT的样本量主要是根据主要评价指标以往的疗效数据，通过公式来估算所需样本量。而真实世界研究所需的样本量与主要评价指标没有关系，目前也没有同意的估算样本量的方法。申办者会根据不同试验目的设计出需要的样本量，并且真实世界研究的样本量通常会比较大。
方案违背
在统计分析时，RCT往往需要在方案种定义分析集，例如全分析集，符合方案集和安全性数据集。而对于真实世界来讲，由于研究属于“非干预性”研究，并不存在违背方案的情况，所以一般不对分析集进行定义。
知情同意书
对于前瞻性研究设计的患者，应尽可能对患者告知，或者做出更加细致的声明，保证不管患者同意与否，都不会影响到对患者的治疗，并且不会泄露患者的个人信息。
干预措施
对于RCT来讲，患者需要被严格的监测干预措施的效果，有对照组和观察终点。而对于RWS来讲，RWS强调在现实医疗条件下，采用观察性，非干预性研究方法，观察和分析药物的临床实际疗效。
综上所述，RWS就是用大量数据来发现药物的应用特点和应用方案，疗程如何等。RWS无论从干预过程，最终治疗以及停药后的随访都能反映真实的数据情况，对临床的实际用药起到指导作用。
（转化医学网360zhyx.com）
还没有人评论，赶快抢个沙发