【综述】日本与韩国细胞治疗产品概况（含法规要求）

对于一些传统药物或治疗手段束手无策的重大疾病，如重症肝病、移植物抗宿主病（GvHD）、肾移植排斥、系统性红斑狼疮、帕金森病、老年痴呆等，细胞治疗均显示出了明确的疗效。

下面，将以日本、韩国为例介绍细胞治疗产品在上述地区的发展概况及法规监管要求。

1.细胞治疗产品的定义及细胞治疗产品

依据细胞来源的增殖性，细胞治疗产品可以分为成体细胞与干细胞类产品。成体细胞类产品多为自体细胞，干细胞类产品多为间充质来源，亚洲地区韩国日本已有产品上市。

表1、 日本、美国、欧盟对于细胞治疗产品的概念界定

表2、亚洲（日本）已经上市的成体细胞产品

表3、亚洲已经上市的干细胞产品

由于异体异种细胞在临床治疗中可能会让生物体产生排异作用，其使用风险相对较高，治疗效果不确定性较高。目前临床上市的大多为自体细胞类产品。

2. 日本与韩国地区细胞治疗政策法规

从监管与审批来看细胞治疗产品与临床应用总体分为两条路径，一是以药物或医疗器械产品由药品监管部门进行临床准入与应用的监管审批，需要严格遵循药物产品审批的流程。二是医疗技术由卫生部门进行监管，在医院直接进行临床应用，不同国家法规界定的细胞治疗类型与应用有所差异。

日本细胞治疗产品主要监管法律政策

日本将细胞治疗、基因治疗、组织工程作为独立于药物、医疗器械的再生医学产品单独监管，并在 2013年进行了再生医学产品的审批改革。2013年日本出台了关于细胞制品的管理规范，将细胞类产品归类为新分类：再生医疗等制品。该管理办法规定：对于均质性不一的再生医疗等制品，如果能确定其安全性，并且能估计其有效性，那么可以通过附加条件及期限，特别是在早期就可以对其予以承认。然后，再重新验证其安全性和有效性。这个政策的变化令个性化医疗的管理再次向前迈进了一大步。

韩国细胞治疗产品主要监管法律政策

在韩国，干细胞产品由韩国FDA（KFDA）进行监管，以确保产品的安全和有效性。为了培育生命科学和生命技术，韩国颁布了生物伦理和生物安全法，并采用该法对干细胞产品进行集中监管。该法案允许胚胎干细胞的研究，尤其支持成体干细胞的研究，同时也允许治疗性克隆，但禁止生殖性克隆和不同种族间精胚的转移。韩国国家生命伦理委员会对干细胞产品的类型、对象以及使用胚胎或人类胚胎干细胞的来源进行监管，国家卫生部部长提出具体审批意见。

此外，韩国政府推出了关于推进干细胞产业投资发展的政策，通过立法来简化干细胞治疗产品授权的过程，减少干细胞产业化发展的障碍。2016年7月29日由KFDA旗下的食品医药安全平价院（national institute of food and drug safety evaluation)颁布了修改的‘细胞治疗剂条件许可运营方针’。针对生物制剂等品目许可审查规定作出了‘对安全性和治疗效果得到确认的细胞治疗剂将扩大条件许可对象’的决定，并提出了相关方针内容。

表4.亚洲（日本、韩国）法规条款

（转化医学网360zhyx.com）