|转化医学| 什么是转化医学研究？让子弹再飞一会儿吧

自2006年美国国立卫生研究院（NIH）倡导并力推临床与转化医学研究，至今已十年有余。美国建立了62所转化医学研究院，世界各国生物医学界也争相跟进并建立转化医学研究机构。

我国临床与转化医学领域从争论概念到后来对号入座，表明我们也在从事转化医学研究。全国范围内先后成立或挂牌130多家转化医学中心，包括国家级转化医学研究院。

如今，在临床与转化医学领域，中美临床与转化医学国际论坛这一学术交流平台铺垫了中美转化医学领域的合作基础，并且疏通共享资源的渠道，最重要的是培育了新一代具有国际视野的临床与转化医学研究人才——科学家医生。

正如当年卫生部部长陈竺院士所陈述“中美两国在转化医学研究领域不存在争议，只存在合作共赢。我们都面临着人类共同的疾病，都希望通过研究和转化成果治愈更多的患者” 。
陈竺院士和陈赛娟院士邀请参加中美临床与转化医学国际论坛专家参观实验室。专家包括研发格列卫抗癌药的Brian Druker教授，美国内科学会主席Harry Salker教授，后来出任FDA局长的Robert Califf，以及NIH临床研究中心院长John Gallin等。

什么是转化医学研究？

转化医学研究包括从生物学基础研究到临床试验，以及对新产品、新技术和新知识的临床验证全过程。目的是认知疾病并寻求最佳解决方案。

转化医学研究并非仅限于研发新技术或产品转化应用，转化医学研究最终目标是改善诊疗效果、提高健康质量。因此，从事转化医学研究不仅需要整合各种技能和知识的专家团队，包括生物学专家、医生和公共卫生专家等；还需要共同参与从实验室到病床旁，以及在人口健康学、疾病诊疗学、分子基因学等交叉学科的协同合作。

为什么需要转化医学研究？

人们面对现实，才知道转化医学研究的急迫性。至今为止，人类所患疾病但尚无有效治疗的大约有一万种疾病，仅有500多种疾病有有效疗法或可能治愈。

如果从药物治疗学看，临床疗效参差不齐且良莠不济。若按照现有研发思路，每天研发一种新药，也要等待十年、花费十亿美元才可能成为临床用药。这不是危言耸听，是现实囧况。

面对无法治愈和无有效疗法的疾病，从事临床与转化医学研究的医生倍感无奈! 以目前靶向性治疗为例，无论是转化研究，还是新药疗效评估机制仍存在关键技术和认知疾病的重大缺憾。因为我们并不完全了解疾病！

目前验证新药或新方案的临床观察，并不能模拟疾病自然发生发展过程。随机性临床试验结果无法拓展应用于患者群体的有效治疗。药物治疗的随意性让患者和医生一筹莫展。这就是为什么近年来兴起“精准医学”，包括精准诊断、精准治疗和精准预防的真实背景所在。

医疗只有趋向精准，最终才能做到健康人人获益。这既是每个患者的期望，更是医生和科学家们的承诺。

改进临床试验和验证方法

随着人们对分子基因知识的积累，已经明确了疾病个性化治疗的必要性和必然性。如何在临床研究验证；在实施治疗方法上仍存在着瓶颈。

最近几年，随着转化医学研究的深入，提出了比较医学研究分支，它是探讨比较研究方法及其应用的一门方法学。目的是对比人类疾病与实验动物疾病模型；群体与个体化治疗的差异化等。旨在加速新药个性化研发和转化应用过程。我们将在第八届中美临床与转化医学国际论坛上深度探讨该领域最新进展和分享成功经验。

转化医学研究如何助力医健服务？

转化医学研究从起始就展现其交叉融合的特点，例如生物医学的基础研究；基因测序和分子遗传学研究；生物工程和药物创新研发，以及人工智能、大数据和生物信息等领域的深度学习。与此同时，政策导向和资金支持也从未偏离过产品的转化应用。

从最初全球范围内追捧转化医学，十年过去了，转化医学领域不仅拓展了其前沿技术和交叉领域；而且融入了许多新内涵，拓展了未来愿景。

对关注临床与转化医学研究的同仁们，还是让子弹再飞一会儿吧！

第八届中美临床与转化医学国际论坛

主旨：医疗趋向精准、健康人人获益