美国用基因编辑技术修正人类胚胎，韩国:我主导的

8月2日，英国《自然》杂志将一篇论文公之于众：美国科学家利用CRISPR基因编辑技术，修正了未被植入子宫前的人类胚胎中的、与遗传性心脏疾病“肥厚型心肌病（HCM）”有关的基因变异。

尽管已过去一周，但风乍起，吹皱一池春水，这篇论文引发的余波在韩国仍未平复，韩国各界的讨论依然活跃。

韩国是“主角”之一

上述最新研究是被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术，首次实现对人类早期胚胎中导致肥厚型心肌病突变基因的修复。韩国学者表示：“是韩国而不是美国学者主导了这项开创性的研究工作。”

韩国基础科学研究院此前曾正式向媒体宣布，该院的“基因剪刀”技术成功完成了人体胚胎特定基因突变的修复，定向准确，出错率处于“极低”水平。

据报道，韩国基础科学研究院遗传基因矫正研究团承担了这项工作，担任研究团团长的就是被称为韩国“基因剪刀第一人”的金晋秀博士。为了该项研究，他此前放弃了首尔大学终身教授的头衔。

肥厚型心肌病是一种单基因遗传性心脏病，MYBPC3基因被认为是致病的基因突变中最常见的一种。此次开发的“基因剪刀”能够识别DNA中突变的MYBPC3基因碱基序列，还包含可以截断DNA链条的“剪刀”蛋白质，可以准确定位突变基因在DNA链的位置并加以清除。

这项研究采用了将精子和基因剪刀同时注入卵子的新技术，最终可以将父代突变基因遗传给胚芽的概率从50%降低到27.6%。此前的实验中，基因剪刀只能改变部分细胞DNA碱基序列，但是新技术几乎实现了100%突变基因的识别和切断，而且有效消除了胚胎嵌合现象。

伦理问题成“拦路虎”

虽然成果重大，但韩国媒体还有另一个关注点。据韩国媒体称，受到韩国生命伦理相关法律的限制，研究团队只能将开发好的基因剪刀技术拱手让与他人，提供给外国同行进行实验，最终的实验由美国研究人员为主的国际团队共同完成。

基因技术的前景无比诱人。但是在生命科学研究领域，韩国学者很难掩饰对美国特别是中国科研伦理环境的向往。十年前，为了挽回黄禹锡事件的影响，韩国的科技政策做了一个180度大转弯，矫枉过正地制定了堪称严厉的生命伦理法案。

随着基因编辑技术走向成熟，伦理问题再次成为技术发展的拦路虎。如何在提升韩国科研可信度的同时，为韩国科技工作者创造能施展才华的法律和道德空间，越来越成为韩国主管部门的沉重议题。

亟待确立技术法规

主持此次研究的金晋秀表示，目前已知的、因DNA碱基序列排列错误导致的遗传疾病约有一万种，大约1%的新生儿出生时患有某种遗传疾病，包括血友病、红细胞贫血症、亨廷顿舞蹈病等高危遗传病。而通过精确的基因识别和编辑技术，这些致病的基因突变已经有望得到修补，不再遗传给下一代。

研究人员表示，在当前的伦理框架下，“没有把进行过基因矫正的卵子放入母体子宫中着床。但如果成功着床，母体将会在9个月后诞下一个肥厚型心肌病患病概率很低的健康婴儿”。

金晋秀强调，在基因编辑领域，可以说技术上的问题已经全部克服，已经到了对胚芽研究取得社会共识，并确立积极的法规和制度的时候。

（转化医学网360zhyx.com）