CAR-T的漫漫前路

2017年8月30日， FDA首次批准了CAR-T疗方，打开了医学前沿的“新大门”。

FDA专员Scott Gottlieb博士也将所批准的CAR-T药物Kymriah称为“医学创新的前沿”。

Gottlieb表示FDA目前已经接收到76个与CAR-T细胞治疗产品有关的新药研发申请，而基因治疗相关产品的申请更是多达500种。

“基因和细胞疗法等新技术具有转化医学的潜力，并有望在治疗和治愈许多难治性疾病方面创造新的拐点。” Gottlieb表示。

抗癌的新起点

B细胞急性淋巴细胞白血病患者的白细胞会攻击制造抗体的造血干细胞，从而破坏人们的免疫系统。大多数情况下，化疗，放疗或骨髓移植都能够用于治疗这种疾病。但在某些特殊情况下，急性淋巴细胞白血病患者的生存率连10%都达不到。而基于对患者自身细胞进行改造的CAR-T疗法却有望扭转这种尴尬的局面。

并不完美

即便如此，CAR-T疗法仍然具有一些可能会引起危险的副作用，即细胞因子释放综合征（CRS）的病症。当T细胞释放大量化学信使进入血液时就会发生这种情况，影响到病人的血液循环系统进而引起高热和血压急剧下降。超过60％的临床试验患者会受到CRS的影响，但目前为止还没有发现被CRS夺取生命的癌症患者。同时，CAR-T疗法还在临床试验中表现出贫血，恶心，腹泻和头痛等副作用。

也正因如此，FDA在批准CAR-T疗法的同时也批准了CRS阻断药物Actemra作为CAR-T辅助治疗。

由于Kymriah无处不在的副作用，医院和诊所必须经过特殊认证才能应用CAR-T疗法对病人进行治疗。CAR-T相关的其他工作人员也必须在接受额外的培训后才能上岗。

在涉及约150人的三次试验中，CAR-T疗法的癌症缓解率分别为69％，83％和95％。接受治疗后共有17例患者死亡;根据诺华公司向FDA提交的文件，其中14例来自该疾病，3例来自感染。

价格

CAR-T疗法所面临的另一个问题更为凸显：该疗法的费用高达475,000美元。

在新闻稿中，医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）宣布正在探索Kymriah的“创新支付模式”以及其他潜在的治疗方法来更好地挽救那些年轻的生命。

与此同时，诺华公司也表示正在积极寻求与CMS建立合作，采用基于治疗结果的定价方法更加人性化地进行收费。

乐观主义者的重大难题

CAR-T疗法面临的另一个重要难题是CAR-T细胞究竟能在病人体内持续生存多长时间。 在一些患者中，这些细胞能够在长达5年的时间中生存并发挥功能。而在另一些病人体内，CAR-T细胞仅有几个月的生命力。另一个大问题是，在CAR-T细胞死亡之后病人癌症又是否会复发。

“与其他的化疗和放疗相比。 CAR-T的副作用或长期副作用并没有那么明显，“诺华项目负责人Patrick Thistlethwaite博士表示。“CAR-T疗法目前并未发现会对病人的重要器官造成长期的损害。”

“如果我们有其他选择，我们希望永远不要用到那些创伤性极大的疗法。” Patrick

说。

“我们真的希望CAR-T将是一切的终结。”

（转化医学网360zhyx.com）