用CRISPR研究人类早期胚胎发育中OCT4基因的作用

《自然》发表的一篇论文报告Genome editing reveals a role for OCT4 in human embryogenesis称，CRISPR–Cas9基因组编辑技术已经被用于研究OCT4基因在人类早期胚胎发育中的作用。该研究为认识控制胚胎发生的分子机制带来了新见解，这一原理研究表明CRISPR–Cas9基因组编辑技术可被用于评估人类早期发育中的基因功能。

在人类早期发育阶段，受精卵分化成囊胚，囊胚包含200-300个功能不尽相同的细胞：有些被称为多能性外胚层细胞，它们会继续形成胎儿；另外一些被称为胎外细胞，它们会形成胎盘和卵黄囊。但是，人们仍不清楚决定这些早期“细胞命运”的机制。OCT4被认为是人类细胞多能性和重编程所必需的基因，但是它在人类早期胚胎中的功能仍鲜为人知。

英国弗朗西斯·克里克研究所的Kathy Niakan及同事使用经过优化的CRISPR-Cas9基因组编辑方法靶向编辑人类受精卵中的OCT4基因。研究中使用的是捐赠用于不孕治疗的多余人类受精卵。作者表明，OCT4在人类早期发育阶段是必需的，当它的表达受到抑制时，发育将受到影响。他们还发现了OCT4在调节胎外细胞所涉基因的表达和多能性基因的表达中的作用。

作者总结表示，他们的研究为未来研究建立起了框架，它们有望进一步增强我们对人类胚胎发育的理解，最终有望改进改进干细胞的开发和治疗应用，改善试管受精（IVF）疗法。