• 杨璐菡等30位生物技术杰青上榜！

• 不到40岁，积极探索突破性疗法，打造医药的灿烂未来！

• 
  

今天，还有什么比投身生物技术和制药行业更令人兴奋的呢？！

从癌症治疗方面的进展，到使用基因组学更好地了解疾病，到让您编辑、沉默或以其它方式操纵基因的技术，行业中年轻领导者们正在通过生物医学研究为基础的事业为人类铺平一条康庄大道，期间所取得的成果越来越接近科幻小说中描绘的那番神奇。

因为生物技术和制药行业的许多人在加入公司之前进入研究生院深造，所以和其它行业相比，40岁以下的领袖，尤其是30岁以下，更加稀缺。

Business Insider通过提名和基于过去的报道发布了30名杰出领袖名单，《Young Leaders in Biopharma 2017》。这30位年轻人正在塑造医学的未来。Business Insider对他们一一进行了访谈，请他们谈谈40岁以下这一代可能对医药做出的贡献。

下面是按照字母顺序列出的生物制药业40岁以下的年轻领导者，他们正致力于突破性的科学技术工作。

（1）

Courtesy Narges Baniasadi

Narges Bani Asadi博士，36岁，希望使人类基因组分析对人们更有用。

Narges Bani Asadi博士，罗氏测序信息学的测序基因组学副总裁兼生命周期负责人，在伊朗长大，后来进入斯坦福大学研究生院。在攻读硕士和之后的电气工程博士学位时，她遇到了一位导师，该导师向她解释了生物学和医学未来面对的更多问题是数据相关的问题，而不是生物学或化学实验室里的问题。 “这吓了我一跳，” Asadi博士回忆说。

从那时起，她开始在计算机科学与医学之间的交汇处跨界工作，启动了一家名为Bina的创业公司，致力于寻找基因组数据的临床应用，使得学术研究者的发现能够尽早惠及患者。后来Bina被罗氏收购。

Asadi博士认为：

“大数据如何才能真正改变医学？这是今天的瓶颈。”

“这些信息的临床效用是什么？”

寄语40岁以下这一代人：整个行业变得越来越非传统，可能有着不同背景，来自不同专业领域的更年轻的人才投身生物技术和制药行业。

（2）

Courtesy Regeneron

Aris Baras博士，33岁，正在寻找与我们的基因相关的重磅炸弹。

Aris Baras博士，Regeneron遗传学中心的副总裁兼负责人，在杜克大学获得医学博士学位和工商管理硕士学位，之后加入了Regeneron。在北卡罗来纳州的那段时间里，他从事免疫学和生物学方面的研究。Regeneron吸引他加盟的关键要素是该公司使用基因组信息去发现和开发药物。

Baras博士已经担任Regeneron遗传学中心负责人四年，期间，Regeneron成功地开发了基于遗传成分的药物，获得FDA的批准。这包括Praluent，一款抑制PCSK9（一种由PCSK9基因编码的蛋白）而治疗高胆固醇的药物，以及Arcalyst，一款通过抑制IL-1受体来治疗若干罕见病的药物。

Baras博士希望将这种打法应用于Regeneron开发的所有药物，覆盖整条研发管线。

（3）

Courtesy Merck

Stephanie Barrett博士，36岁，正在建造帮助治疗艾滋病和其它传染病的植入式装置。

Stephanie Barrett博士，默沙东首席科学家，来自加拿大，于2004年移居美国，获得北卡罗来纳大学教堂山分校化学博士学位。毕业后不久，她加入了默沙东公司。

目前，治疗艾滋病和肝炎等疾病的药物都是以药丸形式服用。默沙东公司希望通过建立植入式装置帮助人们得到更好的治疗，因为装置在体内一直起作用。 感染性疾病，如艾滋病，需要降低病毒数量，坚持是关键。

寄语40岁以下这一代人：这一代人充沛的能量和求知若渴的精神将会推动行业向前发展。

（4）

Courtesy Jake Bauer

Jake Bauer，38岁，希望将创新再次用于心脏病的治疗。

Jake Bauer先生，Myokardia财务与企业发展高级副总裁，曾在杜克大学攻读医学预科，之后意识到成为医生不是他的理想。于是他进入咨询行业，在那里他与主要的生物科技公司合作，后来获得哈佛商学院的MBA学位。完成学位后，Bauer先生加入了Third Rock Ventures，成为其第四名员工，该公司投资并帮助建立生物技术公司。

通过在Third Rock的工作，Bauer先生结识并加入了Myokardia，一家主攻遗传性心脏病疗法的公司，此时的大环境是生物制药行业已经不再像从前那样关注心血管疾病。Myokardia公司的主导项目是治疗肥厚性心肌病（HCM）和扩张性心肌病的药物。这些症状使心脏很难泵吸。HCM是最常见的遗传性心血管疾病，现在使用手术治疗。

寄语40岁以下这一代人：将其它行业的最佳实践与制药行业的业务模式相结合。 他已经在实践了，通过招募没有传统的生物技术背景的人加入Myokardia。

（5）

Courtesy Janssen Vaccines

Viki Bockstal博士，32岁，正在开发预防艾滋病毒和埃博拉病毒的疫苗。

Viki Bockstal博士，强生公司旗下的杨森疫苗（Janssen Vaccines）的生物标志物负责人，帮助开发疫苗以防止包括艾滋病、脊髓灰质炎和埃博拉病毒在内的难治性疾病。她于2012年在布鲁塞尔大学获得生物工程科学博士学位，之后加入杨森。

她的工作是开展并完成埃博拉疫苗的临床试验，这个过程在没有埃博拉疫情时很困难。在这种情况下，Bockstal博士帮助确定决定疫苗是否有效的参数。

寄语40岁以下这一代人：通过寻找疫苗或治愈疗法来攻克一些迄今为止人类无法控制的传染病和病症，如埃博拉、艾滋病和癌症。我真的相信，这一代人不仅能做到这一点，而且还能真正消除艾滋病、麻疹、脊髓灰质炎、肺结核和疟疾等疾病。

（6）

Courtesy Colleen Cuffaro

Colleen Cuffaro博士，33岁，正在建立采取新方法治疗疾病的公司。

Colleen Cuffaro博士，Canaan Partners的首席，在宾夕法尼亚大学学习化学，在耶鲁大学获得细胞和分子生理学博士学位。期间，她被引入投资、风险投资领域。

Cuffaro博士在2014年加入Canaan，此后领导了Arrakis治疗公司（一家开发RNA靶向药物的公司）的3800万美元的投资。她还是一个仍然处于隐身模式的小型生物技术公司的CEO。

寄语40岁以下这一代人：重点关注基因，而不是蛋白质。蛋白质是目前大多数药物发挥作用的基础。基于已取得的进展并整合今天存在的化学、生物学和计算知识，我们这一代打破常规（蛋白质）思考问题的模式。将焦点转移到调节基因，这将带给我们完全不同的模式，包括基因治疗、基因编辑、细胞治疗、RNA药物。

（7）

Courtesy Eli Lilly and Company

Kyla Driscoll博士，37岁，希望释放免疫系统，攻击最具恶魔性的癌症。

Kyla Driscoll博士，礼来高级研究顾问和课题组组长，正在致力于开发针对TGF-β的新型癌症免疫疗法，该细胞因子是细胞信号传导中重要的蛋白质，抑制严重难治的癌症患者的免疫系统，包括成胶质细胞瘤和胰腺癌。

Driscoll博士希望通过寻找靶向免疫系统的新方法，使得更多的难治癌症患者能够利用自己的身体来对抗癌细胞。

Driscoll博士从罗格斯大学获得博士学位，期间研究了病毒如何诱导癌症，并从事了癌症疫苗相关工作。

寄语40岁以下这一代人：开展更多的，更加“审慎”的临床试验，寻找能够有最佳反应的患者。

（8）

Courtesy Merck

Arpa Garay， 38岁，领导默沙东公司45亿美元的疫苗业务。

Arpa Garay女士曾在挪威工作两年，担任总经理，最近成为默沙东公司的新任疫苗副总裁。她在默沙东工作了10年，涵盖糖尿病、癌症等一系列疾病领域。

现在，正值制药公司的经营模式发生了很大变化之际，她作为疫苗的负责人领导默沙东的价值45亿美元的业务，主要目标是进一步增长疫苗业务，包括人乳头瘤病毒、肺炎和水痘等疫苗。

寄语40岁以下这一代人：更好，更有效地使用数据；拥有更全球化的心态。

（9）

David Giljohann

David Giljohann博士，36岁，正在开发可以使突变的基因沉默以治疗癌症的疗法。

David Giljohann博士，Exicure公司的首席执行官。Exicure是位于芝加哥的获得比尔·盖茨支持的生物科技公司。该公司建立的RNA可以沉默导致牛皮癣或癌症等疾病的突变基因。

该平台源自Giljohann博士在西北大学的工作。他在那里获得博士学位，期间，他建立了纳米颗粒、DNA或RNA制成的与“Koosh球”相像的球形结构，目的是使用这些结构将DNA或RNA直接输送到细胞中几乎任何一个地方。

例如，对于牛皮癣，将药物施用于皮肤上。希望局部治疗疾病，可能比吞咽或注射而散布在整个身体上的药物效果更好。

寄语40岁以下这一代人：这一代人将能够设计出针对性更强、开发更快的患者特异性药物。理想情况下，这些新疗法也将具有成本效益，这是生物技术的一个突破点，因为目前一些药物标价高达100,000美元。

（10）

Courtesy Caribou Biosciences

Rachel Haurwitz博士，32岁，希望充分使用革命性的基因编辑技术CRISPR，从家畜到药物。

Rachel Haurwitz博士，Caribou Biosciences公司首席执行官，在加利福尼亚大学伯克利分校获得博士学位，期间，2007年，有幸使用了一种令人兴奋的新技术CRISPR。当时关于革命性的基因编辑的文章只有一篇。

她学到的知识越多，就越意识到这些技术被应用的潜力有多大，不仅仅学术研究，还包括从治疗、农业到家畜等方面。Haurwitz博士与科学联合创始人团队共同成立了一个平台技术公司，创始人包括在CRISPR的早期工作中发挥了重要作用的加州大学伯克利分校教授、生物化学家Jennifer Doudna。

诺华、杜邦等合作公司能够通过Caribou公司获得CRISPR许可而将相关技术用于其产品。除了外部合作伙伴关系，Caribou也计划进入商业化市场，或者可能拆分出公司，就像它针对Intellia Therapeutics公司的做法一样，后者正在探索如何将CRISPR应用于医药。

寄语40岁以下这一代人：这一代人愿意大胆投注，在将科技结合起来方面更加得心应手，将推动行业的发展。

（11）

Courtesy Gristone Oncology

Matt Hawryluk博士和Roman Yelensky博士，39岁，从肿瘤测序到构建个性化的癌症疫苗。

Gritstone Oncology的首席商务官Matt Hawryluk博士和首席技术官Roman Yelensky博士先前在Foundation Medicine工作，该公司专注于癌症遗传学测试。Yelensky在MIT获得生物信息学和综合遗传学博士学位，成为Gritstone Oncology公司第六名员工。Hawryluk在匹兹堡大学获得细胞生物学和生物化学博士学位以及卡内基梅隆的MBA学位，之后曾在Thermo Fisher工作。

在Foundation Medicine工作期间，两人与制药公司合作进行研究，建立诊断测试。正是在那个时候，他们有兴趣建立一家拥有遗传信息并将其融入个性化癌症治疗的公司。2015年，两人加入了Gristone。

Gritstone公司的疗法根据患者的肿瘤突变进行定制，旨在从根本上调动人体的免疫系统。有些人对检查点抑制剂这一类成熟的癌症免疫治疗药物响应较好，但另一些人则没有。Gritstone公司希望通过将疫苗与检查点抑制剂结合使用，让更多的人响应。这些治疗方法是高度个性化的，Hawryluk博士称之为“n of 1”治疗剂。Gristone于今年8月份从包括GV在内的投资者那里筹集了9300万美元。

寄语40岁以下这一代人：把新技术引入药物传递系统，特别是深度学习。这项技术将会帮助加速药物审批。

（12）

Courtesy Cigall Kadoch

Cigall Kadoch博士，32岁，希望通过关闭人体内癌症转移相关的基因来扭转癌症的影响。

Cigall Kadoch博士，Dana-Farber癌症研究所和哈佛医学院的儿科肿瘤学教授，Foghorn Therapeutics的联合创始人。第一个人类基因组被测序的时候，她正上大学，这一刻塑造了她未来的事业。在整个基因组测序完成后，研究人员开始研究某些疾病的基因组，包括癌症。

在斯坦福大学从事博士学位工作期间，她探索了一种似乎涉及到所有类型肉瘤病例的蛋白质复合物。通过改变蛋白质复合物的特征，癌症基本上可以被“逆转”。这与现有药物不同，而是通过关闭负责癌症生长的基因来扭转癌症的影响。 被关闭的基因是“主基因控制器”，这意味着它们导致癌细胞疯狂生长和在体内转移。2016年，Kadoch博士共同成立了Foghorn Therapeutics，将其扭转突变基因的后果的研究转变为疗法。

寄语40岁以下这一代人：将我们理解的与癌症相关联的基因突变转化为可以成功治愈癌症的治疗靶点。

（13）

Courtsey BridgeBio

Neil Kumar博士，38岁，正在建立一种新的商业模式，将更多的药物更快地从学术界带到病人身上。

Neil Kumar博士，BridgeBio Pharma首席执行官， 在MIT获得化学工程博士学位，之后在麦肯锡为大型制药公司提供咨询服务，后来他成为Third Rock Ventures的一位首席，与专注于疾病遗传成分的Myokardia等公司合作。

Kumar博士发现在学术界的早期发现与对这一发现直到开发阶段才感兴趣的公司之间存在差距。为了弥补这一差距，2015年，他共同创建了BridgeBio，该公司建立针对不同遗传疾病的子公司。9月份，该公司从一大批华尔街公司筹集了1.35亿美元用于开发遗传性疾病疗法。子公司专注于从皮肤适应症到遗传性心脏病等各种疾病。

寄语40岁以下这一代人：保持以患者为中心，增加更多的数据，如患者登记册，以及新的商业模式，以保持向前发展。

（14）

Courtesy PJ Kaszas, Novartis

Rebecca Leary博士，37岁，正在帮助诺华从其癌症临床试验中获得最多的遗传信息。

Rebecca Leary博士，诺华生物医学研究所高级研究员，从约翰霍普金斯大学获得博士学位，从事癌症遗传学工作，试图找到新的癌症靶点。毕业之后加入诺华公司。

Leary博士正在开展血液检测方面的开发工作，帮助研究人员更好地了解肿瘤对临床试验中特定实验的反应。

被称为“液体活检”的这些检测寻找循环肿瘤DNA以及从死亡肿瘤细胞释放到血液中的DNA片段。这些方法比传统组织活检侵入性低，更容易获得肿瘤快照。Leary博士开发的液体活检可以帮助全面了解肿瘤DNA的突变，特别是关注我们还知之甚少的那些突变。

寄语40岁以下这一代人：利用创新工具帮助患者，如基因编辑，迎接医学挑战过程中寻找新的思维方式。

（15）

Courtesy Tim Lu

Tim Lu，36岁，在他的实验室里创办一些使用细胞制作编码语言的创业公司。

Tim Lu，麻省理工学院生物工程、电气工程与计算机科学副教授，领导MIT合成生物学小组，致力于开发合成生物学，目标是推出更精确的治疗方法。

本科生期间，Lu教授学习的专业是计算机科学，研究生期间继续关注在活细胞内运行的系统。他的目标：找到问题的答案。“你如何以程序员为计算机创建新功能的方式将新功能编入活细胞？”。合成生物学的概念可以帮助建立适应性疗法，以便能够在正确的时间在适当的地方做正确的事情。

Lu教授自2010年以来一直担任麻省理工学院的教授，他的实验室创办了许多公司，包括Synlogic，一家对细菌进行基因重编程治疗疾病的公司，以及Eligo Bioscience，该公司使用CRISPR技术杀死肠道内的有害细菌，刚刚于9月募集了2000万美元。

寄语40岁以下这一代人：将生物学看作数据科学，并利用这一心态来探索疾病为何发生。这可以帮助我们了解为什么生病，并更准确地治疗。

（16）

Courtesy Geoffrey von Maltzahn

Geoffrey von Maltzahn博士，37岁，希望重新考虑重新考虑治疗疾病的方式，聚焦于到我们人体内部的微生物

Geoffrey von Maltzahn博士，Flagship Pioneering 合伙人、Kaleido Biosciences公司总裁，从麻省理工学院获得生物医学工程和医学物理学博士学位。父亲是一位工程师，母亲是一位蒙台梭利老师。父母关于世界的观点截然不同，母亲认为概念是令人感到好奇和神奇的，父亲则认为概念应该是被明确定义和理解的。现在，通过作为投资者和创始人的工作，Maltzahn博士正在努力转变我们对生物学的看法。

Von Maltzahn博士于2009年加入Flagship Pioneering，创办了许多公司，包括Axcella Health、Seres Therapeutics、Sienna Biopharmaceuticals和Indigo Agriculture。通过这些最新的公司和投资，他一直专注于一个有希望的科学领域：微生物组，或可理解为生活在我们身上和体内的虫子。

微生物组基本上是一个未开发的系统，可以帮助我们更好地理解疾病，有一天甚至治疗疾病，几乎就像是一个新发现的器官。 “我们错失了一个全新的医疗专业，” 他说。 这可能意味着，比如说，使用“anti-antibiotics”，或微生物，更好地对抗使我们生病的虫子。

寄语40岁以下这一代人：使生物学更加理性和被人们理解，这可能会导致新的工具，特别是在了解微生物组以及它从食品到医药诸多方面可以发挥的作用。

（17）

Courtesy Julia Oh

Julia Oh博士，35岁，正在建造有一天可以治疗我们疾病的微生物。

杰克逊实验室的助理教授Julia Oh在斯坦福大学的博士工作为她带来了两个主要的爱好，那就是微生物和合成生物学，即重新编程细胞，让它们做你想要它们做的事情。

现在，通过她在非盈利性生物医学研究机构杰克逊实验室的工作，她能够将这两个概念结合来开发使用工程化的微生物治疗疾病的方法。例如，你有一个皮肤状况（Oh博士的工作集中在皮肤微生物），与其用乳膏处理它，你可以引入一个微生物，与你的皮肤上已有的其它微生物共生存。如果它感觉到你的皮肤发生了变化，它会分泌一种化学物质去消除这种变化。工程化微生物的应用潜力很大，从自身免疫性疾病到癌症到细菌感染。

寄语40岁以下这一代人：将技术嵌入生物学，包括生物学家自己构建技术。愿意与其它领域的专家，如物理学，合作。

（18）

Courtesy Sanofi

Sachin Paranjape博士，38岁，正试图通过技术和反馈使糖尿病药物更加有用。

赛诺菲糖尿病医学总监Sachin Paranjape博士致力于将技术整合到治疗中，以帮助糖尿病患者更健康。 他从耶鲁医学院获得药理学博士学位，进行糖尿病研究，随后加入赛诺菲。作为医疗部门的一部分，他致力于运行临床试验以帮助更好地了解糖尿病药物，如胰岛素，在现实世界中是如何发挥作用的。

为了做到这一点，Paranjape博士从连续的葡萄糖监测仪等设备中收集数据，这些监测器持续监测一个人的血糖水平，让人们知道血糖过高或过低，以及是否上升或下降。

寄语40岁以下这一代人：将技术添加到生命科学中。

（19）

Anupam PathakVerily

Anupam Pathak博士，35岁，正在利用他在工程和技术方面的背景使生活在震颤中的人们生活得更好。

Anupam Pathak博士现在是Verily的技术主管，在攻读工程博士学位期间，开发出了有助于稳定不希望的移动的技术。在密歇根大学的神经外科医生的帮助下，他提出了方法帮助患有帕金森病、特发性震颤和其它运动障碍的疾病的人进行日常活动，从吃饭开始。

该技术成为了Pathak创办的Liftware公司的基础，该公司现在隶属于Verily，后者是Alphabet的生命科学公司。该组织现在有两个产品，一个是帮助震颤患者稳定餐具，另一个是帮助由于其它疾病而行动受限的人。Pathak博士希望利用这项技术创造其它有运动问题的患者可能一整天都需要的工具，重新思考“残疾”一词的定义。

寄语40岁以下这一代人：帮助老龄化人口。

（20）

Courtesy Ian Peikon

Ian Peikon博士，30岁，正在努力找到肠道和大脑之间的联系，以改变我们治疗神经疾病的方式。

Kallyope公司的资深科学家Ian Peikon博士负责对与肠道连接的大脑迷走神经中的细胞类型进行测序。这个项目基于他在冷泉港实验室攻读博士学位时的工作，包括使用DNA绘制小鼠脑中的连接。

与其试图将药物输入大脑来治疗大脑的疾病，Peikon和Kallyope公司试图弄清楚大脑与肠道是如何相互作用的。了解这种关系可能帮助开发可以与肠道信号相互作用的药丸，并将信号传递给大脑。

寄语40岁以下这一代人：寻找科学家在各个学科之间进行合作的方式，如神经科学家与胃肠病学家合作。

（21）

Courtesy Gecko Biomedical

Maria Pereira博士，31岁，建造了一种可以改变我们重建身体组织的方式的材料。

Gecko Biomedical首席创新官Maria Pereira博士在葡萄牙研究制药科学后加入麻省理工学院。作为博士生，她曾与波士顿儿童医院合作开展了一个项目，致力于更好地修复和再生心脏，特别是针对婴儿。

这个问题不容易解决，但是最终它帮助Pereira开发出一种材料， the consistency of honey 。当某种光线照射时，该材料变得可弯曲，可溶解。

“我一直热衷于创造”。她从那里开始把她的项目变成一家公司。她创建的聚合物平台有可能成为密封剂，作为一个3D结构，像脚手架一样，帮助组织在其周围生长，或者作为一种药物缓慢释放的方法。因为这些物质是可生物降解的，所以允许身体自身愈合，它可以改变某些外科手术，目前这些手术在身体中留下持久的植入物。

寄语40岁以下这一代人：年轻一代习惯于快速行动，从年轻开始就接触技术，把不同的科技领域结合在一起，将有机会超越。

（22）

Vivek Ramaswamy （Lisa Lake/Getty）

Vivek Ramaswamy，32岁，正在为生物制药公司创造一个新模式，重点放在被遗弃的旧药。

Roivant Sciences首席执行官Vivek Ramaswamy最初认为他会去上学而成为一名医生/一名科学家，或两者兼有。在哈佛大学实验室工作后，他迅速改变主意，因为从开始到结束，开发一款药物所花费的时间太长了。

所以他成为了一个投资者，从那里他看到很多公司的焦点很狭窄，他决定采取不同的方法，那就是建立子公司接手其它公司由于各种各样的原因停止开发的药物。 自从Roivant开始，他的公司已经创建了六家子公司，其中两家已经上市。 8月份，Roivant从软银等投资者筹集了11亿美元。

但是在9月份，Roivant的第一家子公司Axovant得到了一个坏消息：它的晚期阿尔茨海默氏病药物的一个关键临床试验失利。

Roivant在试验结果公布之后的一份声明中说：“其中一些努力将会成功，其它的努力将会失败。 我们为了病人要承担这些风险，我们将不折不挠地追求我们的使命。”

寄语40岁以下这一代人：更加倾向于将技术纳入药物开发，也更加注重社会目的。

（23）

Courtesy Abbott Laboratories

Mary Rodgers博士，35岁，是一名“病毒猎人”，确保无论身处何地，都能发现感染。

雅培实验室的资深科学家Mary Rodgers博士有一个很有趣的方式来描述她的角色：病毒猎人。在麦迪逊大学获得生物化学学士学位后，Rodgers进入哈佛大学攻读博士学位，研究重点是肝炎病毒。之后，她在南加州大学继续进行研究，然后返回美国中西部加入雅培。

她的工作是：确保我们，无论身在何处，都可以根据雅培的病毒数据库检测感染。对艾滋病和肝炎等疾病来说，这个意义重大。雅培制定的诊断测试必须捕获病毒的所有不同的突变，以免患者产生假阴性结果。

寄语40岁以下这一代人：充分利用CRISPR编辑基因组学的能力，可能对传染病有重大影响。

（24）

Suono Bio

Carl Schoellhammer博士，30岁，提出了一种新的方式来服用药物，可以替代注射。

Carl Schoellhammer博士是Suono Bio的首席执行官。在麻省理工学院攻读博士学位期间，他从事超声技术（以其成像技术而闻名），研究药物是否可以以这种方式被传递。

这是如何工作的呢？可以发射低频超声波的设备与液体溶液中的药物配对，超声波在液体中产生气泡，气泡然后爆裂，产生将药物送至身体中特定组织的小射流。

该方法有一天可望帮助公司开发出由DNA或RNA制成的“微妙”疗法。Suono希望在未来一年内对技术开始人体试验。

寄语40岁以下这一代人：加速药物开发，敢于尝试新事物。

（25）

Courtesy SQZ Biotech

Armon Sharei博士，30岁，正在“挤压”细胞来重新设计细胞使得他们能够帮助打击癌症。

SQZ（发音为“squeeze”）生物技术公司的首席执行官Armon Sharei在伊朗和迪拜长大，在斯坦福大学读本科，在麻省理工学院攻读化学工程博士学位。他在博士学位期间开发了一个“挤压”平台。

从身体取出细胞，挤压它们，使细胞膜分离，此时插入感兴趣的蛋白质。在癌症的情况下，肿瘤细胞表达的蛋白质。那些细胞关闭，但是蛋白质片段到达细胞表面，细胞被放回身体，在那里它们与接受到信号的T细胞相遇，然后T细胞可以在体内追逐携带该蛋白质的细胞。

这个过程可能对治疗癌症和免疫疾病有很大的影响。 Sharei博士计划将该技术应用于治疗实体瘤，目前的细胞疗法在领域尚未取得进展。在2015年，SQZ与罗氏公司合作开发了一些这样的疗法，其交易价值可达5亿美元。

寄语40岁以下这一代人：思考新的治疗方法，例如使用细胞作为治疗方法，以及打破常规的思维方式来解决问题。

（26）

Courtesy Encoded Genomics

Stephanie Tagliatela，29岁，Kartik Ramamoorthi，31岁，希望更快地为病人带来最前沿的技术，如基因疗法和基因调控。

Encoded Genomics公司联合创始人兼首席执行官Kartik Ramamoorthi和联合创始人兼首席科学家Stephanie Tagliatela在麻省理工学院大脑和认知科学系攻读博士学位时相遇。Ramamoorthi完成他的项目之后曾在Voyager Therapeutics工作。Voyager Therapeutics是针对神经退行性疾病的基因治疗公司。在那里，他产生创办自己的公司的想法，不仅关注基因治疗，而且也关注基因调控。

基因调控是一些细胞表达某些基因而其它细胞不表达的机制。根据FDA的说法，到目前为止，美国只有一款获批的基因疗法。Ramamoorthi希望通过使用基因疗法来操纵某些细胞表达基因的方式，可能能够治疗我们现在很难治疗的遗传性疾病。 把观念从想法快速转化为惠及患者的潜力很快让Tagliatela提早离开了她的博士工作，加入位于西海岸的这家初创公司。

到目前为止，Encoded已经从包括遗传测序巨头Illumina、Arch Venture和Venrock在内的投资者那里筹集了5000万美元，并计划在2018年提供更多关于他们将要主攻的疾病的细节。

寄语40岁以下这一代人：利用基因组学的所有进步，将其转化为超越传统的药丸或生物药的疗法。由于这些基因组学方面的进展，药物开发可能会发生巨大变化。大数据将是一个非常令人兴奋的领域，这一代在帮助向前推进方面至关重要。

（27）

Courtesy Rgenix

Masoud Tavazoie，37岁，David Darst，36岁，正在纽约市中心建立一家癌症药物公司。

Rgenix的首席执行官兼共同创始人Masoud Tavazoie是就读哥伦比亚大学的医生-科学家。首席运营官David Darst，在2013年加入Rgenix之前，共同创办了制药公司Apellis Pharmaceuticals。他获得哈佛大学工商管理硕士学位，并曾在风险投资公司OrbiMed工作。

Rgenix于2010年创办，灵感基于以下事实：一些癌症患者如果使用已经获批的药物将不具有良好的生存机会。Rgenix的希望是找到新的靶点以及作用于这些靶点的药物，可能会更好地对付目前无药可治的癌症。该公司的癌症免疫治疗药物正在进行一期试验，预计将进行更多的研究，包括将实验药物与已批准的检查点抑制剂的癌症免疫治疗药物相结合的组合疗法。

寄语40岁以下这一代人：在药物开发方面，人们将更加灵活和开放地接受和应用新技术。 超越一些最近的癌症进展，特别是在免疫治疗方面，不再停留于“一刀切”的方法。

（28）

Courtesy Erica Weinstein

Erica Weinstein博士，30岁，帮助将疯狂的想法变成了初创公司研发的药物。

风险投资公司Flagship Pioneering的合伙人Erica Weinstein在西奈山伊坎医学院攻读博士，研究免疫学时喜欢提出“为什么不”这个问题。 她有兴趣采取看似“疯狂”的想法，并将其转化为可以开发、有一天能够帮助治疗患者的疗法。所以她在2015年加入Flagship Pioneering来考验这些想法。

在那里，她帮助新的创业公司开发研发管线，帮助他们从一个概念发展到一个20到30人的团队。到目前为止，她共同创立了Cygnal Therapeutics，该公司正在致力于癌症、免疫疾病和再生疗法的开发，另外还有两个仍处于隐身模式的公司。

寄语40岁以下这一代人：将改变生命的疗法带入现实，并愿意思考。

（29）

Courtesy eGenesis

杨璐菡博士，31岁，正在将猪脏器官安全地移植到人体内，帮助成千上万等待器官移植的患者。

eGenesis公司的首席科学家杨璐菡在中国出生和长大，学习心理学和生命科学，之后前往美国，在哈佛大学获得博士学位。 在哈佛，她遇到了George Church教授，开始从事人类基因组研究工作，特别是使用CRISPR基因编辑技术。

她在实验室的工作促成了她和George Church教授在2014年成立eGenesis，该公司使用CRISPR技术使猪的器官可以移植到人们身上，这种进步可能会影响到世界各地数十万等待器官移植的人们。

动物器官移植到人体，即异种移植，面临两大障碍：第一个是病毒，在8月份，eGenesis团队成功完成了37只已经灭活猪内源性逆转录病毒或PERV的仔猪。 这项工作为使用CRISPR作出的最复杂的编辑创造了记录。病毒过去是人-猪移植的一个问题，因为它可以感染人类。

杨璐菡博士和eGenesis公司仍在努力解决的第二个问题是免疫。由于猪器官对人的身体来说是外来的，所以人的免疫系统试图将它踢出身体，拒绝猪的器官。对于20世纪90年代主攻这一领域的研究人员来说，这些问题太具有挑战性，杨璐菡博士希望她的方法将有助于研究人员直击问题的核心。

寄语40岁以下这一代人：从全球化的角度来看待医学。 例如，杨璐菡博士的背景激励她从事异种移植工作，部分原因是历史上亚洲国家的供体器官的可及性非常有限。

（30）

Krishna Yeshwant （GV）

Krishna Yeshwant医学博士，39岁，正在寻找机会，投资非常规的医疗保健创业公司。

GV的普通合伙人Krishna Yeshwant是一名医师-风险资本家，自从2009年GV创立以来一直在该公司工作。他获得计算机科学学士学位，在哈佛大学获得MD和MBA学位，之后加入Google，从其新业务发展团队开始。

Yeshwant和其他年轻的GV生命科学团队成员合作，投资了像Flatiron Health、Oscar、SQZ Therapeutics和Decibel Therapeutics等公司。Yeshwant特别感兴趣的是寻找神经病学、传染病和医疗器械这样的大领域里“非传统”的创业公司。

寄语40岁以下这一代人：了解免疫系统如何影响一切疾病，不仅仅是癌症，构建“基因组基础设施”。 “我认为我们正处于有人需要创建思科的时代。”

参考资料：

Meet the 30 biotech leaders under 40 who are searching for breakthrough treatments and shaping the future of medicine

（转化医学网360zhyx.com）