大事件!年销10亿大药店,要卖了; 24亿美元,Shire将肿瘤业务出售给Servier 丨贝壳日报

大公司

01

突破性罕见病新药今日获批

治疗遗传性软骨病

药明康德：今日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA批准其新药Crysvita（burosumab），成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症（XLH）的药物。XLH是一种罕见的遗传性软骨病，会造成血液中磷含量低，导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损，并使其一生都有骨矿化的问题。

Crysvita是阻断成纤维细胞生长因子23（FGF23）的一种抗体，FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。Crysvita旨在结合XLH患者过量的FGF23，使其磷水平正常化，从而改善骨矿化，以及儿童的软骨病和成人的骨折。Crysvita曾获得FDA颁发的突破性疗法认定以及孤儿药资格。

02

大事件！

年销10亿大药店，要卖了

赛柏蓝：4月17日，益丰大药房发布《重大资产重组停牌公告》，拟收购石家庄新兴药房连锁股份有限公司的控股权（51%以上）。由于本次收购可能构成重大资产重组，益丰大药房今日起申请停牌，停牌时间不超过一个月。

有知情人士表示，益丰申请停牌是因为此次收购标的过大，而相关法律规定，收购标的达到一定程度时就构成重大资产重组，必须向证监会申请停牌处理。换句话说，益丰收购石家庄新兴药房将是我国医药零售行业近年来最大的一笔收购案。

益丰收购新兴药房，可谓是全国龙头收购区域龙头，我们也能深切体会到，零售行业的并购已经上升到白热化。

03

将“冷肿瘤”变为“热肿瘤”

新药逆转免疫疗法抗药性

药明康德：今日，Checkmate Pharmaceuticals公司在美国癌症研究协会(AACR)2018年年会上发布了该公司开发的CMP-001与默沙东(MSD)公司的Keytruda(pembrolizumab)构成的组合疗法治疗晚期黑色素瘤的临床1b期试验数据。CMP-001是一种Toll样受体9(TLR9)的激动剂，而pembrolizumab是PD-1免疫检查点抑制剂。试验结果表明，CMP-001与pembrolizumab的组合能够让那些对单一PD-1抑制剂疗法产生抗性的患者身上的肿瘤得到显著且持久的缓解。

Checkmate公司开发的CMP-001通过与TLR9受体结合，能够激活不成熟的pDC，让它们生成大量的IFNa，同时提高其它共刺激因子的表达，和向T细胞的肿瘤抗原呈现。这些过程综合起来会形成有效的抗肿瘤T细胞反应。

04

24亿美元

Shire将肿瘤业务出售给Servier

新浪医药新闻：近日，专注于罕见病及其他专科疾病的跨国生物公司Shire（夏尔）表示，公司与诗唯雅（Servier）达成了明确的协议，以24亿美元将肿瘤学业务出售给诗唯雅。

夏尔的肿瘤学业务包括市场在售产品ONCASPAR® (培门冬酶注射剂)，这是用于治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的多药治疗组成之一，以及ONIVYDE(伊立替康聚乙二醇脂质体制剂)的美国地区以外权利，该药物为吉西他滨治疗后转移性胰腺癌多剂治疗的一个组成部分。产品组合还包括Calaspargase Pegol (Cal-PEG)，该产品用于治疗ALL正在接受FDA审评，其它与肿瘤免疫疗法的联用处在早期阶段。

05

武田宣布恩莱瑞®在中国获批

治疗多发性骨髓瘤

药明康德：2018年4月17日，中国上海，武田中国正式宣布恩莱瑞®（伊沙佐米）已获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）的批准，将联合来那度胺和地塞米松作为首个全口服治疗方案，用于治疗已接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。

多发性骨髓瘤是一种具有复发特征的进展性肿瘤，患者十分期待更优的治疗方案以坚持长期治疗。在2017年最新修订发布的《中国多发性骨髓瘤诊治指南》中，伊沙佐米已经成为推荐治疗方案用于骨髓瘤患者的二线治疗。今天，伊沙佐米正式获得CFDA的批准，这对患者而言无疑是个好消息

作为全球首个口服的蛋白酶体抑制剂，伊沙佐米的联药方案为多发性骨髓瘤患者开启了全口服治疗的新时代。这极大程度地提高了患者治疗的便捷性和依从性，对于帮助患者坚持长期治疗，获得持久缓解有着重要意义。

投融资

01

两名大学生创立的公司融资230万美元

为多汗症患者解除尴尬

创鉴汇：位于北卡罗莱纳州的初创公司Carpe宣布已经筹集了230万美元的种子资金。该公司提供用于治疗多汗症的非处方止汗剂产品，致力于为全球范围约3.65亿的多汗症患者提供治疗方案。

此次融资由卡罗莱纳天使网络和杜克大学天使网络共同发起，它们分别隶属于北卡罗莱纳大学和杜克大学，他们主要致力于将资金和资源投入到与大学有联系的早期创业项目中。其他投资者还包括Launch Capital、Rubicon Venture Capital和Triangle Angel Partners。

02

德美医疗完成数千万B轮融资

自主研发打破运动医学器械进口垄断

动脉网：国内专注于运动医学产品和运动康复服务的公司——德美医疗完成数千多万人民币的B轮融资，由元生创投领投、博行资本跟投。2016年9月，德美医疗也曾获得博行资本数千万A轮融资。

德美医疗创始人兼总经理黎建波表示：”本次联合对于德美医疗未来几年的战略布局十分关键，德美将加足马力投入关节镜器械、耗材、设备的研发和生产，丰富产品线，完善售后专业服务，建立全国和海外市场销售网络。”

03

帝迈生物完成B轮融资

红杉资本与金垣坤通联手领投

创鉴汇：近日，深圳市帝迈生物技术有限公司（以下简称”帝迈生物”）对外宣布完成B轮融资。这是继2017年5月宣布A轮融资后，帝迈生物再次获得知名投资机构的投资——此轮融资由红杉资本中国基金和金垣坤通共同领投。此次融资金额未披露。

此次红杉资本中国和金垣坤通的战略投资，无疑将给帝迈生物继续加大研发、丰富产品线和提升发展速度提供了更大的助力。帝迈生物总裁翟留伟表示，此次融资之后，帝迈生物将持续加大在研发和营销上的投入，进一步扩大帝迈在血球领域的市场占有率，同时丰富高端血球和免疫等新产品。

大政策

01

中药配方颗粒

三甲医院要猛开

赛柏蓝：又一省把中药配方颗粒纳入医保。三甲医院要猛开！

日前，云南省政府办公厅发布《关于推进中药饮片产业发展的若干意见》，力度震撼，下血本，发展中药饮片和配方颗粒。

02

专项整治继续!这次是四川省…

搜狐网：日前，四川省药品监督管理局印发《开展药品购销渠道专项整治的通知》明确，通过专项整治，进一步规范药品流通渠道，强化药品可追溯，严肃整治和查处药品流通环节的突出问题和违法行为，防止假劣药品流入合法渠道，保障公众用药安全有效。

《通知》显示，此番整治的重点将放在血液制品、中药饮片、含特殊药品复方制剂，治疗糖尿病、心血管类疾病的药品。

另外，在城乡接合部和农村地区药店诊所、血液制品流通使用单位、药品第三方物流企业、疫苗配送企业、疫苗接种单位、近年来检查中存在问题的企业单位也是此番整顿的重点。

新技术

01

科学家如何利用人工智能

来加速癌症研究？

生物谷：如今研究人员对人类机体中2万个基因进行测序得出了大量的数据，而这些数据必须进行破译，近日来自蒙特利尔大学免疫学和癌症研究所的科学家们就开始进行这项工作来推动癌症领域的研究，研究人员将利用人工智能手段来帮助分析人类基因机体测序得出的大量数据。

研究者Sebastien Lemieux利用来自482名急性髓性白血病患者机体中的样本来尝试确定癌细胞中的遗传图谱信息，他表示，我们距离为目前正在建造的工具开发出一种临床应用还相距很长一段距离，这种临床应用能将人工智能同遗传学数据相结合，但我们希望能够基于此更好地理解疾病的遗传组成，研究人员希望最终能够利用一种完美的工具帮助临床医生针对不同患者采取最佳的治疗手段。

研究者表示，他们坚信这项研究计划最终或能给他们带来一些新的发现，而这些研究发现对于后期深入解读并理解疾病发生的分子机制或将非常重要。

02

免疫系统中的“坏抗体”有大用途

生物探索：悉尼Garvan医学研究所的科学家们发现，免疫系统中的一类“坏抗体”能够为对抗入侵微生物提供至关重要的保护。

之所以被称为“坏抗体”，是因为这类抗体会对机体自身组织产生反应，并可能会导致自身免疫性疾病。由于这个原因，人们一度认为它们长期处于不活跃的状态。

然而这项新研究首次表明，当机体面临其他抗体不能解决的疾病威胁时，这类“坏抗体”会经历一个快速的“救赎”（redemption，从“坏”变“好”）过程。经过“救赎”的坏抗体不再对机体自身产生威胁，反而成了对抗疾病的强大武器，尤其是针对那些通过将自己伪装成正常组织来躲避免疫系统攻击的疾病。

03

熬夜族又一噩耗：

“早死”风险更高！

中国生物技术网：根据美国西北大学范伯格医学院和英国萨里大学最近的一项研究，相比于早睡早起的人（百灵鸟一般），晚上不睡、早晨不起，或起床困难的“夜猫子”们，“早死”的风险更高。

这项基于英国生物库中将近50万人样本的研究发现，晚上不睡早晨起不来的人比早睡早起的人死亡风险高出10%。在研究样本中，有5万人在这为期6.5年的采样过程中死亡可能性更高。

美国西北大学范伯格医学院神经学副教授Kristen Knutson说：“对于‘夜猫子’来说，试图早起会给身体健康带来影响。”

该领域过去的研究都集中在晚睡对代谢功能异常和心血管疾病风险更高的影响，但这项研究首次关注了晚睡对死亡风险的影响。

04

功效升级！

他汀类药物可降低胆管炎死亡风险

生物探索：近日，一项在瑞典进行的大型研究发现，他汀类药物与原发性硬化性胆管炎（primary sclerosing cholangitis，PSC）患者的全因死亡率（all-cause mortality）、肝移植、肝癌和静脉曲张破裂出血风险显著降低相关。

Stokkeland博士指出，这是对PSC中他汀类药物的第一次研究。他们认为，他汀类药物可能成为治疗PSC的、有希望的候选药物；然而，目前还没有足够的证据证明，可在PSC治疗中推荐常规使用这类药物。安全使用之前还需要在随机对照试验中进行进一步的评估。

“原发性硬化性胆管炎是一种仍然没有理想治疗方案的疾病。尽管分析注册记录不等同于临床试验，因此不能导致任何坚实的治疗建议，但它们对于了解疾病（尤其是罕见疾病，如PSC）的一般特征具有重要价值。这项研究为调查他汀类药物在PSC中的潜在疗效提供了可能，并有助于为今后的临床试验提供新的治疗途径。”意大利Ancona大学医院的Marco Marzioni教授和EASL理事会成员说。

（转化医学网360zhyx.com）