【听周报】FDA批准首个侵袭性甲状腺癌疗法,14万中国人基因大数据研究成果发表

导读：

①科研：减缓视网膜变性疗法、靶向治疗或治愈早衰病、红外线扫描辅助乳腺癌诊断；②政策：北京大学健康医疗大数据国家研究院成立、国家健康医疗大数据北方中心于济南启动、美国启动全民健康研究；③产业：BMS 携手 Flatiron Health、Cellectis 与哈佛合作、诺华制药携手美年健康、Foundation Medicine Q1收入 $ 5280万；④融资：4家公司共揽约2亿美元融资。

风向标速递

图，来自北大医学部

4月28日，北京大学健康医疗大数据国家研究院（简称国家研究院）成立仪式在京隆重举行，这是第一个医疗大数据领域的国家级研究院。由北京大学与中国卫生信息与健康医疗大数据学会共同建设，国家卫生计生委原副主任、中国卫生信息与健康医疗大数据学会会长金小桃、北京大学副校长、医学部主任詹启敏院士担任共同院长。 

本周明日之星

图，来自 Refuge Biotechnologies 官网

· Refuge Biotechnologies

定位：细胞疗法研发

亮点：本周完成2500万美元融资

详见YourMap（www.yourmap.net.cn)

一周头条

首个侵袭性甲状腺癌疗法获批

图，来自FDA

FDA 5月4日宣布批准诺华的Tafinlar(dabrafenib)与Mekinist(trametinib)联用，治疗无法通过手术切除或扩散至身体其他部位（转移性）、且有 BRAF V600E 突变阳性的甲状腺未分化癌（ATC）。这是 FDA 批准的第一种针对侵袭性甲状腺癌患者的治疗方案。

14万中国人基因大数据研究成果在《Cell》上预印

图，来自《Cell》

4月27日，华大在《Cell》旗下的Sneak Peek服务器上公开预印了14万中国人基因大数据研究成果，是迄今最大规模的中国人基因大数据研究，对总计14余万中国人低深度全基因组数据展开了群体水平的研究，构建了包含约900万个多态性位点的中国人群基因频率数据库 (CMDB，https://db.cngb.org/cmdb/)，包括约20万个新发现的多态性位点。

科研发现

图，来自网络

1. 增加光感受器蛋白酶体活性可减缓视网膜变性

杜克大学最新研究发现，增加光感受器蛋白酶体活性可以显著延迟小鼠的视网膜变性。研究5月1日发表于《Nature Communications》。

2. 靶向NAT10的治疗或治愈早衰病

剑桥大学最新研究确定Remodelin能通过抑制N-乙酰转移酶10（NAT10）改善早衰病（HGPS）细胞缺陷，早衰病小鼠模型中健康状况明显改善。研究4月28日发表在《Nature Communications》。

3. 荧光造影新药为乳腺癌诊断提供新工具

密歇根大学研究人员研发出一种辅助乳腺癌诊断的新方法。患者服下药片后，医生通过红外线扫描，让癌变细胞反射光线。该研究提供了安全性优于X射线的扫描方式。研究4月27日发表于《Molecular Pharmaceutics》。

4. 靶向果糖代谢能有效抑制结直肠癌肝转移

中国科学院生物物理研究所与杜克大学合作发现，敲低果糖二磷酸酶B（ALDOB）或降低果糖摄入能够有效抑制结直肠癌肝转移。研究4月27日发表在《Cell Metabolism》。

5. GWAS分析确定44个重度抑郁症风险位点

精神病基因组学联盟通过GWAS分析确定了重度抑郁症44个风险位点，包括30个新发现的基因变异，这是迄今针对重度抑郁症风险位点的最大研究。研究4月27日发表于《Nature Genetics》。

6. 利用CRISPR技术生成广泛输血相容性红细胞

定期输血是红血细胞（RBC）疾病如地中海贫血或镰状细胞疾病患者治疗的需求。NIHR BTRU的研究人员使用CRISPR编辑技术生成永生化人类成红细胞系（BEL-A），具有广泛输血相容性。研究4月27日发表于《EMBO Molecular Medicine》。

图，来自网络

7.《Science》：单细胞测序揭示斑马鱼和非洲爪蟾胚胎发育过程

4月27日，《Science》发表来自哈佛大学研究团队的3篇研究文章，研究团队通过单细胞测序技术分别绘制出斑马鱼和非洲爪蟾两种脊椎动物的胚胎发育过程中的基因表达动态图谱，揭示单细胞转录图谱。

8.《Nature》首现汉字，中国科学家主导3010份水稻基因组研究

4月25日，《Nature》发表由中国农业科学院作物科学研究所主导，联合国际水稻研究所（IRRI）、上海交通大学、华大基因等16家单位完成的3010份水稻基因组变异研究成果，首次在正文出现汉字（“籼”和“粳”）。

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利好政策

图，来自网络

1. 6名华人当选2018年美国科学院院士

5月2日，美国国家科学院公布最新美国科学院院士名单，本次选举84名美国科学家和21名外籍科学家，丹扬、傅嫈惠、高华健、林海帆、文小刚、张锋6名华人科学家当选新一届美国科学院院士。

2. 美国启动全民健康研究，招募百万人推进精准医学

NIH 5月1日宣布，将启动“全民健康研究”项目（All of Us Research Program）的志愿者招募，该项目是奥巴马总统于2015年发起的精准医学计划的关键部分，将持续十年，测序收集百万志愿者的基因信息。

3. 香港上市新规正式生效，迎接生命科学公司上市

4月30日起，修订后的主板《上市规则》将正式生效并开始接受新经济公司的上市申请，多家内地药企正准备排队赴港上市。

4. 九价HPV疫苗有条件批准上市

4月28日，国家药监局有条件批准用于预防宫颈癌的九价人乳头状瘤病毒疫苗（HPV疫苗）上市。收到九价HPV疫苗进口注册申请后，国家药监局将其纳入优先审评程序。至此，全球已经上市使用的所有HPV疫苗品种在我国均有供应。

5. 国家健康医疗大数据北方中心于济南启动

4月27日，国家健康医疗大数据北方中心花落山东济南，成为全国五大区域数据中心首个落地建设的试点城市。国家明确“将健康医疗大数据应用发展纳入国家大数据战略布局”，先后确定福建、江苏、山东、安徽和贵州为五大区域数据中心试点省份。

图，国家健康医疗大数据北方中心于济南启动，来自网络

6. 进口抗癌药减按3%征收增值税，首批药品清单发布

4月27日，财政部发布通知，自2018年5月1日起，对进口抗癌药品，减按3%征收进口环节增值税。自此，进口关税实现从2%降到零，增值税从17%降到3%。

“抗癌药品清单（第一批）”详见基因慧旗下 YourMap （www.yourmap.net.cn），点击知识库搜索“抗癌药品”即可下载。

7. 深圳宣布成立高规格架构建设深港科技创新特别合作区

近日，深圳市委市政府成立市建设深港科技创新特别合作区领导小组。领导小组全面统筹领导合作区深圳区域开发建设工作，研究解决合作区深圳区域规划建设中的重大问题。

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产业风向

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1. 香港交易所成立生物科技咨询小组

港交所5月4日宣布，已召集多位来自生物科技业的资深人士成立生物科技咨询小组。港交所表示，成立咨询小组，是为了配合正在推行的上市机制重大改革，希望吸纳更多不同类型的公司在香港上市。

2. 平安好医生在港上市，市值近600亿港元

5月4日，全球领先的AI医疗科技公司，平安好医生的上市主体平安健康医疗科技有限公司（1833.HK）在香港交易所挂牌，开盘价为57.3港元/股，最高价为58.7港元/股，市值一度逼近600亿港元。

3. BMS 携手 Flatiron Health，加速肿瘤领域研发

5月2日，百时美施贵宝公司（BMS）宣布与肿瘤领域电子健康记录软件领导者Flatiron Health达成三年合作，百时美施贵宝将使用 Flatiron 的真实数据加速研发工作。

4. UNITY Biotechnology 登陆纳斯达克

5月2日，专注于研发延缓衰老药物的生物技术公司 UNITY Biotechnology 宣布首次公开发行 500 万股普通股，定价为每股$ 17.00，将以股票代码“UBX”开始交易。

5. Cellectis 与哈佛合作重新编码人类基因组

5月1日，Cellectis宣布将与哈佛大学 Wyss 生物启发工程研究所合作，推进 Wyss 研究的重新编码人类或其它物种细胞系全基因组的研发项目（Recode Project）。

6. Foundation Medicine 第一季度收入5280万美元

5月3日，Foundation Medicine 公布2018年第一季度财务和经营业绩，Q1实现收入5280万美元，同比增长101％；完成21,861次临床试验，同比增长57％。公司预计2018年的收入将在2亿美元至2.2亿美元之间。

更多上市公司Q1财报分析详见基因慧公众号后续报道。

7. 强生10亿美元收购 BeneVir Biopharm，加速溶瘤性免疫疗法研发

强生旗下杨森5月3日宣布收购溶瘤性免疫治疗药物研发公司 BeneVir Biopharm，杨森支付总额将超过10亿美元。BeneVir 拥有的 T -Stealth 溶瘤病毒平台，将推进杨森治疗多种实体瘤的疗法研发。

8. 诺华制药与美年健康合作开展数字化医疗

5月2日，诺华制药（中国）与美年健康正式签署战略合作备忘录。双方将率先在眼科及中枢神经系统疾病领域开展深入合作，共同探索全病程管理与数字化医疗的创新模式。

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9. Gilead 与 Alphabet 旗下 Verily 合作，研究炎症性疾病

5月1日，Gilead Sciences（简称Gilead）宣布与谷歌母公司 Alphabet 的 Verily Life Sciences（简称Verily）达成为期三年的合作，研究三种常见的严重炎症性疾病的驱动因素：类风湿性关节炎、炎症性肠病和狼疮相关疾病，以指导药物研发。

10. 罗氏与4DMT合作，推进眼疾基因疗法

腺相关病毒（AAV）基因治疗载体研发领域的领先公司 4D Molecular Therapeutics（简称4DMT）5月1日宣布与罗氏达成合作，共同推进遗传性眼疾基因疗法研发。

11. Foundation Medicine新型液体活检检测获突破性设备认定

4月27日，Foundation Medicine 宣布，FDA授予其新型液体活检检测突破性设备认定。新型检测将包括超过70个基因和基因组生物标志物，或将成为首个获批的结合多种伴随诊断和多种生物标志物的液体活检。

12. 迪安诊断牵手罗氏及FMI，引入FoundationOne®等多款产品

4月26日，迪安诊断与罗氏及 Foundation Medicine 签订战略合作协议。将实现FoundationOne®、FoundationOne®Heme 等产品的国内应用。罗氏将与迪安共同推动上述产品的国内商业化进程。

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投融资

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1. 细胞疗法公司 Refuge 获2500万美元融资

细胞疗法研发公司 Refuge Biotechnologies（简称Refuge）5月3日宣布完成 2500 万美元 B 轮投资。由三生制药和红杉资本中国领投，丹华资本、毓承资本等跟投。资金将推进 Refuge 的受体-dCas平台的细胞疗法研发。

2. 表观遗传学药物研发公司 OnKure 获700万美元融资

表观遗传学药物研发公司 OnKure 已于近期完成由 Delian Capital 领投的逾 700 万美元A轮融资，融资将主要用于现有产品线的研发。

3. 医疗AI企业森亿智能完成1亿元B轮融资

国内领先的医疗AI公司森亿智能近日宣布完成1亿人民币B轮融资，由GGV纪源资本领投，红杉资本中国基金、真格基金跟投。融资将用于加大技术研发投入、巩固客户服务体系和提升产品用户体验。

4. 信达生物获1.5亿美元融资

4月27日，信达生物宣布完成1.5亿美元E轮融资，Capital Group Private Markets（CGPM）领投该轮融资。融资将用于扩大临床项目、加强团队建设。