《转》访中检院王军志副院长：监管科学应该为转化医学提供更多支持

如何对实验室的研究成果进行转化，如何保证项目安全有效，合法合规？这就需要标准的检测方法、评价技术以及法规——监管科学。

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20世纪末NIH（美国国立卫生研究院）每年的研究经费高达200多亿美元，新技术新的知识层出不穷，高水平论文俯拾皆是，但美国人追问，为什么人们的健康状况并没有得到显著改善？为此，2003年NIH提出了转化医学的概念，旨在让基础知识向临床治疗转化，促进健康水平的提升。

二代基因测序、分子诊断技术的发展，催生了一大批创新产品。但如何对它们进行成果转化，如何保证项目安全有效、合法合规？这需要标准的检测方法、评价技术以及法规。监管科学应运而生。

为此，我们采访了中国食品药品检定研究院副院长、生物制品检定首席专家王军志教授，请他谈谈监管科学的重要性。

2012，首次提出“监管科学”

2012年杨胜利院士提出要加强监管科学研究，使大家认识到监管科学是转化医学一个非常重要的环节。杨胜利院士高瞻远瞩地提出了如何进行监管，如何发挥监管科学的技术支持等问题。

许多转化的项目都是创新，如何保证这些创新项目安全有效，是一个亟需思考的问题。成功转化应用需要标准的检测方法、评价技术以及技术指南和相关法规。美国最早将这个领域的研究叫监管科学。所以将监管科学作为一个分会场来讨论不仅非常必要，也切合转化医学主题。

2014年的国际临床和转化医学论坛上设立了“监管科学”分论坛，王军志副院长担任分论坛主席，重点讨论生物医药的监管问题。会议邀请了来自WHO的生物制品监管专家、英国NIBSC，WHO生物制品标准化与评价合作中心所长，国内药监局、药物评价部门中检院和企业等也都派专家到会。大家在会上对生物医药相关的监管提出了许多建设性的建议。

这就是“监管科学分论坛”的历史来源。

2016，建立“生物类似药”评价体系建议书

监管科学始终紧随生物医药发展的热点。WHO在2009年就颁布了相关建议书，全球有22个国家也都颁布了规范生物类似药的建议书，但彼时我国还无相关规定面世。2015年，在相关人员的倡议推动下，我国正式颁布了生物类似药评价指南。因此，2016年，设“生物类似药”为讨论主题，顺应潮流。

王军志副院长认为，只有做好监管科学，认真考虑研发单位和人员的实际需要，才能为生物医药的转化研发提供有力的支持，行业才能更健康有序地发展。

大家对监管科学的重要性有了越来越多的共识。王军志副院长近期参加了杨胜利院士牵头的中国工程院“药品监管科学发展战略研究”咨询课题，一起参加的还有浙江大学药学院的程翼宇教授等专家。该报告引起国家相关部门重视，所提出的主要建议都被采纳。这对我国现在的监管科学的发展打下了良好的基础。

2018，监管科学分论坛主题如何设计？

2017年，美国连续在9月和10月份批准了两个CAR-T细胞免疫治疗的产品。CAR-T细胞免疫治疗的突破激活了这一领域。我国在细胞免疫治疗方面的研究紧跟国际，特别在研究正规的产品申报方面，我国并不滞后。目前，已经有将近十来个产品都向国家提出了申请。

鉴于此，本次监管科学分会场就以“细胞治疗监管科学”为主题。

国内外，细胞免疫治疗都是研究热点。各种实验数据表明，CAR-T细胞治疗效果比较好。但是如何对它进行监管，是需要大家去思考的。这不仅仅是中国面临的难题，也是全世界面临的难题。产品研发进展迅速，相关行业和人员也都是在摸索，边学习边总结。

监管科学要为转化医学保驾护航

不久前，药监局药品审评中心颁布了一个细胞治疗的研究评价指导原则。虽然指导原则颁布也就短短半年，但这半年日新月异。在实际操作中该如何贯彻执行呢？

WHO、药品检定、质量研究、工艺研究，审批、企业等部门的专家，将围绕如何把细胞治疗做得更好进行探讨。议题包括生产工艺、标准化研究、质量控制和检测方法、标准化研究，临床前安全评价和药效评价等方面。细胞治疗不是传统的药物，一方面必须参照现有的药品的标准和指南，另一方面还必须结合实际研究、制定相应的评价标准。困惑依然很多。

短暂的探讨，无法解决免疫细胞治疗所有的评价标准的问题。但是提出问题，分享经验，深入参与讨论，就容易达成共识。归根到底，还是为了促进生物医药的转化。

监管科学是一门严谨的科学，它不是简单地等同于政策法规。但是法律法规是需要建立在科学研究和数据的基础上。

这就是监管科学存在的价值和意义。王军志副院长切实希望监管科学能真正为大家做一些踏实落地的事情。

（转化医学网360zhyx.com）