我国基因编辑治癌取得重大突破 全球首个临床试验启动

近日，位于淄博市高新区高新技术创业园的山东百福基因科技有限公司的科研项目——“PD-1基因缺陷型T淋巴细胞在非小细胞肺癌治疗中的应用研究”在世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构——中国临床试验注册中心完成注册，并在浙江省人民医院和浙江大学第二附属医院开展人体临床试验,这在全球还是首家,我国在基因编辑治疗癌症的研究应用领域已走在了世界的前列。

基因编辑是一种对基因组及其转录产物进行定点修饰、定向敲除或插入目的基因的基因编辑技术，为人类遗传疾病的治疗带来了曙光，被誉为“是对人类社会有革命性意义的技术”。山东百福基因科技有限公司的“PD-1基因缺陷型T淋巴细胞在非小细胞肺癌治疗中的应用研究”项目，计划总投资近2亿元，用5年的时间完成研究成果，获得临床上市应用许可批件，在临床上大规模推广应用，为人类造福。该科研项目自2016年启动以来，先后完成了T细胞培养与激活实验、慢病毒基因编辑实验 、肿瘤模型小鼠T细胞PD1基因敲除回输动物实验等重要研究课题， “PD-1基因缺陷型T淋巴细胞制剂的制备方法”获得国家专利。目前，项目课题组已制定了完备的临床试验方案和应急措施，并得到医院伦理委员会批准，正与医院合作招募、筛选、确定病人，并按病人的不同情况和研究需要进行分类编组。

按项目研究方案整个临床试验分二期进行，一期研究性临床试验拟招募20至50名病人，山东百福基因科技有限公司对每名病人的研发投入费用约8至10万元。通过一期研究性临床试验，收集对比试验数据，寻找最佳治疗效果，确定最佳治疗时机及合理剂量。一期研究性临床试验的主要任务是验证治疗方法的安全性和有效性，预计将历时6至8个月。一期研究性临床试验结束后，将试验报告上报国家市场监督管理总局，申请二期确证性临床试验批件，接着进行二期确证性临床试验。二期确证性临床试验要扩大样本量，将招募1000名病人。该科研项目负责人王博士告诉记者，二期确证性临床试验比一期研究性临床试验更严格，主要体现在三个方面：一是要对每个病人“量身定制”详细的治疗方案，以获取更多有价值的数据；二是收集更多可能出现的副作用数据，并找到相应的应对方案，以确保更严格的安全性评价；三是扩大适应症，由刚开始的只针对肺癌，逐步扩大到胃癌、肠癌等病症。二期确证性临床试验将历时1年，其研发投入费用约1.2亿元。

多数人对“基因编辑治疗”这个专业术语并不了解，山东百福基因科技有限公司创始人、毕业于美国匹兹堡州立大学并获得生物学、化学工程学双学位的许晓松博士说：“简单通俗地解释‘基因编辑治疗’，就是通过改造人自身的免疫细胞基因，达到治疗疾病的目的。随着基因技术的发展，基因治疗正成为癌症治疗的新方向，我们公司的第三代基因编辑技术采用特殊高效gRNA载体敲除专利方法，在前期的小白鼠实验结果中，已经表明了其有效性和安全性，对即将开始的人体临床试验充满信心。”

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