第11届中国生物产业大会回顾:精准医疗与伴随诊断高峰论坛

2018年5月26日，第11届中国生物产业大会“精准医疗与伴随诊断产业高峰论坛”在武汉光谷科技会展中心举行，论坛由中国生物工程学会精准医疗与伴随诊断专业委员会（筹）主办。开幕式上，专委会共同主任、阿斯利康公司个性化健康战略执行总监杨宏钧博士致辞，首先祝贺由专委会组稿和主编的《生物产业技术》“精准医疗与伴随诊断”专辑出版并介绍了撰稿作者，这也标志着专委会在精准医疗与伴随诊断事业上又取得了一项重要成果。中国生物工程学会副理事长兼秘书长马树恒、常务副秘书长张宏翔、副秘书长仝舟莅临现场，张宏翔副秘书长在致辞中肯定了专委会所开展的工作，对专委会指导下的科研-企业战略合作模式表示赞赏，同时希望相关合作在推动中国精准医疗与伴随诊断产业、造福人民健康事业、实现健康中国梦等方面发挥积极作用，从而为中国的精准医疗与伴随诊断事业做出更大的贡献！

在此，小编简要解析论坛重磅专家的精彩观点，以飨读者。

中日友好医院姚树坤副院长：精准医疗重在“落地”

首先，列入国家重点研发计划的精准医疗示范体系已初见成效！姚树坤副院长在题为《精准医学与系统医学》的报告中明确指出，当今互联网大数据时代，新的医学研究模式和临床应用模式的出现为精准医学的广泛应用提供了可能，而精准医学标准体系的建立对精准医学的落地尤为关键！因此，国家精准医学重点专项目的就在推进精准医学示范体系的建设，希望通过此次论坛推动精准医学从概念到实践的转化。姚院长首先介绍了国家精准医学重点专项－精准医疗集成应用示范体系建设项目的总体规划和核心要素，重点讲述了四大大问题：什么是示范模式；为什么要做示范模式；如何打造示范模式；如何才能惠及到普通大众。预期的三项重大成果将包括哈医大二院牵头的临床决策支持系统、中国药物基因组学数据库；联合体全流程质量控制和管理体系，建立精准医疗实验室质量标准、运行质量标准、核查与监督机制；基于联合体推广的精准医疗方案优化及效益分析。姚院长介绍，目前该示范模式已经初具雏形，已遴选了150多家医院进入联合体示范项目，并将于近期在全国开展多次现场培训，首站将设在上海市中山医院，以帮助医生尽快熟悉流程，逐步按照国家专项的总体规划进行精准医学模式的落地化实施。培训班的目标，就是依据国家战略部署，帮助大家在理解精准医学概念的基础上，探索在综合性医院内如何协同各方资源，逐步实施标准化方案和措施，设计并固定一套切实可行、效果可靠的临床路径和模式，这既是开展临床研究和应用的迫切需要，也将有利于精准医学在全国的大中小型医院真正“落地”。

香雪新锐科学家陈琳：TCR-T技术优于当今大红大紫的“CAR-T”

香雪精准医疗技术有限公司高级科学家陈琳博士在《高亲和性TCR介导的T细胞免疫治疗》的报告中指出，目前细胞免疫治疗已成炙手可热的新模式，对晚期或对传统疗法不敏感的肿瘤具有不可估量的价值。2017年8月31日，FDA批准诺华Kymriah CAR-T产品的上市，标志着治疗性细胞产品产业化时代的到来。嵌合抗原受体T细胞技术（CAR-T）以及T细胞受体嵌合型T细胞（TCR-T）作为当前两大最新的免疫细胞技术，受到广泛的关注和研究，从最开始的基础免疫研究转变为临床应用。陈博士表示，CAR-T细胞疗法虽然已经取得了举世瞩目的疗效，但不完美，引起的细胞因子风暴如果控制不当甚至会危及生命，而且到目前为止CAR-T细胞疗法的成功还局限于血液肿瘤，对实体瘤则效果很差，而TCR-T则可以针对实体瘤。香雪基于特异性高亲和性T细胞受体(TCR)为核心技术开展免疫细胞治疗癌症的研究工作，由国家“千人计划”特聘专家李懿博士领衔，在研新药TAEST16001是经过基因修饰的自体T细胞，细胞表面表达特异性识别NY-ESO-1的高亲和性T细胞受体，适应症为HLA-A0201+NY-ESO-1+的软组织肉瘤，目前正在与广州医科大学第一附属医院、中山大学肿瘤医院、南方医科大学珠江医院开展临床研究，并已经与凯杰（苏州）签署战略合作协议共同开发伴随诊断产品，初步研究显示TAEST16001的疗效、特异性、安全性均很好，TCR-T技术在实体瘤上展现出来的令人振奋的实验结果，有可能助力香雪独树一帜成为细胞疗法的一匹黑马，成为该领域的引领者。

基石药业副总裁张娟：肿瘤免疫的下一个价值风口在哪里

肿瘤免疫药物的开发以及联合治疗方面的研究备受市场关注！基石药业药理学副总裁张娟博士在《肿瘤免疫治疗新药研发及基于作用机制研究的联合治疗策略》的报告中披露，成立仅两年的基石药业在5月9日完成2.6亿美元B轮融资，成为迄今为止中国生物医药领域B轮最大单笔融资，加上A轮1.5亿美元融资，基石药业已累计融资4.1亿美元。目前仅仅针对PD-1/L1，国际上有BMS、Merck、AstraZeneca等，国内有恒瑞、信达、君实等群雄逐鹿，竞争激烈，张博士认为，基石最大的优势在于以PD-L1为核心，基石药业聚焦在基于专业数据库预测基础上的肿瘤免疫的联合治疗，可以为临床医生提供建设性的价格和建议，从而在同质化竞争激烈的同行中突围而出。同时，基石还是中国唯一一个同时拥有PD-(L)1和CTLA-4抗体药物的公司，对于联合治疗具有独特的优势，已经开启了多项研究。其中， MEK激酶抑制剂和PD-L1抑制剂联合治疗的研究也显示了联合治疗的卓越效果。2017年底，基石药业建成的苏州转化医学研究中心，将进一步提升临床开发效率。张博士表示，肿瘤免疫治疗和联合用药的时代已经全面到来，基石药业将在未来推动CS1001等多个公司在研产品的临床研究，其次自主研发或者合作拓展公司产品线。基石药业目前产品线包含10余款在研产品，其中4款已先后在海内外启动临床试验。值得一提的是，公司自主研发的国内首个自然全长、全人源抗PD-L1单克隆抗体CS1001已接近完成I期临床爬坡试验，并通过了SMC安全评估，将于近期开展注册临床研究。

中科院谭曙光：后PD-1/PD-L1时代，还有什么金矿？

中科院微生物研究所谭曙光副研究员在《肿瘤免疫检查点抗体药物作用机制研究》的报告中指出，近年来，免疫治疗在肿瘤领域取得了一系列重大突破，以PD-1/PD-L1“免疫检查点”抗体阻断疗法为代表的免疫治疗在治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌等实体瘤的临床应用中获得了重大成功，已有多个抗体药物已经获得美国FDA批准上市或临床试验阶段，然而这些抗体药物的作用机制、疗效为何不同，并不完全清楚。谭博士的研究表明，PD-L1抗体药物Atezolizumab、durvalumab、avelumab、BMS-936559的结合区域各不相同、动力学差异较大；PD-1的糖基化对目前在临床研究的抗体结合具有显著影响，该靶点药物研发尽量避开糖基化修饰位点，Nivolumab与 pembrolizumab结合PD-1不同区域，但二者间存在竞争结合特性；Ipilimumab与tremelimumab结合CTLA-4表位相似而构象不同，结合CTLA-4的动力学差异可能导致药代动力学差异，抗肿瘤效果差异可能更多来源于其IgG亚型的不同。谭博士认为，PD-1/PD-L1等抑制性检查点抗体药物依赖于预存抗肿瘤免疫的存在，以及相应分子的表达，抗PD-1治疗会导致其他抑制性检查点分子代偿性表达升高，导致肿瘤免疫逃逸，该项研究成果对设计和改造PD-1/L1靶向性抗体药物或小分子药物具有重要的指导意义。因此，开发PD-1/PD-L1免疫检查点抗体联合免疫治疗，开发激活型免疫检查点抗体药物，联合neoantigen肿瘤疫苗，即联合免疫治疗是肿瘤治疗领域的重要方向。谭博士表示，指出在更早期的药物研发过程中，应该对靶点进行更为详细的机制研究，并展望了未来如何开发更有效的PD-1抗体和PD-L1抗体等。

中科院仝舟：响应“一带一路”号召，寨卡病毒快速检测技术创新与产业化

中国生物工程学会副秘书长、中科院微生物所助理研究员仝舟博士：“一带一路”伟大蓝图，构建人类命运共同体，离不开公共卫生安全能力的保证。近十年来，寨卡病毒感染疫情日见严重，世界卫生组织已将其列为全球紧急公共卫生事件。目前巴西等南美洲国家处在大面积寨卡病毒（Zika virus）疫情爆发的威胁之下，在全球化背景下，区域性病毒感染爆发也带来了全球蔓延的威胁，响应习近平主席“一带一路”号召，为应对输入性寨卡病毒对我国的威胁，及对巴西等重疫区国家人民的援助，高福院士团队在该项目第一负责人严景华教授的带领下，正在加快研究并与企业合作自主研发寨卡病毒核酸快速检测技术，期待在未来为全球提供检测服务。寨卡病毒具有多个亚型，各成员间基因结构具有较高相似性，因而产生的抗体具有交叉反应性，快速而准确地检测出感染者，对于采取措施防止病毒扩散、预防小头畸形具有重大意义。针对寨卡病毒与其他黄病毒属成员的差异，开发高灵敏度高特异性诊断技术成为早期诊断寨卡病毒感染的迫切要求。目前的技术主要基于PCR和ELISA技术。严景华教授团队基于ZN17与ZN6，设计了两个异靶位抗体夹心试纸条，并对试纸条特异性、灵敏度、检测窗口等进行了测试，目前该技术实验已取得初步成功。据仝副研究员介绍，该技术具有耗时短、灵性度高、特异性强等优点，可检测目前已知所有寨卡毒株，并且与其他黄病毒属成员无交叉，并可在早期诊断寨卡病毒感染。对于具有疫区旅游或者居住的育龄妇女，利用这一技术筛查寨卡病毒感染可有效预防新生儿小头畸形。2018年7月24日-8月15日, 第二批交流团队将赴巴西，探讨该项目与Brazil Infectious Disease Research and Prevention Center (IDRPC)的合作。

达安研发总监蒋析文：达安创谷的生物医药孵化器模式——没有围墙的大健康产业孵化器

中山大学达安基因研发中心首席科学家、研发总监蒋析文博士重点介绍了创新、创业的孵化器：达安创谷。作为健康领域创业项目、企业更快更好地发展而创建的企业孵化器运营机构，达安创谷依托生态圈现有的专业技术及资源，致力于成为转化科技成果、凝聚科技人才、培育企业成熟的高科技产业发展平台。成功的孵化案例包括：2012年初成功完成pre-IPO融资9750万元，目前已获创业板受理的安比平；2015年初成功以30亿估值完成首轮融资，已成功挂牌新三板的达瑞-优生优育等。

专委会务实创新落地有声，产学研合作平台百花齐放

精准医疗与伴随诊断专业委员会（筹）的专家团队，在中国生物工程学会的领导下，加快产学研结合步伐，推动了创新和产业化发展，并以实际行动响应“一带一路”全球化发展战略，促成了多家企业之间的实质性战略合作。在此次论坛上，签署战略合作签约仪式的企业有：中国科学院微生物研究所、河南爱微迪生物技术有限公司、中国生物工程学会、中日友好医院、凯杰（苏州）转化医学研究有限公司、美国CST中国公司，参与签字的代表分别是：中国生物工程学会副秘书长仝舟、中国科学院微生物研究所研究员严景华、河南爱微迪生物技术有限公司副总经理杨斌、中日友好医院副院长姚树坤、凯杰（苏州）转化医学研究有限公司董事长兼总裁张亚飞、美国CST公司全球副总裁、亚太区总裁兼中国公司总经理董增军（战略客户高级经理刘明博士代表），签约各方结成“双赢、可持续发展的战略合作伙伴关系”。通过此次战略签约，各方将进一步提升合作战略布局，提升技术服务水平，加速新产品开发及优先使用，为人类医疗健康事业创造更大的价值。签字仪式后，专委会杨宏钧主任就此次战略合作签署的意义以及未来要注意的方向进行了小结，表示将以精准医疗与伴随诊断的研究和应用开发为起点，吹响在精准医学与伴随诊断领域产学研全面合作的号角。

中国生物工程学会科普工作委员会

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