生命垂危的白血病女孩,应用最新CAR-T疗法在浙大一院获新生

2018年6月10日，对于安微白血病女孩“璎璎”来说是一个特殊的日子，今天是她27岁的生日，浙大一院血液科骨髓移植中心的医生护士，给璎璎准备了一个漂亮的生日蛋糕，还为她唱起了生日快乐歌……在病房给璎璎过了一个特别的生日。

在刚播出的《朗读者》节目，董卿也提到了这位白血病女孩，2018年5月22日这一期《朗读者》节目的主题是“生命”。

董卿用一个小女孩的故事来向我们请出胡歌。一个患白血病的小女孩在微博上感谢梅长苏的存在，因为正是他的存在给了她希望和勇气与命运作斗争。在第二天这个小女孩便收到了胡歌的回复，是问她愿不愿意去看他的一个即将上演的话剧。因为他的这部长达八个小时的话剧是讲述了直面死亡的事。在这件事情中我们可以看出，即便身体处于一定的困境中，但只要有爱与希望，便能拥抱明天。

原来“璎璎”于2017年5月确诊为急性淋巴细胞白血病，她经历了多次化疗，顽强地与病魔抗争。她的抗癌故事深深地感动了胡歌和董卿，也牵动了十九万网友的心……，虽然人间有情，但疾病无情，经过大半年的抗争过后，当璎璎出现在我们眼前时，情况已不容乐观，化疗后疾病复发，改用化疗方案治疗无效，肝脾肿大到进入盆腔，腹部肿胀得像6个月的孕妇，骨髓中白血病细胞比例超过90%，可以说，她的身体内几乎已经被白血病细胞占据，生命垂危。“璎璎”辗转国内多家三甲医院求医均因白血病终末期被婉言拒绝，当她近乎感到绝望时，抱着最后一线希望慕名就诊于浙大一院著名血液病专家黄河教授，黄河教授对“璎璎”的病情进行了全面而细致地评估：一方面，面对复发难治的白血病终末期，多药耐药，化疗无效，肝脾肿大，体内肿瘤负荷极高，再次化疗不可能清除白血病细胞；目前全球最先进的CAR-T细胞治疗技术有可能清除白血病细胞，但面对如此高负荷的白血病细胞，随时可能合并肿瘤溶解、严重的细胞因子风暴、长期骨髓抑制合并感染、出血等致命的副反应；另一方面，面对一个眼里充满希望和渴求，在四处碰壁后渴望在这里能够得到肯定答案的小女孩，如果此时是得到相同的答案，可能她的生命马上就要走到尽头。黄河教授及他的团队不忍心这么年轻的生命就这样走入谷底，更是出于多年在一线努力治愈血液系统良恶性疾病工作的基础上的情怀与自信，多次组织科内讨论，详细评估，制定了应用CAR-T细胞的治疗方案，在承受巨大压力的基础上决定为璎璎“搏一把”。

嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法被科学界顶级杂志《Science》列为2013年十大科学突破之首，给难治复发白血病患者带来了新的希望，被认为是肿瘤治疗领域的革命。CAR-T细胞疗法通过提取患者自身T细胞，并对其进行一系列基因改造，生成一种可以精准识别癌细胞的CAR-T细胞，再将这种装上“GPS”导航的超级T细胞回输到患者体内，不仅可以避免传统疗法的“狂轰乱炸”，还能精准有效地杀伤癌细胞。世界首位被CAR-T免疫疗法“治愈”的美国儿童Emily至今已无病生存6年余，开辟了精准医疗的新时代。正因为CAR-T免疫疗法的惊人疗效，分别于2017年8月31日和10月18日正式通过美国食品药品管理局（FDA）批准上市，定价47.5万美元和37.3万美元。在国内，CAR-T疗法尚处于临床试验阶段。浙江大学医学院附属第一医院血液科骨髓移植中心是国内开展CAR-T细胞治疗最早、病例数最多、临床经验最丰富的临床研究中心之一。本中心在黄河教授的带领下，目前已完成CAR-T细胞治疗恶性血液病70余例，创新性建立CAR-T细胞临床应用方案及并发症防治策略，应用细胞免疫治疗CAR-T技术联合半相合造血干细胞移植实现根治恶性血液病目的。在国际著名国际会议上受邀做特邀报告和口头报告十余次，研究成果达国际领先水平。同时积极开展CAR-T细胞治疗的关键问题科学研究，相关研究已获国家自然科学基金重点项目、面上项目和浙江省重点研发计划资助。异基因造血干细胞移植是本中心开展的另一项临床新技术，本中心自1993年起开展异基因造血干细胞移植，至今已成功实施各类造血干细胞移植1600余例。 “非亲缘异基因造血干细胞移植临床研究”及“异基因造血干细胞移植关键技术创新与推广应用” 分别于2003年2015年两次获国家科学技术进步二等奖。

当“璎璎”进入预处理化疗开始，牵动万千网友的她也在牵动医护人员的心，为避免低细胞期的感染、出血，白衣天使们一趟又一趟地床边输液、护理、打针，工作量很大，也很辛苦，但她们始终默默地努力工作，当CAR-T细胞输入体内后，连日的高热、细胞因子风暴让璎璎精神很软，身体很疲惫，这段时间更是让医护人员彻夜难眠，医护团队以及她和家人一起应对了这场CAR-T细胞与白血病细胞开展生死搏斗的无硝烟战争。

终于，在医护人员精准治疗和精细护理下，璎璎的病情出现了转机，肝脾逐渐缩小至肋下触摸不到，体温也回归正常，血象逐渐恢复。在CAR-T细胞回输后第11天璎璎体内已经检测不到白血病细胞，她又恢复了过去活泼的精神和开心的笑脸！接下来，她将在合适的时机进行异基因造血干细胞移植，有望治愈疾病，恢复正常工作和生活。“我们希望，终有一天将会治愈所有血液系统疾病。”璎璎治疗组组长，血液科骨髓移植中心副主任魏国庆主任医师如是说。

我们为拥有同步世界一流的细胞免疫疗法及造血干细胞移植技术的浙大一院血液科骨髓移植中心团队的精湛医技和努力工作点赞！我们祝愿璎璎能够成功战胜病魔，重新回归多彩生命！

浙大一院血液科骨髓移植中心

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