定价47.5万美元的CAR-T疗法为进医保承诺无效退款? 这事儿黄了!

△图片来源：视觉中国

2017年8月末，诺华公司的Kymriah有幸成为第一个被FDA批准的CAR-T疗法。利用患者自身的免疫细胞来杀死侵略性的肿瘤细胞的CAR-T治疗，是近年来最受关注的革命性癌症疗方法之一。

与Kymriah治疗本身同样受关注的还有其价格：47.5万美元的价格虽然令人咋舌，但诺华方面为了中和对高价药的舆论压力，在FDA批准Kymriah后立刻公布了和联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）一起建立的基于治疗结果的定价模式：即只有病人在接受Kymriad治疗一个月后出现了疗效，诺华才会收取治疗的费用。诺华也表示这种创新方法将降低医疗保险和医疗补助计划的成本，并确保让最脆弱的患者及时接受Kymriah的治疗。

革命性疗法、高价药、支付方式创新、患者获益……一切似乎都朝着完美剧本的方向演进。然而这事儿突然就这么黄了。

7月10日，美国政治网站Politico报道，美国的国家医保Medicare和Medicaid在今年早些时候已经非公开否决了诺华Kymriah疗法基于治疗结果付费的报销计划。这一消息也得到了另外一家行业媒体FiercePharma的确认。

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一个月时间太短能干啥？

2017年8月份FDA批准Kymriah上市后不久，诺华就宣布与CMS进行支付领域的创新合作，开展所谓的“按疗效付费”：只有当儿童和年轻成人急性淋巴细胞性白血病（ALL）患者在第一个月底前对Kymriah治疗做出反应时，CMS才会付款。诺华公司首席执行官Joseph Jimenez当时在新闻稿中承诺，如果患者治疗效果在第一个月内没有起色，治疗将不会收费。

然而Kymriah的按疗效付费存在医学和政治上的双重困境。

Political援引临床医生的评论说：“（一个月）的时间是评估复杂癌症治疗的一个不切实际的时间期限，这实际上等于给了公司一张兑现期一个月的支票。”

美国癌症和药物定价专家表示，许多患者似乎在治疗一个月后有所改善，但在第一年内又会复发。在2017年美国血液学会(ASH)年会上，诺华和宾夕法尼亚大学共同公布的关于Kymriah (CTL019)的一项关键研究新数据(JULIET)显示，81例患者在3个月或更早时间的随访中，总体有效率(ORR)为53％，完全缓解率(CR)为40%，部分缓解率(PR)为14％。但在接受Kymriah输注6个月后，总体有效率(ORR)为37％，完全缓解率(CR)为30％。

虽然47.5万美元的定价看上去十分疯狂，但从长远看来，作为一次性治疗，Kymriah依然具有卫生经济学上的合理性，这也是诺华游说国家医保为Kymriah买单的重要论点。英国国家健康与护理研究所（NICE）的研究人员就表示，CAR-T疗法的价值其实可以高达50万英镑。如果将其用作骨髓移植的过渡，预计CAR-T能够为患者提供平均8.82个质量调整生命年（QALY），而目前的护理标准则为1.36个。如果试图用其治愈疾病，CAR-T将提供11.18个 QALY，远高于按照传统护理标准给出的1.11个QALY。

△诺华发布的CAR-T细胞制备过程

但问题就在于，诺华不会真等那么长时间才接受付款。Political引用医生和卫生政策专家的观点表示，仅仅设置一个月的付款期太短，并不能证明这款昂贵的治疗方法能够实现长期卫生费用的降低。“如果按疗效付费的目的是激励药企研发更好的药物，那么更好的付款方式就是开始时就为每个患者付钱，但如果患者在一年内疾病复发或者去世，药企要进行退款。对于诺华公司来说，仅仅一个月的门槛‘非常有利’，但从付款人的角度来看并不理想。”

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诺华深陷“利益输送门” 引发多方猜疑

更糟糕的是这一支付方式甚至在政治上也存在瑕疵。

然而根据Politico的报道，诺华公司Kymriah疗法的支付协议引起了美国卫生和福利部（HHS）的内部审查，并最终被否决。甚至这一计划还成为国会调查的目标。 尤其是美国国会的民主党人“迫切想知道”诺华是否得到了政策优惠待遇。

这一切都缘起于今年5月，诺华公司承认，曾经向美国总统特朗普的私人律师迈克尔·科恩支付了120万美元的佣金，让他为该公司提供医疗政策方面的咨询服务。这一消息立刻引起了轩然大波，在全美国都为高价药头痛不已的当下，这样的利益输送是否会影响政府部门的决策？

Politico的报道不止一次暗示，CMS在和诺华关于Kymriah按疗效付费的协议谈判中过于软弱，甚至显得有些迎合。

在FDA批准一款新药的当天就进行新的支付方式创新，对CMS来说是前所未闻的。Politico披露，甚至CMS自己的前任员工都认为，这是CMS首次为单个公司单个产品来量身定制一个试点支付项目，非常不同寻常。

今年五月，特朗普政府发布了一份名为“美国病人优先”的蓝图，旨在增加对药品的竞争并减少患者的自付费用。这其中就包含在联邦政府项目中试行价值导向的采购模式。从理论上讲，这无疑可以节省资金，也可以刺激公司寻求最有可能改善患者生活的治疗方法。但批评人士担心，这些交易为制药公司提供了一种保持高价的迂回方式，因为药企可以与公共或私人支付者建立有利于他们的协议。

质疑人士指出，所谓按疗效付费的机制等于给了大型药企一个政治上的掩护，如果药企能影响疗效付费中“疗效”的界定标准和界定时间，那几乎就可以完全按照自己的意愿来收取费用。

Politico披露的CMS今年二月的一封非公开信件中，CMS明确表示目前还未与任何药企签订基于结果付费的正式协议。

虽然CMS与诺华关于疗效付费的合作夭折了，但CMS表示并没有放弃基于价值付费的方法。在提交给POLITICO的给Doggett的信中，CMS的主管Seema Verma透露，CMS正在“探索一种创新支付模式的设计，该模式将涉及处方药的基于价值的支付。”

相比中国近期对于抗癌药可及性的讨论，Kymriah的可及性看上去似乎更为遥不可及。但中美两国的故事都说明，在用国家医保为日益昂贵的癌症治疗买单是多么困难，尤其是一些治疗的长期效益尚不明确的情况下。