最新研究，阿尔茨海默患者的希望--ALZ-801

Alzheon科学家在人脑中发现了一种可以抑制β-淀粉样蛋白（Aβ）寡聚物形成的物质3-SPA(3-磺基丙酸）

美国临床阶段专注于阿尔兹海默症AD及其他神经或精神紊乱疾病疗法开发的生物制药公司Alzheon科学家，在人脑中发现了一种可以抑制β-淀粉样蛋白（Aβ）寡聚物形成的物质3-SPA(3-磺基丙酸），该研究于近期发表在《CNS Drugs》期刊上。

研究证实，高牛磺酸和前体药物ALZ-801在人体中代谢产物3-SPA可抑制β-淀粉样蛋白寡聚物的形成。

研究在未接受治疗的AD患者和其他神经退行性患者的脑脊液中发现3-SPA，服用高牛磺酸治疗的阿尔兹海默患者3-SPA水平比未接受过药物治疗的患者高出12.6倍，此外，多个3-SPA分子可与一个Aβ42分子相互作用，抑制Aβ42聚合成寡聚物。

研究还揭示了保护性内源性抗β-淀粉样蛋白寡聚物途径的可能性，它在人类中枢神经系统中称为Aβ寡聚物制动途径，可以预防或延迟阿尔兹海默的发作，或抵消或调节衰老的人脑中异常β-淀粉样蛋白累积的神经毒性作用。

β-淀粉样蛋白肽的三维渲染

Alzheon的创始人、总裁、首席执行官Martin Tolar博士表示：“我们很高兴了解阿尔茨海默病的致病和治疗机制，其研究结果表明内源性3-SPA在正常人脑中具有潜在的保护作用，可防止β-淀粉样蛋白寡聚物的形成，从而引起神经退行性疾病，如阿尔茨海默氏症。此外，研究表明3-SPA对ALZ-801临床疗效的潜在贡献，并将其更紧密地联系到对神经毒性淀粉样蛋白寡聚物的保护作用。靶向可溶性淀粉样蛋白寡聚物是惟一在AD患者中显示出改善作用的疗法，但还未有减缓或治愈AD的药物获批。这一新的发现和机理确认了ALZ-801在APOE4携带者中的疗效。”

关于ALZ-801

2017年10月，Alzheon公司主要的临床候选药物ALZ-801获得了美国FDA快速通道地位的认可，用于治疗阿尔兹海默症。到目前为止，阿尔兹海默症领域还没有可以靶向病理学基础的获批药物，以达到缓解阿尔兹海默患者认知能力的衰退及功能下降的目的。

ALZ-801是一种新型口服抗淀粉样蛋白候选药物，是一种优化的高牛磺酸前体药，它的作用机制属于阻断与阿尔兹海默症发病及进展相关的有毒淀粉样蛋白寡聚体的形成。ALZ-801的临床数据显示出了对含有APOE4基因阿尔兹海默病患者长期的疗效。

关于Alzheon公司

Alzheon致力于通过直接解决毁灭性神经退行性疾病的潜在病理学来开发创新药物。Alzheon正依据精准医学理念，基于遗传标记物和疾病进程进行ALZ-801用于阿尔兹海默的疗效评估。ALZ-801是一种新型前药，建立在活性化合物特立糖酸盐的安全性和有效性的基础上，已在涉及2,000多名阿尔茨海默病患者的临床试验中进行了评估。

目前临床使用的AD药物只能起到一定的延缓作用，但无法控制疾病的恶化。随着越来越多的疾病在大脑的作用机制被发现，证实AD并不是不可攻克的，我们关注着阿尔兹海默药物的研发上市之路。

资料来源：

1.Alzheon Researchers Identify Brain Molecule that Inhibits Formation of Alzheimer’s Proteins

2.Alzheon Scientists Discover Endogenous Substance in Human Brain that Inhibits Formation of Toxic Beta Amyloid Oligomers, Key Driver of Alzheimer’s Disease

（转化医学网360zhyx.com）