《峰客》专访博雅辑因首任CEO魏东博士:以审慎的态度做基因编辑技术转化

近年来基因编辑领域连续取得突破性进展，尤其2013年，基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为年度十大科技进展之后，其研究和应用转化的热度获得了进一步提升。国内外公司纷纷布局，共同跻身于这场“基因革命”的浪潮之中。

博雅辑因（EdiGene Inc.）成立于2015年，是中国基因组编辑领域的先行者，现已开发出针对多种遗传性疾病及肿瘤的疗法，首款治疗产品有望成为世界首批进入临床阶段的基因编辑治疗产品。

近来，博雅辑因又完成了由礼来亚洲基金领投的Pre-B轮融资。这笔资金将被用于公司治疗产品及高通量遗传筛选服务的下一步发展。

在这个承上启下的时刻，医麦客传媒旗下《峰客》栏目记者生雅娴对博雅辑因CEO魏东进行了专访。

魏东

拥有沃顿商学院MBA及密西根州立大学微生物学博士学位，本科毕业于北京大学遗传学系。

在强生、Shire、BioMarin、Elan、Janssen等跨国公司拥有超20年的创新药物开发及公司管理经验，领导过包括阿兹海默症药物研发、癌症疫苗研发、遗传病孤儿药研发在内的十余个新药临床项目。

今年7月，魏东博士正式加入博雅辑因，成为博雅辑因成立3年来的首任CEO。

当被问到，此时选择回国加入博雅辑因是经过何种考虑之时，魏东博士只是说：“我对博雅辑因尖端的科学技术和务实的研发团队印象深刻。”

辑生命之因

在博雅辑因当下的研发管线中，用于治疗β-地中海贫血的ET-01项目进展最快，并且预计将会在2019年进入临床研究阶段，能取得这样的进展，非常让人振奋。从国内外地中海贫血相关治疗项目的研发进展来看，β-地中海贫血极有可能会是继LCA2先天性黑朦之后，下一个被攻克的单基因遗传病。

我国是地贫大国。目前，中国有30万多名β地中海贫血患者，其中约5万属于重症患者。地中海贫血症的发病有一定的地域性特征，在我国，以广西、广东、海南、台湾等地高发。而国际上的地贫高发区则与“一带一路”高度重合。除异源骨髓移植之外，重症β地贫患者几乎无其他特效疗法，只能依靠长期的输血、去铁等综合治疗手段勉强维持生命。

而基因技术的发展，为β-地中海贫血患者的治疗，提供了新的机会。

β-地中海贫血基因疗法

一方面，可以用携带有大量正常β血红蛋白基因的慢病毒感染患者造血干细胞。这段正常血红蛋白基因可相对随机地整合入患者造血干细胞基因组，从此替病变的β血红蛋白基因完成工作，改善患者状况。现在进入三期临床试验的Bluebird Bio公司使用的正是这种方法。但这种方法花费较高。因为慢病毒侵染造血干细胞的能力并不强，要对足够多的造血干细胞进行改造，需要大量的慢病毒。治疗用的慢病毒成本很高，大量的病毒意味着巨额的花费。

另一方面，就是使用基因组编辑技术。利用基因组编辑工具，对患者造血干细胞基因组进行精确的修改。将病变的基因直接修正过来或者通过其他位点的改变，替代β血红蛋白功能。病毒对于该方法并非必要，因此，相对于基于慢病毒感染的基因添加疗法成本可以低很多。

魏东博士说：“我们的 ET-01 项目，将使用基于CRISPR的基因编辑技术来增加某种血红蛋白的表达, 从而缓解患者的症状。该项目将在地贫高发区广州具体落地, 希望能在不久的将来可以开始帮助到患者。”

除此之外，我们还注意到，EdiGene的多数治疗项目使用的都是基于CRISPR的基因编辑技术，因此我们专门向魏东博士咨询了CRISPR相较于TALEN、ZFN等其他技术在基因编辑治疗方面的优势。

魏东博士解释道：“具体使用哪种编辑方法并不那么重要，重要的是可以达到足够的效率和精准度。相对而言，选择正确的目标基因序列和严格的制造工艺流程，可能会对基因编辑疗法的潜在安全状况产生更大的影响。另外，非常关键的一点是，所有的药最终都需经过严格的风险及获益评估，才能最终提供给患者。”

目前，博雅辑因的业务主要分为两个部分：

1

直接服务患者开发基因编辑疗法，目前主要集中在遗传性疾病及癌症的治疗。

2

为药企及科研单位的药物靶点搜索提供基于基因编辑的高通量遗传筛选服务，帮助他们更高效精准地锁定药物靶点，并基于患者基因型为药物划定一个更为精准的使用范围。

魏东博士说；“我们的任务就是将尖端的基因组编辑技术转化为治疗遗传疾病与癌症的新疗法，并且为促进药物的研发提供创新的解决方案。”

为了在生物环境中实现功能大数据的剖析，博雅辑因旗下的高通量遗传筛选平台应运而生。该平台建立在拥有自主知识产权的引导RNA 设计和文库构建技术基础上，并有强大的人工智能平台EdiGoTM为海量的生物信息做大数据分析支持。

“这些平台可以帮助新药研发公司全面、系统地评估和优化他们的候选药物，同时为药物确定一个更加精准及安全的使用范围。”

博未来之势

基因编辑为基因遗传疾病和癌症患者提供了巨大的治疗潜能。目前，这一领域的技术发展已经到了关键时期，预计在短期内就可落地转化并能够提供实际效益。

但是，正如魏东博士所说：“每项新技术, 它的全面应用都不是一蹴而就的，需要长时间的打磨。我们在体外和动物模型中学到了很多东西, 很快我们可能也将看到符合我们的期望的人类临床数据。

但只有科学界、医学界、病人和政府共同努力, 持续支持并推动基因编辑领域发展，才能使基因编辑这一革命性技术最大程度地造福患者和社会。”（转化医学网360zhyx.com）