转化医学的“最后一公里”还需再加速 | 第二届世界顶尖科学家论坛焦点

本文转自：上观新闻

在近日举行的第二届世界顶尖科学家论坛创新药研发与转化医学峰会上，中国工程院院士、上海市科协主席、瑞金医院终身教授陈赛娟在媒体采访中说道：“这是我第二次参加世界顶尖科学家论坛。这一次我们深入了临港的高校，与更多师生、学者、企业和社会代表共同交流，我想，这也是对临港新片区这块未来人才高地的预热——加速从实验室到临床应用的最后一公里奔跑，让上海、中国乃至全球都有期待。”

如今，陈赛娟还有着一个身份：国家转化医学中心主任。她也正带领团队完成着“实验室好论文”向“临床好药”的成果转化：今年4月，由国家转化医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属瑞金医院与南京传奇公司合作，联合海军军医大学附属长征医院、江苏省人民医院，在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》（PNAS）发表了关于复发难治性骨髓瘤的重磅研究成果。针对BCMA抗原的双表位CART细胞的创新产品“LCAR-B38M”，通过了该多中心探索性I期临床试验证实，17例复发难治性骨髓瘤患者经该产品CART治疗后，总反应率高达88.2%。这意味着，CART细胞疗法有望成为治愈骨髓瘤的治疗新策略，可能为更多患者带来生的希望。

世界顶尖科学家创新药研发与转化医学峰会 陈赛娟

陈赛娟向记者透露，目前，LCAR-B38M已完成I期临床试验，进入了上市前的II期临床试验阶段，“该阶段的试验将更为审慎，计划入组60例患者，预计明年下半年将完成结果分析，尽快进入申报上市阶段，为更多患者带来切实的受益。”

“如今的上海，通过像世界顶尖科学家论坛这样的高水平活动，正在吸引越来越多的全球目光。”陈赛娟告诉记者，就以LCAR-B38M为例，来自美国加利福利亚的克雷格先生就是该产品在Ⅰ期临床试验期间重获新生的“幸运儿”。2014年7月，克雷格意外发现自己患上了骨髓瘤，先后接受了化疗、自体干细胞移植等治疗，但病情却不断恶化。2017年6月，克雷格通过网络，查询到中国正在开展有关多发性骨髓瘤的细胞治疗试验，专程前来治疗，最终获得新生。同时，在如今全球的4个多发性骨髓瘤相关细胞治疗产品中，“中国牌”LCAR-B38M也被证实为疗效最佳、毒副反应最小者，赢得了国际学界的肯定。

“从中国患者前往欧美医疗机构看病，到如今越来越多洋患者前来求医，进入分子生物学阶段后，中国学者有能力，也有潜力完成精准医学时代的弯道超车，而如何将成果进行转化是最为关键的一步。”陈赛娟对青年科研者们提出了更多新要求，她直言，目前成果转化的速度还需要再快一些，“我们的基础研究进步很快，论文的数量、引用率等都上了一个新台阶，但转化的效率其实还是不高，医疗机构、科研院校、药企与资本公司之间的联系还需更为紧密。”

她说道，本次参加论坛的顶尖科学家大多成果在基础研究领域，他们的到来为上海的科研人员带来了新机遇，也带来了新挑战与新思考——我们是否可以从他们的基础研究中得到什么？“今年初，上海广慈—思南医学健康创新园区正式成立，在转化医学国家重大科技基础设施项目的基础上，瑞金医院将通过集中优势科研资源，相关产业配套，吸引国内外医药、器械厂商落户园区，加快推进创新药物、医疗器械等科技成果转化。”陈赛娟说，未来将继续探索医疗机构、政府部门和产业之间创新合作模式，解决生物医药领域转化“最后一公里”难题。

最后，陈赛娟寄语青年：“今天我还很高兴地看到了许多来自张江的科研人员，各高等院校的优秀人才很多，大家可以多利用高端学术论坛的机会交流合作，尽快将成果转化为新药、新疗法，为人类健康做出贡献。”

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