改写历史！中国抗癌新药在美国获批上市

抗癌新药“泽布替尼” 图片来源：百济神州官网

2019 年 11 月 14 日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，百济神州研发的 BTK 抑制剂 BRUKINSA™（通用名：zanubrutinib，泽布替尼）以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。该药成为第一个在美国获批上市的中国本土自主研发抗癌新药，预计未来几周内将在美国正式进行销售。

BTK 是 B 细胞受体（BCR）信号通路的关键组成部分，在许多白血病和淋巴瘤患者体内的癌细胞中，BCR 信号通路经常处于异常激活的状态，因此针对 BTK 靶点开发抑制剂来治疗癌症，成为了许多新药研发的重点。

据了解，“泽布替尼”自2014年开启广泛的临床项目以来，已入组1600多位患者。百济神州高级副总裁、全球药政事物负责人闫小军介绍，“泽布替尼”设计旨在最大化靶向占有率，同时避免脱靶结合。

此次“泽布替尼”获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，数据显示“泽布替尼”参与两项临床试验的患者中均产生高达84%的总缓解率。

“泽布替尼”是首款由百济神州自主研发获批上市的产品，也成为第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗癌新药。外界评论认为，其改写了中国抗癌药“只进不出”的尴尬历史，是中国药物研发史上的里程碑事件，未来将为全世界癌症患者带来福音。

百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强表示：“我们致力于改善全球癌症患者的治疗，此次获批使我们更接近实现为全球患者带来最高质量药物的使命。紧接先前在这项适应症上获得的突破性疗法认定，今天 BRUKINSA 获得 FDA 上市批准更是证明了其作为一项针对复发或难治性 MCL 治疗方案的重要性。我们将继续在其他血液肿瘤中对 BRUKINSA 进行开发，也希望此次获批是为后续的众多上市批准首开先河。”

中国北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任、医学博士朱军教授表示：“作为一名中国肿瘤临床医生，能够见证由本土生物医药公司自主研发的创新抗癌药首次获得FDA批准的历史突破，我感到非常激动。这一突破是我国本土生物医药行业和临床肿瘤研究的一个重要里程碑，标志着我们不仅能为中国患者研发新药，也能让更多国家的患者受益其中，为世界提供中国的方案，贡献中国的智慧。”

百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨日前在《财经》撰文称：在过去几年，特别是自 2015 年由药品审评审批改革以来，国家政策支持，资本市场助力，加之人才红利爆发，中国创新药正在崛起与发展。麦肯锡报告显示，包括百济神州、亚盛医药、君实医药在内的创新药企业，已经在发达国家开展临床试验，且有企业在美国市场布局商业团队。

关于泽布替尼的成功，有专家认为“对于国内药企并没有太大的借鉴价值和推动意义”。因为做新药是一个系统工程，多年的原始积累，不是说药企想做就能做成的，也不是钱能砸出来的，而是在从意识上、从能力上、以及各个环节都有限制的。（转化医学网360zhyx.com）

资料来源：

1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-therapy-treat-patients-relapsed-and-refractory-mantle-cell-lymphoma-supported-clinical

2.百济神州官网

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