【重温】医药人不可错过的行业大“势”

元旦将至，意味着21世纪10年代的最后一个冬日即将完结。2019年，身处生物医药圈子的你亲眼目睹了这个行业的大事小事，见证了各种里程碑式的事件。作为行业媒体，转化医学网想跟大家一起回忆一下这些事儿，想当初这些好消息出来的时候，我们真是迫不及待地想跟大家分享呢~

中国原创治疗阿尔茨海默病新药“九期一”获批上市

全球用于临床治疗阿尔茨海默病的药物目前只有寥寥数款。各大制药公司在过去20多年里相继投入巨资研发新的药物，大多宣告失败。该领域已有17年无新药上市。

11月2日，传来了振奋人心的消息！国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。

甘露特钠胶囊（GV-971）是由上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药历时22年共同研制、开发的，具有完全自主知识产权的国产创新药，也是全球首个糖类多靶抗阿尔茨海默症创新药物。借了上海试点药品上市许可持有人制度、推动创新研发成果的东风，得以快速上市。

中科院上海药物所研究员、阿尔茨海默病治疗新药GV-971首席科学家耿美玉表示，有条件上市批准特指：GV-971上市后3个月内提交完整的大鼠2年的致癌性试验数据。

除了在12月20日向国家药品监督管理局提交完整的大鼠2年的致癌性试验数据，研究人员还在继续进行该药的药理机制方面的研究和长期安全有效性研究。

上海出台重大新政：建设研究型医院 临床研究纳入医院绩效考核

上海是改革开放的排头兵和创新发展的先行者，肩负着国家多项重大使命。

12月16日，上海市卫生健康委发布《关于加强本市医疗卫生机构临床研究支持生物医药产业发展的实施方案》（下称《方案》），以完善上海临床研究体系，支持生物医药产业发展。

方案提出建设研究型医院，临床数据向企业有序开放。强调“医工结合”。到2020年底，上海将重点建设5家研究型医院，使其成为重大疑难疾病的诊疗平台、临床研究和技术创新的主体，引领本市和国家临床研究发展。同时，到2020年，上海还要建设约15家上海市临床医学研究中心、5个医学协同创新集群，所有市级医院均将内设专门的临床研究机构。

上海还将推动医学公共资源开放共享，建立市级医疗卫生机构临床生物样本库、基因库、标准化菌毒种库、生物医学数据库和医学科研数据库等资源开放共享机制，将临床数据向企业有序开放。

方案还提出，将临床研究纳入医院绩效考核，允许临床试验阶段的药物和器械用于患者！

我国首个基于国产高通量测序仪的肿瘤基因检测试剂盒获批

8月29日， 国家药品监督管理局官网公示，深圳华大基因股份有限公司全资子公司华大生物科技（武汉）有限公司生产的 “EGFR/KRAS/ALK基因突变联合检测试剂盒（联合探针锚定聚合测序法）”，通过三类医疗器械产品的注册审批。

这是中国首个基于国产高通量测序仪的肿瘤基因检测试剂盒，彻底打破了进口测序仪在肿瘤基因检测试剂盒领域的垄断局面，意味着国产高通量测序仪以其核心技术和过硬质量在肿瘤临床领域实现重大突破。

该试剂盒用于定性检测非小细胞肺癌患者FFPE组织样本中EGFR/KRAS/ALK基因上发生的变异，可用于吉非替尼、盐酸埃克替尼、克唑替尼药物的非小细胞肺癌适应症的伴随诊断检测。

零的突破！首款中国本土原研抗癌药获FDA加速批准

11 月 14 日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了百济神州研发的 BTK 抑制剂 BRUKINSA（通用名：zanubrutinib，泽布替尼）上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

这是首款获得 FDA 批准的中国本土原研抗癌药，也是首款获得 FDA“突破性疗法”身份认定、“优先审评”资格的中国本土原研新药，实现了中国抗癌新药“零的突破”。

作为一款 BTK 抑制剂，泽布替尼并不是简单的“me-too”或“me-better”，新药泽布替尼从发现、开发、试验、申报等整个过程都做到国际认可水平，且都是中国制药企业首次独立完成！

首个国产生物类似药利妥昔单抗获批上市

2月22日，国家药品监督管理局批准上海复宏汉霖生物制药有限公司研制的利妥昔单抗注射液（商品名：汉利康）上市注册申请。该药是国内获批的首个生物类似药，主要用于非霍奇金淋巴瘤的治疗。

生物类似药是指在质量、安全性和有效性方面与已获准注册的参照药具有相似性的治疗用生物制品。生物类似药上市有助于提高生物药的可及性和降低价格，可以更好地满足公众对生物治疗产品的需求。

利妥昔单抗是由Genentech公司原研并由FDA批准的第一个用于治疗癌症的单克隆抗体。此次复宏汉霖公司申报的利妥昔单抗注射液是国内首家以利妥昔单抗为参照药、按照生物类似药途径研发和申报生产的产品，并获得国家重大新药创制科技重大专项支持。

全球首例诱导多能干细胞培养角膜移植成功，患者恢复日常生活

西田幸二教授在发布会上介绍该开创性试验

8月29日，日本大阪大学西田幸二教授领衔的研究团队宣布，他们完成了全球首例利用诱导多能干细胞（iPS细胞）培养出的角膜组织进行移植的临床手术。

移植手术在7月25日进行，接受移植的是一名患有重度“角膜缘上皮干细胞衰竭症”的女性，这种疾病会导致视力下降。

西田教授说，这使原本两眼已近乎失明的患者术后恢复到可阅读文字的视力。但用iPS细胞治疗眼角膜疾病还有许多需要探索的地方，希望能够慎重检验安全性和效果，5年后发展成一般性的治疗法。也希望把治疗费用控制在300至400万日圆（约合20~27万元人民币），这样，接受手术的患者增加的话，眼角膜细胞片的成本会降低，以后还可能更便宜。

iPS细胞是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞，拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力，能够分化成多种组织和器官。但与胚胎干细胞相比，iPS细胞的获得方法相对简单，并且避开了一些伦理问题，因此有巨大的医疗价值。日本此前已利用iPS细胞进行过对老年黄斑变性、心脏病、帕金森病等疾病的临床治疗。

国内批准上市的首个PD-L1检测试剂盒

8月30日，国家药品监督管理局批准美国丹科北美有限公司生产的PD-L1检测试剂盒（免疫组织化学法）的上市申请，这也是在国内批准上市的首个PD-L1检测试剂盒。

大量研究表明，肿瘤组织样本中PD-L1表达水平越高，则意味着患者更可能从PD-1/PD-L1抑制剂治疗中获益。肿瘤组织PD-L1表达水平评估是目前临床研究、验证和认可度最广泛的PD-1/PD-L1抑制剂疗效预测标志物。而免疫组化方法学是目前临床诊断级别评估肿瘤组织PD-L1表达水平的唯一方法学。目前FDA获批具有代表性的4种PD-1/PD-L1单抗（nivolumab、pembrolizumab、atezolizumab和durvalumab）都有相对应的伴随诊断联合使用。

2018年是中国免疫治疗的元年，截止目前，先后5款PD-1单抗类药物先后获批上市（默沙东、BMS、君实、信达、恒瑞医药），但5种PD-1/PD-L1抑制剂临床研究中应用的检测抗体均未在我国获得上市批准，这对于临床医生在制定治疗决策时，如何评估患者从PD-1/PD-L1单抗类药物治疗方案获益情况提出了挑战。PD-L1检测试剂盒的上市填补了这一领域的空白。

国内首款获批可应用于临床的全新一代半导体高通量测序平台

11月14日，思路迪推出的ANDiS 400获得国家二类医疗器械注册证书，这是国内首款获证的具备自动化封闭式基因测序文库制备功能的医疗器械设备。

据悉，基因测序仪GENETRON S5是可应用于临床的全新一代半导体高通量测序平台，具有检测快速、通量灵活、起始样本量低、应用范围广等特点，极具针对性地解决了临床应用中检测周期长、通量难调整、起始样本量不足、仪器应用范围有限等难题。

FDA批准美国首个针对TMB的癌症全外显子测序体外诊断产品

11月14日，美国FDA批准NantHealth公司Omics Core平台的 510(k) 申请。Omics Core是一种基于全外显子测序的体外诊断产品，可检测癌症组织中的总体肿瘤突变负荷（TMB）和468个癌症相关基因的体细胞突变。这是美国FDA批准的首个检测实体瘤中总体TMB的全外显子组体外诊断产品，对癌症的临床诊断和治疗具有里程碑意义。

以上是转化医学网在2019年12月21日对行业标志性事件的整理，想必今年也一定有令你印象深刻、获益良多的的大事件，期待你的分享~

（转化医学网360zhyx.com）