新浪登录
腾讯登录【行业动态】世界三大药企之一诺华与基因组医学公司Sangamo宣布基因治疗合作高达7.95亿美元
| 导读 | 世界三大药企之一诺华与位于加州布里斯班的基因组医学公司Sangamo Therapeutics于2020年7月30日宣布，他们将签署一项高达7.95亿美元的合作协议，以开发和商业化基因调控疗法，以解决包括自闭症谱系在内的三个神经发育目标疾病（ASD） |
通过该协议，Sangamo将获得7500万美元的前期许可费，并将有资格获得高达7.2亿美元的其他开发和商业里程碑付款，其中包括高达4.2亿美元的开发里程碑和高达3亿美元的商业里程碑。
诺华公司将拥有Sangamo基因组调控技术的专有权，该技术将针对与神经发育障碍相关（包括智力障碍和自闭症谱系障碍）的三个未公开基因。这将基于Sangamo的锌指平台，该平台旨在抑制或增强特定基因的表达，从而带来治疗效果并改变疾病进程。Sangamo专有的基因组调控技术，锌指蛋白转录因子（ZFP-TFs），将根据该协议被利用，以上调神经发育障碍中关键基因的表达。
根据协议，Sangamo将负责研究和相关的制造活动，而诺华将负责其他研究活动，支持新药研究性研究，临床开发，相关监管互动，制造以及全球商业化。
此前，Biogen向Sangamo支付了3.5亿美元，用于购买一批神经疾病的临床前资产，该伙伴关系才五个月。这些包括针对tauopathies（例如阿尔茨海默氏病）和sucleinoinopathies（例如帕金森氏病）的计划。Biogen还选择了针对神经肌肉目标的程序，以及另外九个目标的专有权。与诺华公司的交易一样，Biogen协议也大量背负了Biobucks的责任，确切的说是23.7亿美元。
Sangamo首席执行官桑迪·麦克雷（Sandy Macrae）表示：“在Sangamo，我们相信我们可以对锌指蛋白进行改造，以解决几乎所有基因组靶标，并且我们正在建立广泛的全资和合作计划，以将我们的基因组药物带给患者。就中枢神经系统而言，潜在的数百种神经系统疾病基因靶标可以通过我们的锌指平台解决。将Sangamo的专有技术与诺华在神经科学药物开发方面的丰富经验相结合，这是一个强大的组合，扩展了Sangamo的产品线，使我们能够应对具有挑战性的神经发育条件。我们的合作目标是为患有自闭症等神经发育障碍的患者创造基因组药物，这些药物可能会改变这些复杂的终生疾病的自然史。”
诺华生物医学研究所总裁杰伊·布拉德纳说：“与Sangamo的合作是我们致力于开拓下一代神经发育治疗的承诺的一部分。目标是创造一种在基因组水平上起作用的新基因调节疗法，使我们从当今以症状为重点的治疗中转移到能够解决某些最具挑战性的神经发育障碍的疗法。”
另外，这并不是Sangamo最近达成的唯一协议。4月，该公司宣布已与英国剑桥的生物技术初创公司，Mogrify Ltd，达成合作和独家许可协议。根据该条款，Sangamo致力于从Mogrify的专有诱导多能干细胞（iPSC），胚胎干细胞（ESC），和Sangamo的锌指蛋白基因工程嵌合抗原受体调节性T细胞（CAR-Treg）技术。
Mogrify负责发现和优化从iPSC或ESC到调节性T细胞的细胞转化技术。Sangamo被授予使用Mogrify技术从iPSC或ESC创建Treg的专有权。之后，该公司可以利用其ZFP基因工程技术和治疗开发功能将Tregs转变为新型同种异体CAR-Treg细胞疗法候选物。最终，目标是使这些候选药物通过临床开发来治疗炎性和自身免疫性疾病。
Sangamo将向Mogrify支付预付款，并且Mogrify也有资格获得与开发和监管里程碑有关的潜在额外付款。
Sangamo细胞治疗部门高级副总裁Jason Fontenot表示：“这项许可协议使Sangamo能够使用Mogrify的细胞转化技术，随着我们开发现成的同种异体CAR-Treg细胞疗法，我们的选择将变得多样化。我们希望这项合作能够加速我们可扩展且可访问的CAR-Treg细胞疗法的开发，从而使我们有可能更快地为患有炎症和自身免疫性疾病的患者提供治疗。”
参考：
【1】https://www.biopharminternational.com/view/novartis-and-sangamo-announce-gene-therapy-collaboration-for-up-to-usd795-million
【2】https://www.fiercebiotech.com/biotech/novartis-sangamo-team-up-genetic-meds-for-autism-75m-deal
【3】https://www.biospace.com/article/sangamo-and-novartis-enter-agreement-to-focus-on-neurodevelopmental-diseases/
还没有人评论，赶快抢个沙发