14种前沿新品，三大解决方案 | 赛默飞主办细胞与基因治疗创新加速高峰论坛，以创新科技全线助航细胞与基因治疗发展

细胞和基因治疗 (Cell and Gene Therapy，CGT) 是癌症和遗传病治疗的新领域，也是目前生物医药最具前景的发展方向之一。随着复星凯特和药明巨诺的两款CAR-T细胞治疗产品的先后上市，2021年也被行业定义为中国 CGT的商业化元年。政府利好政策、技术创新、研发及生产领域的资金支持、大量人口基数及老龄化带来的临床需求等也进一步推动了CGT从萌芽阶段驶入快速发展期。面对着未来五年即将到来的爆发期，来自于研发技术、产品质量、生产工艺、商业化、供应链稳定及可及性方面的挑战也随之而来。

跑赢市场，全域赋能帮助医药企业在行业中脱颖而出

中国本土企业在参与全球化的过程中，依然面临着诸多的在CGT研发、生产及商业化过程中的指导规范及监管政策要求。例如，药品 GMP 要求更多的是为小分子和大分子制药商设计的，而在细胞和基因产品方面的规范及监管方面则存在一定的空缺，这也预示着细胞和基因治疗产品在遵守药品GMP要求方面更具有挑战性。

因此，与具备全球化视野并在全球监管合规领域有着丰富经验的供应商展开密切合作，将有效提升细胞与基因治疗流程自动化和产业化效率，快速安全地实现商业化生产。

作为科学服务领域的世界领导者，赛默飞在中国发展的40年中有幸见证并参与了中国细胞与基因治疗行业的高速发展历程。在2022年新春伊始，赛默飞携手医麦客以“蓄力前行 助航新生”为主题，举办2022 赛默飞细胞与基因治疗创新加速高峰论坛。作为2022年CGT领域的第一场专业峰会，2022 赛默飞细胞与基因治疗创新加速高峰论坛从全球细胞与基因治疗前沿创新技术、市场发展趋势、商业化和国际化、产品质控及标准化及监管审评法规等角度发表观点，并围绕中美细胞与基因治疗技术及行业态势等热点问题展开讨论。

同时，赛默飞在峰会现场发布的3个针对细胞与基因治疗产业推出的解决方案，以及14种新品，将进一步助力细胞与基因疗法实现快速、安全、高质量的开发及商业化。

在细胞治疗生产领域，赛默飞发布了“细胞治疗系统 CTS (Cell Therapy Systems) ”整体解决方案。该解决方案提供封闭式，模块化的产品组合，赋能用户以更灵活的方式打造细胞疗法的工艺包括通用CAR-T、CAR-NK、TCR-T 等创新疗法生产。CTS细胞治疗系统已被广泛应用于CAR-T药物商业化生产和全球200多项临床试验中。本次峰会上，赛默飞发布多款新品覆盖了包括细胞分离与激活、细胞改造、细胞扩增、细胞洗涤与冻存在内的细胞治疗生产全流程。

● 在细胞分离与激活环节，封闭式、自动化的多功能Gibco CTS Rotea逆流离心系统，适用于细胞分离、浓缩、洗涤、缓冲液/冻存液置换等多个步骤，输出低至5mL的体积，回收>95%的细胞，并具有高活性。同时，我们也提供多种与封闭式系统兼容的CTS袋装试剂，方便无缝过渡到封闭系统。同时，新推出的CTS系列通用型离心机，除具备高处理量外，其防污染密封盖及符合GMP要求的完整验证报告和相应证书更适合于细胞基因产品的商业化生产要求。

● 在细胞改造环节，Gibco CTS™ Xenon™ 电转染系统，是具有高灵活性且封闭式的大规模电转染系统，处理量为1–25 mL，25 分钟内能够转染多达 2.5 x 10⁹ 个 T细胞，高达90%的基因敲除效率和80%的细胞活力，搭配封闭式耗材，助力细胞改造。专为临床前研究的严格要求而设计的 Gibco™ CTS™ TrueCut™ Cas9蛋白按照严格的指导原则进行生产，可确保质量和一致性，在免疫细胞中实现稳健的CRISPR基因组编辑。

● 在细胞扩增环节，新推出的Gibco™ CTS™ OpTmizer™ Pro无血清培养基，能够通过改变细胞代谢来改善中央记忆表型和细胞生长，能在更短的时间内生成更大的中央记忆细胞群，适用于同种异体细胞治疗中使用的健康供体T淋巴细胞的生产和扩增。Gibco™ CTS™ NK-Xpander™ 无血清培养基能够在无饲养层细胞条件下扩增高产量NK细胞，提供袋装和瓶装两种形式，便于工艺开发和扩大封闭式系统生产规模。此外，新推出的符合GMP生产洁净要求的Thermo Scientific™ CTS™系列Heracell™ Vios™ CR二氧化碳培养箱，适用于ISO5/6级和GMP B级洁净室，帮助降低洁净室环境污染风险。

● 在细胞洗涤与冻存环节，通常需要使用DPBS等清洗液洗涤细胞，再进行收获。特别设计的袋装Gibco™ CTS™ DPBS，可以很方便的与封闭系统Rotea联用，快速实现细胞洗涤。洗涤完成后，Rotea可以继续实现制剂步骤，将洗液置换成您需要的液体。此外，还可提供袋装CTS AIM-V 无血清培养基，CTS TrypLE Select 解离试剂，CTS GlutaMAX 添加剂等。

在基因治疗生产领域，随着近年来AAV成为基因治疗最受欢迎的病毒载体，赛默飞提供更加有针对性的端到端解决方案、优质产品以及卓越服务，全面覆盖质粒生产与纯化、AAV载体生产和纯化环节，加快基因治疗的开发进度。除了消耗品和硬件，赛默飞全球生物工艺设计中心亦提供基因治疗的上游培养、下游纯化、分析方法开发服务。

● 在质粒生产与纯化环节，Thermo Scientific™ HyPerforma™ 增强型一次性发酵罐以强大的混合能力、优异氧传质能力以及高效的控温能力提供出色的工艺稳定性并提高质粒产量的的可放大性，同时一次性发酵罐无需SIP/CIP，帮助用户节约生产周期。

● 在AAV载体生产环节，新推出Gibco™ AAV-MAX Helper-Free AAV生产系统，该悬浮生产系统基于克隆化的293F细胞，无需辅助病毒的三重转染的方案，各组分经优化，可在单位体积收获更多病毒颗粒，提供RUO, CTS不同版本，可供早期研发和商业化生产使用；本次推出的另外2款新品，Gibco™ Viral Vector HEK Media Panel 培养基组合可广谱覆盖不同HEK293悬浮细胞系和AAV亚型，大幅度提高AAV载体滴度，并有效降低空壳率。全新推出的Thermo Scientific™ HyPerforma™ 一次性生物反应DynaDrive一方面可减小对病毒的剪切力，更适合病毒载体的生产；另一方面突破传统一次性生物反应器的规模限制，最大可达5000L，且改善对厂房的空间利用效率，实现更高的经济效益。

在产品放行与质量控制领域，细胞与基因细胞治疗药物种类繁多，CAR-T，TCR-T，TIL，CAR-NK，MSC，iPSC，AAV基因治疗，以及CRISPER-CAS9基因编辑技术方法各不相同。应对种类繁多的技术，现有质控方法需要逐步成熟，传统安全性检测方法亟待改进，因此CGT产品的生产和质量的挑战前所未有。赛默飞为用户提供一系列核酸水平、蛋白质水平以及细胞水平的在线分析及质控分析工具，包括荧光定量PCR、酶标仪、自动细胞计数仪、流式细胞仪等仪器，以及各类检测试剂盒，帮助用户快速打造从鉴定、纯度分析，到药效评估，安全性评价等方面的全套质控分析解决方案。

● 同时，本次峰会推出的Applied Biosystems™ QuantStudio™ Absolute Q™ 数字PCR系统为用户持续提供简化、快速、精准、全自动的细胞分析与质控服务。该系统从反应体系制备到结果只需1.5小时，死体积小于5%，同时具有质控功能的ROX及自动排除假阳性的功能，可以为用户提供更快速的检测和更精准的结果。此外，该系统安装后无需校正，以低维护成本和简化的流程，让检测流程如qPCR实验一样简单。

● 此次峰会，赛默飞推出的Applied Biosysterms™ ViralSEQ™ Sf-Rhabdovirus定量检测试剂盒，用于特异性精确定量检测Sf9和Sf21细胞系的基因组，为质量控制带来精确病毒检测方案。

加速本土化进程，赛默飞积极助推动中国CGT产业发展

回顾2021，全球众多跨国制药公司加大细胞与基因治疗方面的研发与投资力度，抢占市场份额。未来几年，随着底层工艺路线的不断优化、整体产业链上下游把控的加强与产业生态的逐步建设及完善，我国CGT产业的各细分领域必将迎来新的突破与发展。赛默飞持续助力中国CGT市场，并始终坚守“扎根中国，服务中国”的本地化承诺，在引入全球领先的创新产品的同时，结合中国本地客户需求进一步开发细胞与基因治疗整体解决方案。

2020年9月，赛默飞扩建中国制造中心苏州工厂，揭幕亚太首条一次性生物工艺容器系列产品生产基地，增强服务本土客户的能力，满足泛亚太地区生物制药合作伙伴从实验室规模到正式cGMP 生产的不同应用场景的需求。

未来，赛默飞将继续结合自身先进的仪器设备与分析技术，打造更加匹配中国本土需求的CGT治疗生产全流程解决方案，降低CGT治疗产品的生产成本，缩短产品的上市周期，助力中国本土化生物医药产业健康快速发展，最终让细胞和基因治疗科技创新造福更多的患者。