生命无价！280万美元一针的药你能接受吗?

疾病有很多类型，药物也有千百变化，用药关注价格是很多人下意识的反应。药品的价格跨度很大，根据病症不同，有几毛几分的，也有高出天际的。

刷新纪录的天价

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提起天价药，一些人会想起近两年曝出的癌症CAR-T疗法，人民币120万元起，或治疗罕见病骨髓性肌肉萎缩症的诺西那生钠注射液，人民币70万元一针。其实，没有最贵，只有更贵，无论是120万或70万的药价，还远远摆不上台面，例如：国外CAR-T疗法，价格在25万—40万美元之间，折合人民币160万元起。

治疗庞培氏病，每年费用430万元人民币起，脂蛋白脂酶缺乏遗传病，每年840万元人民币。治疗小儿骨髓性肌肉萎缩症基因疗法，一针折合人民币1440万元。

近日，美国FDA批准一款用于治疗β地中海贫血的基因疗法，Zynteglo，美国蓝鸟公司出品，属于一次性治疗，临床治愈率超90%，280万美元定价，折合人民币超1680万元，再一次刷新药品价格记录。

地中海贫血症

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简单来说，地中海贫血症就是小孩子天生性贫血。地中海贫血是一种遗传性疾病，这种疾病是由于红细胞内的血红蛋白数量和质量的异常造成红细胞寿命缩短的一种先天性贫血。只有间断输血或输浓缩的红细胞以补充红细胞的不足。地中海贫血的患者由于长期贫血，导致机体缺氧和其他营养成分缺乏，机体免疫力低下，容易发生各种感染性疾病。

轻度贫血是指血色素在9克以上，此种轻度贫血若时间短不会影响宝宝生长发育，若长期不予以纠正，也会对宝宝造成影响。贫血的宝宝面色发黄白，体力弱，精神食欲不好，易生病，久而久之则会影响发育。

生命无价药有价

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针对癌症的药物价格高可以理解，因为是救急和救命的，研发成本不低，进医保后患者负担能减一部分。针对罕见病的是因为患者数量少，研发价格平摊到患者身上，抬高了价格。对于地中海贫血的基因药物，定价如此之高，理由是：一次用药，长期有效，属于“一劳永逸”的方法。如果按正常疗程计算，患者一生的治疗、护理等费用，会超过280万美元。

过去人们缺乏对付细菌、病原体等有效药物，大量患者死于伤寒、感染等问题。上世纪三十、四十年代，先后有了磺胺、青霉素等有效药物，当时都属于天价，特别是青霉素，有市无价，需要特别批准，远比黄金贵重。数十年后，随着工艺和技术进步，青霉素只要几角几块一支，而且已退居二线。相信随着技术进步，目前的天价药，也能进入平常家。

生命无价，这是科学家不断探索新药、新疗法、新技术，挽救生命的动力所在，但支撑治疗的，最终要落到经济实力上。（转化医学网360zhyx.com）

参考资料：

https://baijiahao.baidu.com/s?id=1741827394155487123

注：本文旨在介绍医学研究进展，不能作为治疗方案参考。如需获得健康指导，请至正规医院就诊。