首个！FDA批准高危神经母细胞瘤口服疗法

导读

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美国食品药品监督管理局（FDA）已批准IWILFIN™（eflornithine）192毫克片，这是一种开创性的口服维持治疗高风险神经母细胞瘤的疗法。IWILFIN的适应症为在之前进行过多种药物和多模式治疗，包括抗GD2免疫疗法，并且至少有部分反应的高风险神经母细胞瘤成人和儿童患者，以减少复发的风险。该药物是FDA批准的首个用于高危神经母细胞瘤的口服维持疗法。

病例情况

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根据美国癌症协会的数据，每年在美国诊断出700-800例神经母细胞瘤，其中90%的病例发生在5岁以下。超过50%的病例被归类为高风险。高风险神经母细胞瘤是一种具有挑战性的疾病，主要由于在达到缓解后复发的风险导致死亡率高。大约一半的高风险神经母细胞瘤患儿在诊断后五年内无法存活。虽然现有的治疗方法可以帮助患者达到缓解，但患者缺乏维持缓解的选择。

神经母细胞瘤

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神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤。不同神经母细胞瘤患者预后差别很大，也即神经母细胞瘤间存在广泛的肿瘤异质性。根据高危因素的不同，神经母细胞瘤可以分为低危组、中危组和高危组。神经母细胞瘤的初发症状不典型，因此在早期诊断有所困难。比较常见的症状包括疲乏，食欲减退，发烧以及关节疼痛。肿瘤所导致的症状取决于肿瘤所处的器官以及是否发生转移。

研究数据

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IWILFIN的批准是基于一项多中心、单臂、外部对照研究的结果，该研究涉及接受了标准治疗（包括免疫疗法）后作为维持治疗接受IWILFIN的高风险神经母细胞瘤儿童。该研究表明，加入IWILFIN可以提高高风险神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存率（OS）。在免疫疗法后四年，接受IWILFIN治疗的患者组的EFS为84%，而外部对照组的患者为73%，接受IWILFIN治疗的患者中有96%仍然存活，而外部对照组的患者为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。通过进一步分析以确认外部对照研究设计的结果，复发风险降低范围为57%至41%，死亡风险降低范围为71%至55%。

IWILFIN服用方式

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IWILFIN通过口服给药，与或不与食物同服，每日两次，共持续服用两年。IWILFIN通常耐受良好，副作用通常可以通过剂量调整来控制。最常见的副作用是听力丧失、中耳炎、发热、肺炎和腹泻。

结语

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IWILFIN获得FDA批准，为高风险神经母细胞瘤患儿提供了一种新的、急需的治疗选择。治疗这些年幼患者的目标是预防复发，推进治疗选择对于实现这一使命至关重要。IWILFIN为脆弱的儿童带来了新的希望和改善的治疗效果。（转化医学网360zhyx.com）

参考资料：

https://www.businesswire.com/news/home/20231214522803/en/US-WorldMeds-Announces-FDA-Approval-of-IWILFIN%E2%84%A2-eflornithine-to-Strengthen-Fight-Against-Aggressive-Childhood-Cancer

https://mp.weixin.qq.com/s/XRt1fpe3vUbQ2rsytAJ51w

注：本文旨在介绍医学研究进展，不能作为治疗方案参考。如需获得健康指导，请至正规医院就诊。