【STTT】FDA和NMPA重大突破！2023年获批靶向药物

2月20日，四川大学华西医院孙秋研究团队在期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》上发表了题为“Targeted drug approvals in 2023: breakthroughs by the FDA and NMPA”的研究论文，本研究梳理了2023年获FDA和NMPA批准的靶向药物。

https://www.nature.com/articles/s41392-024-01770-y

FDA批准三种中国创新新药

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振奋人心的是，FDA已经批准了3种中国创新新药:Loqtorzi (torpalimab)、Fruzaqla (fruquininib)和Ryzneuta (efbemalenograstim)。特瑞普利单抗是一种靶向PD-1的单克隆抗体，标志着FDA批准的首个用于治疗鼻咽癌的药物。呋喹替尼被批准用于治疗转移性结直肠癌，是美国第一个也是唯一一个被批准用于全面抑制所有三种VEGF受体激酶的高选择性抑制剂，无论患者的生物标志物状态如何。亿立舒被批准用于治疗接受抗癌药物治疗的肿瘤患者的中性粒细胞减少症，作为唯一在中国和美国获批的长效G-CSF(粒细胞集落刺激因子)产品，展现了其全球相关性和对患者护理的潜在影响。由此，亿帆药业成为中国首家获得FDA上市许可持有人(MAH)资格的创新型生物制药企业，标志着亿帆在迈向全球生物制药创新领导者的征程上迈出了重要的里程碑。

基因治疗重要里程碑

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此外，随着四种突破性核酸药物的批准，2023年是基因治疗的一个重要里程碑。其中，Qalsody (tofersen)是第一个也是目前唯一一个针对肌萎缩性侧索硬化症(ALS)潜在发病机制的基因疗法。Tofersen是一种反义寡核苷酸(ASO)，专门针对SOD1突变基因产生的mRNA，阻止有毒SOD1蛋白的产生，减缓ALS的进展。另一种值得注意的ASO疗法Wainua (eplantersen)已被批准上市，用于抑制TTR蛋白的产生，用于治疗遗传性和非遗传性淀粉样变性多发性神经病变。这种创新的方法利用反义寡核苷酸配体偶联(LICA)技术，将ASO药物偶联到与细胞表面特定受体结合的配体分子上。此外，Izervay (avacincaptad pegol)代表了一种新的补体C5蛋白抑制剂和第二种fda批准的RNA适配体4。Avacincaptad pegol的批准标志着地理萎缩(GA)领域一个潜在的变革性创新者的出现。最后，Rivfloza (nedosiran)于2023年9月获得FDA批准，成为全球第二种用于治疗原发性高草酸尿1型(PH1)的siRNA药物。这一最新进展表明，基因疗法在治疗以前难治性疾病方面的影响越来越大，并为患有衰弱疾病的患者带来了新的希望。

抗体治疗领域的突破

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在抗体治疗领域，我们见证了四种突破性双特异性抗体的出现，它们能够同时结合两个不同的表位或抗原。这种独特的双重作用机制增强了靶向特异性，为创新的免疫治疗进步铺平了道路。值得注意的例子包括艾可瑞妥单抗和格罗菲妥单抗，它们同时靶向CD20和CD3，展示了这种方法在治疗一系列疾病方面的潜力。

靶向治疗继续占全球批准治疗的大多数。然而，近年来，免疫疗法已成为癌症治疗的重要途径，特别是与靶向治疗相结合，导致了更好的治疗效果。这种联合干预肿瘤的免疫逃逸机制，从而增强免疫细胞的攻击能力，最终提高免疫治疗的疗效。靶向治疗的未来进展将包括识别和开发特异性靶向免疫逃逸机制并干扰免疫细胞-肿瘤相互作用的新靶点，以提高免疫治疗的有效性。此外，RNA干扰、基因编辑和其他细胞内靶向方法等技术的利用将使更精确的治疗策略成为可能。（转化医学网360zhyx.com）

参考资料：

https://www.nature.com/articles/s41392-024-01770-y

注：本文旨在介绍医学研究进展，不能作为治疗方案参考。如需获得健康指导，请至正规医院就诊。