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NEJM重磅研究:“无创疗法”可使70%帕金森患者显著改善症状!

首页 » 《转》译 2023-03-01 转化医学网 赞(2)
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导读
帕金森病(Parkinson’s disease,PD)是仅次于阿尔兹海默症的第二大神经系统变性疾病,平均发病年龄在60岁左右,其特征为运动迟缓、姿势不稳、肌肉僵硬和静止性震颤,临床表现包括认知障碍、自主神经功能障碍、睡眠障碍、抑郁和嗅觉减退等。到2030年,我国的帕金森患者预计将达到500万,占全球病例的一半以上,而目前帕金森病也呈现出越来越年轻化的趋势。

目前,帕金森病的治疗手段主要分为药物治疗和手术治疗——左旋多巴制剂仍是最有效的药物,但晚期帕金森病患者长期服用左旋多巴类药物后会出现药效波动,即“开关”现象:“关”期突然肢体僵直、运动不能,“开”期肢体僵直消失、活动自如。手术方式一般是指对患者大脑苍白球内侧进行破坏的毁损疗法。虽然该手术治疗方式能改善帕金森患者震颤、僵直等症状,减少抗帕金森药物剂量和药物治疗引起的副作用,但由于开放式的外科手术存在颅内出血和感染风险,患者(尤其是老龄患者)及家属较难接受。此外,该手术对设备及操作者的要求很高,所以手术普及率并非很高。那么,是否还有其他治疗方式能帮助帕金森病患者减轻痛苦呢?


近日,来自美国弗吉尼亚大学的W.Jeff Elias团队与其合作者尝试通过聚焦超声(FUSA)方式对帕金森患者脑部苍白球进行靶向消融术,并在接受FUSA治疗的帕金森患者身上观测到了相关症状的显著改善——包括震颤、活动能力和其他相关身体症状。


相关研究论文于2月23日发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM) 


 https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2202721


聚焦超声毁损术(FUSA),又称磁波刀手术,是一种对脑部结构实施靶向毁损的无切口、无创手术,已用于治疗多种运动障碍病。小型开放标签研究表明,苍白球内侧部FUSA可减轻帕金森病患者异动症和运动症状,疗效可维持1年以上。


此研究报道了对94例PD患者开展的随机对照试验(69例接受磁波刀手术,25例接受假手术),随后进行为期3至12个月的随访并收集数据,并通过MDS统一帕金森评定量表对疾病严重程度进行详细评定。MDS-UPDRS包括四个部分:第一部分评价帕金森非运动症状对患者日常生活的影响;第二部分评价帕金森运动症状对患者日常生活的影响;第三部分评价帕金森的运动功能;第四部分评价了运动并发症、异动症和运动波动,包括关期肌张力障碍。


该研究设定的主要结局是第3个月时有应答,应答定义为治疗侧的“关”期MDS-UPDRS III(运动障碍学会-统一帕金森病评定量表第Ⅲ部分)评分较基线下降至少3分,或者“开”期UdysRS(统一异动症评定量表)评分下降至少3分。


研究结果表明,与对照组相比,以单侧苍白球为靶点的磁波刀手术使PD患者术后3个月时的运动症状和异动症显著改善(有应答的患者百分比,手术组 vs. 对照组,69% vs. 32%;P=0.003)。


患者3个月时的应答状况:



这些改善主要体现在患者的运动功能检查上,包括言语、面部表情、僵直、姿势的稳定性、身体动作迟缓、手部的姿势性震颤、手部的动作性震颤、静止性震颤的幅度和静止性震颤的持续性等诸多方面。


在本试验中,磁波刀手术的副作用包括轻至中度头痛、头晕、恶心(这在以丘脑Vim核为靶点的磁波刀手术中也有类似报道)。与苍白球毁损相关的副作用包括构音障碍、步态不稳、味觉丧失(2例患者)、视物模糊和轻度面瘫(各1例)。但没有出现射频毁损术中报道的视野缺损并发症。


该手术最近被美国FDA批准仅用于单侧治疗,而大多数帕金森患者都有双侧运动体征和症状。在具有双侧表现的条件下,这种无创的手术还存在一些局限性。本研究的局限性在于随访时间过短,缺乏长期随访结果。此外,7%的患者有数据缺失,双盲分组也有缺陷,相当比例的患者和研究者可猜测出分组结果。


在磁波刀手术治疗运动障碍病方面,本研究是继丘脑Vim核治疗ET、丘脑底核治疗PD 后的最大规模随机对照试验。随着人们对神经系统环路的认识不断加深,设备不断更新换代,磁波刀现存的某些壁垒应该可以消除,成为治疗运动障碍病的又一重要治疗手段。


本研究扩大了磁波刀手术适应证和手术靶点的范围,也使我们对磁波刀手术效果和安全性有了更深入了解。未来,还需要更长随访时间和更大规模的试验,来确定这种治疗方法在帕金森患者中的效果和安全性。(转化医学网360zhyx.com)



参考资料:

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2202721

https://mp.weixin.qq.com/s/NdKwBssumS54Ck0NmcutYw

注:本文旨在介绍医学研究进展,不能作为治疗方案参考。如需获得健康指导,请至正规医院就诊。

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