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专家访谈
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和元生物·元载体，实业报国！AAV包装3980元、慢病毒包装1980元，好用不贵，只为让基因递送触手可及
“和元生物·元载体”品牌隆重发布，今天，和元小编很荣幸发布“元载体”的又一重大举措，只为让更多研究者用上更好的基因递送载体，促进基因相关基础研究和基因治疗药物开发，实业报国、科技兴国！ 重组腺相关病毒(rAAV)、重组慢病毒载体(Lentivirus)是两种高效递送外源基因的工具病毒载体，被广泛应用于肿瘤、代谢、神经等学科的基因功能研究和基因治疗药物开发。尽管rAAV和慢病毒已经得到研究者的广泛...
【Nature子刊】评估CRISPR基因编辑的所有潜在结果——改善肺癌治疗！
ChristianaCare的基因编辑研究所科学家的一项新研究正在通过演示如何识别和评估基因编辑对靶向组织的广泛生物学影响，推进在患者治疗中使用CRISPR基因编辑的安全性和有效性，其中编辑被设计为完全禁用或“基因敲除”特定的遗传密码序列。这项工作发表在《Gene Therapy》上，题为“Exon skipping induced by CRISPR-directed gene editi...
重大喜讯！芝友医疗高血压药物基因三类注册证获批！
武汉友芝友医疗科技股份有限公司的“人类 AGTR1、ACE、ADRB1、CYP2D6、CYP2C9基因检测试剂盒（PCR-荧光探针法）”喜获国家药品监督管理局NMPA批准的第三类医疗器械产品注册证。这是继SLCO1B1&APOE、CYP2C19、MTHFR、ALDH2和CYP2C9&VKOC1产品后，公司在药物基因组学领域收获的又一个第三类医疗器械产品注册证。 ...
【快讯】慧算基因&真迈生物高通量测序创新实验室满分通过CAP认证
慧算基因与真迈生物于2021年7月达成战略合作，双方携手共进、优势互补基于GenoLab M测序平台开发肿瘤诊断应用，联手共建高通量测序创新实验室。近期，该实验室满分通过了美国病理学家协会（College of American Pathologists，简称CAP）组织的NGSST-B 2021（Next-Generation Sequencing Solid Tumor，实体瘤...
喜讯| 慧算基因MRD检测产品和肿瘤精准医疗分析系统同步获批欧盟CE认证
近日，慧算基因自主研发的基于NGS技术的血液cfDNA MRD(微小残留病灶)检测产品: SMARTOnco MRD&Mutation Assay 完成了欧盟IVDD CE认证，并获得了由荷兰CIBG当局签发的体外诊断试剂注册许可：NL-CA002-2022-66088；同步获批的产品还包括慧算肿瘤精准医疗分析系统SMARTMETIS，注册许可：NL-CA002-2022-66087...
【Nature子刊】大改进！新Cas9模型定位DNA切割位置，预测脱靶概率——朝着更高精度的基因编辑前行！
来自代尔夫特理工大学（TU Delft）的研究人员提出了一个基于物理学的模型，建立了用CRISPR-Cas9进行基因编辑如何工作的定量框架，并允许预测在哪里、有多大概率以及为什么会发生靶向错误（脱靶）。这项已经发表在《Nature Communications》上的研究，题为“A kinetic model predicts SpCas9 activity, improves off-tar...
【快讯】台湾制药公司高管盗取基因泰克商业机密，被判处有期徒刑一年零一天
二人均被判处12个月零一天的有期徒刑，以及在服刑之后，二人将被继续监管36个月。此外，Jordanov被要求在家中禁闭9个月。 Jordanov雇佣的这些员工为JHL提供了基因泰克的文件与信息，这些资料让JHL作弊、偷工减料、解决麻烦、提供示例、避免进一步实验、降低成本、以及提供科学保证，并从其他很多方面帮助了JHL生物技术公司的创立和发展，该公司利用从基因泰克公司获取的知识产权...
【快讯】前景与风险并存！FDA要求基因疗法临床用药后需长期随访至少15年
FDA对基因组编辑存在的风险问题非常重视，蓝鸟生物(bluebird bio)和许多生物技术公司都在临床试验中受到了打击。该指导草案指出了与基因组编辑相关的几个特定风险，包括脱靶编辑，靶标和脱靶编辑的意外后果，以及靶标和脱靶编辑引起的长期未知影响。 由于这些担忧挥之不去，所以研发单位也许要对任一临床试验进行长期且昂贵的随访。为了进一步确保此类产品的安全性，指导草案建议该类产品在临...
【Nature子刊】新的基因组组装算法——提高完整人类基因组组装能力！
加州大学圣地亚哥分校计算机科学与工程系的研究人员领导的一个国际团队表明，一种新的基因组组装算法，称为La Jolla Assembler(LJA)，极大地改善了大规模基因组重建，即DNA片段被排列成完整基因组的过程，这是基因组测序的一个必要方面。 此外，LJA显著降低了错误率，并提高了完整人类基因组组装的能力。这将使进行大规模人群研究变得更容易，其中数千或数百万人进行测序，并比...
【Nature子刊】耐药突变有望在早期消灭——“实时基因组监测”助力个性化抗生素治疗！
波士顿儿童医院的Gregory Priebe医学博士，以色列理工学院的Roy Kishony博士，麻省理工学院和哈佛Broad研究所的第一作者Hattie Chung博士与沃尔特里德陆军研究所合作开发了该技术。他们的工作近期在《Nature Communications》上报道，题为“Rapid expansion and extinction of antibiotic resistanc...
【Bioactive Materials】新方法将CRISPR基因编辑工具永久性整合到细胞基因组中，并提高工具的寿命和效率！
干细胞由于其多能性，或产生任何类型细胞的能力，可用于研究疾病对众多组织类型的影响。但根据生物医学工程副教授Xiaojun（Lance）Lian的说法，在干细胞中使用基因编辑工具可能具有挑战性，因为将基因编辑工具递送到干细胞可能效率低下、耗时或成本高昂。 宾夕法尼亚州领导的跨学科研究团队开发了一种方法，在将CRISPR基因编辑工具递送到干细胞后，提高了其寿命和效率。他们的研究结果在...
【Nature】重新设计Cas9蛋白，降低上千倍脱靶概率，基因编辑变得更加安全！
现在，德克萨斯大学奥斯汀分校的科学家们重新设计了一种被广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具的一个关键成分，称为Cas9，它靶向错误的DNA片段的可能性要低上千倍，同时保持与原始版本一样的效率，使其潜在地安全得多。这项工作在近期发表在《Nature》杂志上的一篇论文“Structural basis for mismatch surveillance by CRISPR–Cas9”中进行了...
【Cell子刊】改变基因组折叠会适应靶向治疗——逃避抗癌
虽然基因突变会导致耐药性，但宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员已经确定了一种重要的非遗传适应，也可以驱动T细胞白血病（一种血细胞癌症）对靶向治疗的耐药性。他们的研究结果近期发表在《Molecular Cell》上，题为“EBF1 nuclear repositioning instructs chromatin refolding to promote therapy resistanc...
重磅 | 又一男性不育诊疗专家共识即将发表，桐树基因作为唯一一家企业参与编写2份专家共识
2021年12月20日桐树基因作为唯一一家企业参与编写的《无头精子症诊疗专家共识》发表在《中华男科学杂志》。目前《大头精子症诊疗专家共识》已完成专家编写即将发刊，是继《无头精子症诊疗专家共识》后桐树基因参与编写并发表的第二篇男性不育领域诊疗专家共识。作为唯一一家参与编写的企业，桐树基因于2022年正式进军优生优育领域。 怀不上、留不住是生殖健康面...
14种前沿新品，三大解决方案 | 赛默飞主办细胞与基因治疗创新加速高峰论坛，以创新科技全线助航细胞与基因治疗发展
细胞和基因治疗 (Cell and Gene Therapy，CGT) 是癌症和遗传病治疗的新领域，也是目前生物医药最具前景的发展方向之一。随着复星凯特和药明巨诺的两款CAR-T细胞治疗产品的先后上市，2021年也被行业定义为中国 CGT的商业化元年。政府利好政策、技术创新、研发及生产领域的资金支持、大量人口基数及老龄化带来的临床需求等也进一步推动了CGT从萌芽阶段驶入快速发展期。面对着未来...
【PNAS】新进展！科学家利用脂质纳米颗粒将基因编辑精准地靶向肺部
即使你之前对脂质纳米颗粒（LNP）并不了解，但最近你可能已经注射过LNP了，因为LNP是目前两款广泛使用的mRNA COVID-19疫苗的运送载体。 塔夫茨大学的工程团队对现有的LNP技术微调，将其设计为能够靶向特定的组织和器官，从而适用于更广泛的疾病，这有助于减少对身体其他健康部位的毒性影响。 近日，生物医学工程教授Qiaobing Xu博士的课题组与哈佛医学院、波...
【研究】“良好突变”的背后：基因变体可以预防阿尔茨海默病？
虽然“突变”一词可能会让人联想到令人担忧的概念，但大脑免疫细胞的突变在保护人们抵抗阿尔茨海默病方面发挥了积极作用。现在加州大学尔湾分校生物学家发现了这一至关重要的过程背后的机制。他们的论文发表在《Alzheimer's and Dementia》上，题为“The P522R protective variant of PLCG2 promotes the expression of anti...
【Nature子刊】利用空间转录组学技术，创建结肠基因图谱——获得肠道疾病新见解！
卡罗林斯卡医学院的研究人员利用一种名为空间转录组学的技术，分析了小鼠结肠中的基因表达，并创建了一个图谱，显示组织中单个基因的表达位置。当他们将之前已知的人类转录数据叠加到图谱上时，研究人员获得了对炎症性肠病(IBD)的新见解。相关研究发表在《Nature Communications》杂志上，题为“The spatial transcriptomic landscape of the hea...
【Nature 子刊】癌症患者福音！科学家用mRNA纳米颗粒使p53基因恢复活性
美国马萨诸塞州总医院(MGH)和布里格姆妇女医院(BWH)的研究人员用mRNA纳米颗粒对肝癌的肿瘤微环境进行了重新编辑。这项技术与研制新冠疫苗的技术类似，该技术恢复了p53基因的活性。p53基因是一种抑癌基因，在超过三分之一的肝癌病例中，其功能丧失。p53 mRNA纳米颗粒与免疫检查点阻断(ICB)联合应用，不仅能抑制肿瘤生长，而且能显著提高肝癌的抗肿瘤免疫应答。其研究结果发表在《Natur...
【Science】控制卡路里不仅可以减肥还可以延年益寿，其关键基因找到了！
数十年的研究表明，在实验室条件下，限制苍蝇、蠕虫和小鼠的卡路里摄入量可以延长其寿命。但限制卡路里的摄入量是否会对人类产生同样的效果还不清楚。现在，耶鲁大学研究人员的一项新研究证实，适度限制卡路里摄入量对人类的健康有益，并发现了一种可帮助延长人类寿命的关键蛋白质。 该研究结果于昨日（2月10日）发表在《Science》杂志上，题为“Caloric restriction has a...