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专家访谈

功能医学之问:功能医学与临床医学——“治未病”与“治已病”
《转》访公利医院陈晓平教授:新生儿耳聋基因筛查意义非凡,耳聋研究成果与挑战并存!
《转》访中科院方向东教授:精准医学“两张皮”--生命组学数据与医疗大数据的规范与整合
《转》访NEJM副主编肖瑞平教授:让中国医疗领域融入国际医学主流
《转》访美国德州大学梁晗教授:要把医疗转化成一个学习的系统
《转》访全球医生组织中国总代表时占祥博士:远程医疗,三米之外即为“远程”
《转》访北京肿瘤医院张力建教授:不忘初心,开展“有中国特色的精准医疗”
《转》访北京同仁医院黄丽辉主任:未语先测听 听力与耳聋基因筛查尤为重要
《转》访张志愿院士:肿瘤靶向治疗“单打”不现实,寻找最佳治疗方案是重点
《转》访血液病专家肖志坚教授:谈髓系肿瘤的精准治疗
《转》访中国医科大学刘云鹏教授:精准医疗刚刚起步,仍需不断向前推进
《转》访胡松年教授:二代测序“实战”——指导高血压个体化用药

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速递 | FDA今日批准又一通用型CAR-T疗法进入临床试验

2017-03-10

今日,施维雅(Servier)、辉瑞(Pfizer)和Cellectis公司联合宣布,美国FDA批准了通用型CAR-T疗法UCART19 IND(Investigational New Drug)资格,可在美国进入临床发展,用于治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病适应症。 UCART19是正在开发用于治疗表达CD19的血液恶性肿瘤的同种异体CAR-T细胞疗法产品候选物,经TALEN基因编辑。最...

致命挫折过去数月,Juno终于选择终止其CAR-T项目JCAR015

2017-03-03

在最近的药物开发历程中,Juno由于一连串病人的死亡事件而遭受了最糟糕的一次挫折(包括2016年7月和11月的两次试验暂停),几个月后,该公司终于决定终止JCAR015这个先导药物项目,而把希望寄托在其管线中的另一个CAR-T疗法身上。 Juno的CAR-T之路(左侧为竞争对手的部分动态) 自从2014年获得FDA的突破性疗法认证以来,Juno的CAR...

癌症免疫治疗|多面手NK细胞的三重武功:自身受体、ADCC、CAR-NK

2017-03-03

引言 2016年,制药界过得不是很如意,至今获FDA批准的新分子只有20个,远不如去年的45个。幸好还有抗癌药捷报频传,特别是癌症免疫治疗风头正劲:免疫检查点抑制剂PD-1/CTLA-4联合治疗PD-L1高表达晚期肺癌患者,产生90%应答;CAR-T细胞免疫治疗也在几个末期血癌临床中产生80%以上应答,为晚期肿瘤治疗带来了福音。现有方法主要是针对T细胞,只代表了免疫系统的一半-...

2017热词预测之CAR-T疗法——免疫疗法的耀眼新星

2017-02-22

CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,简单来说是从癌症病人身上分离免疫T细胞,利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞,并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体,再进行体外培养,大量扩增CAR-T细胞,把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内,帮助病人抗击肿瘤细胞。 1989 年,Gross...

CAR-T两大争议

2017-02-17

2月7日,法国细胞治疗公司Cellectis宣布其通用型CAR-T疗法UCART123获得FDA批准进入临床试验。这也是首个进入美国临床试验的通用型CAR-T疗法。 另据报道,首个CAR-T疗法有望于2017年获批上市,Kite制药、诺华等都将成为有力的竞争者。 尽管CAR-T疗法的有效性在血液疾病中得到了初步验证,但此前接连发生安全事件,加上长期以来在生产、监...

速递 | 北京卡替医疗半相合异体CAR-T治疗白血病喜获成功

2017-02-12

近日,北京卡替医疗技术有限公司与北京儿童医院血液科合作,为1例异基因造血干细胞移植(alloHSCT)后复发的急性B淋巴细胞白血病患者进行了半相合供者来源CD19 CAR-T细胞治疗,喜获成功。 该患者为9岁女孩,2015年9月确诊为急性B淋巴细胞白血病,遂进行母供女异基因造血干细胞移植(allo-HSCT),但不久后骨髓微小残留病(MRD)检查发现复发,之后又给该患...

速递 | 重磅!FDA今日批准首个通用型CAR-T进入临床试验

2017-02-07

今日,Cellectis公司宣布其通用型CAR-T疗法UCART123获得了美国FDA的批准,进入临床试验。这也是第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品。 UCART123是一种在研的细胞疗法。它利用TALEN技术,对T细胞进行编辑,使之针对CD123抗原。此类抗原在急性骨髓性白血病(AML)细胞与急浆样树突状细胞瘤(BPDCN)细胞上高度表达。这两种疾病都往往在骨髓中发病...

2017年将成为CAR-T和CRISPR治疗的关键一年

2017-01-03

随着CRISPR / Cas9和CAR-T-head这两项具有划时代意义的技术走向关键里程碑,2017年将有望成为合成生物学的关键一年。 在接下来的几个月中,第一种基于CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)的疗法很有可能获得监管机构的批准。来自于Novartis和Kite Pharma公司的候选药物都通过重新激活免疫系统的功能以抗击癌症,而率先获得批准的药物将领跑市场竞争。 通过基因改造CA...

NEJM重磅:CAR-T首次消灭实体瘤,意义非凡!

2016-12-30

一大早打开电脑,奇点糕就迎面被一个大新闻“撞了一下腰”——CAR-T疗法首次在实体瘤治疗中获得了突破!奇点糕一下就心潮澎湃了有没有!这个被CAR-T“盯上”的实体瘤还恰好是非常“难缠的”胶质母细胞瘤。 这么厉害的研究在今天发表在了临床领域顶级期刊《新英格兰医学杂志》上[1]。这项研究是由希望之城(City of Hope)研究中心做的,希望之城位于美国加州,是一所顶尖的非盈利研究治疗中...

【重磅】直接脑部注射CAR-T细胞,治愈脑癌患者!

2016-12-29

  一位患有致命脑癌并已经发生脊椎扩散的癌症病人竟然在接受了免疫疗法之后痊愈。在癌症免疫治疗领域,对如此严重癌症患者的完全治愈还是首次。   故事的主角,50岁的脑癌患者Richard Grady所接受的免疫治疗技术目前已经帮助一些诸如白血病的血癌患者脱离生命危险。但是Grady所接受的免疫疗法却不同于以往,这种新兴的免疫疗法不仅可以应用于脑肿瘤的治疗,而且还可以应用于肺癌和乳腺癌等其它可...

1个病例1篇NEJM!细胞免疫疗法获重大突破,Carl June发文点“赞”

2016-12-13

在一项结直肠癌免疫疗法研究中,美国国家癌症研究所(NCI)的研究小组鉴定出了一种靶向致癌蛋白的新方法。这一致癌蛋白由KRAS基因的突变形式产生。研究中使用的靶向免疫疗法成功让患者的癌症得以消退(regression)。这一突破性成果于12月8日发表在NEJM杂志上。 领导该研究的是NCI癌症研究中心的Steven A. Rosenberg博士。值得一提的是,这一研究仅包括一名患者...

中科学家利用CRISPR-Cas9技术在CART细胞中实现多基因编辑

2016-12-09

CART(Chimeric Antigen Receptor T cell)细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法,中文翻译为“嵌合抗原受体T细胞”。嵌合抗原受体(Chimeric Antigen Receptor,CAR)是由人工设计合成的跨膜蛋白,包括细胞外、跨细胞膜以及细胞内三个部分。CAR的细胞外部分主要是识别特定抗原的单克隆抗体可变区(scFV),负责识别特异性抗原。跨...

CAR-T临床真的要来了,Kite和Novartis争第一

2016-12-07

12月3日-6日,由美国血液学会(ASH,American Society of Hematology)主办的第58届美国血液学会年会在美国圣地亚哥盛大召开。会议才举办了两天,就一扫CAR-T细胞免疫治疗领域的阴霾。如果一切进展顺利,在2017年我们至少会见证一个CAR-T疗法走上临床。 Novartis即将向FDA递交申请 2015年4月份,由于C...

想治疗慢性淋巴细胞白血病?来点靶向CD19的CAR T

2016-12-06

     Fred Hutch的研究人员近日在美国血液学会年会及圣地亚哥的展览会上以口头报告的形式介绍了他们的研究结果。   尽管使用了新批准的药物ibrutinib进行治疗,这项研究中的所有24名患者病情都在不断恶化,这对患者的生存而言是一个不祥的指标。大多数患者在其白血病细胞中都有让他们处于高风险的染色体标记物。“这对大多数标准治疗而言是疗效不佳的征兆”,Fred Hutch临床研究部血液...

CAR-T临床真的要来了,Kite和Novartis争第一

2016-12-06

12月3日-6日,由美国血液学会(ASH,American Society of Hematology)主办的第58届美国血液学会年会在美国圣地亚哥盛大召开。会议才举办了两天,就一扫CAR-T细胞免疫治疗领域的阴霾。如果一切进展顺利,在2017年我们至少会见证一个CAR-T疗法走上临床。 Novartis即将向FDA递交申请 2015年4月份,由于CAR-T细胞免疫疗法CTL01...

多发性骨髓瘤的CAR-T细胞治疗现状

2016-12-03

多发性骨髓瘤(MM)是骨髓恶性浆细胞克隆增殖性疾病,导致骨髓造血受抑和溶骨性疾病。尽管应用传统化疗和造血干细胞移植以及靶向性药物治疗骨髓瘤,MM仍然不能完全治愈。其中一个重要原因就是随着疾病进展而出现的免疫缺陷和免疫耐受。天然免疫系统中,MM患者NK细胞的细胞毒性和免疫调节功能都受到削弱,肿瘤相关性巨噬细胞被激活并分泌炎性因子如TNF-α、IL-6等促进MM细胞生长。MM...

悲剧!JUNO第一艘CAR-T“火箭”坠毁!

2016-11-24

JUNO 11月23日宣布,主动暂停CAR-T疗法 JCAR015 代号为ROCKET(火箭)的II期研究,因为研究中再出现2例脑水肿患者,其中1例已经死亡,另外1例患者根据11月22日夜间的形势来看也是生存希望渺茫。 ROCKET研究主要考察JCAR015 对复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r ALL)患者的疗效和安全性,今年5月出现第1例脑水肿死亡病例,...

Science突破:让CAR-T更“持久”

2016-11-02

10月27日,发表在Science杂志上题为“The epigenetic landscape of T cell exhaustion”的论文中,Dana-Farber 癌症研究所、哈佛医学院、加州大学伯克利分校等机构的科学家们发现,在慢性病毒感染的小鼠中,不同于能够有效对抗感染或癌症的T细胞,“耗竭(exhausted)”T细胞受一组不同的分子回路(molecular circuits)控制。...

CAR信号通路的分析

2016-10-25

嵌合抗原受体(CAR)T细胞转移作为一种治疗方案已经在白血病和淋巴瘤领域获得了成功,但实体瘤更具挑战性,因为真正肿瘤特异的目标分子很稀少,并且肿瘤微环境是免疫抑制性的。更好地了解CAR信号通路,以及它们与T细胞受体(TCR)信号通路有何不同,才能在未来更好地开发针对实体瘤的CAR策略。内源TCR信号的哪些方面缺失?CAR T细胞和常规T细胞在细胞因子分泌图谱上有何不同? Bio-techne 旗...

革命性的肿瘤治疗方法-CAR-T免疫细胞治疗

2016-10-25

一直以来,癌症作为困扰人类的巨大难题,引起了无数科学家的关注。尽管手术治疗、化疗、放疗等治疗方式的出现改善了癌症病人的病情,然而全球无数癌症患者依旧受到癌症的折磨。 2013年,美国宾夕法尼亚大学的科学家们宣布使用一种新型的免疫细胞疗法成功治愈小女孩艾米丽-怀特黑德(Emily Whitehead)的晚期急性淋巴细胞白血病,给全世界癌症病人带来了...