另一面：基因编辑型药物的风险有待探究

  Feng Zhang，MIT的一名研究员，参与开发了一种改造DNA的强大新方法，这种方法被他比为一种“基因组的查找与替换功能”。
  几家创业公司已经如雨后春笋般兴起，旨在将技术转化为新型的基因治疗药物，包括CRISPR Therapeutics and Editas Medicine，一家Zhang和投资4300万美金的风险投资商在去年共同成立的医药公司。
  这些公司希望能治疗类似囊胞性纤维症的这类由DNA错误引起的疾病。Zhang说，在某些情况下，改造一个人的DNA可以提供一种保护机制--比如为机体授予对HIV病毒的免疫力。
  他说：“这一理念令人振奋，但在机体内引入任何改变都将是非常大的挑战。”
  研究者的忧虑缘于1999年一个宾夕法尼亚州的早期基因治疗研究志愿者Jesse Gelsinger的死亡事件。这一失败成为基因药物研究的巨大挫折。后来在这类治疗中发现，即便偶尔药物发挥了治疗作用，但同时也会因向病人基因组引入了非预期的改变从而导致癌症的发生。
  “早期基因治疗研究的教训就是要放慢脚步。”Zhang说，“在改造一个病人的基因组之前，我们需要更确切地了解运作的机制。”
  不管怎样，基因治疗又渐渐回归了疾病治疗的舞台。2012年，一种叫做Glybera的疗法在欧洲获得了批准。在美国它还不能销售，但大量的基因疗法正在被试用于病人。
  Zhang参与开发的分子编辑系统可能远远精确于过去的基因疗法。这个系统叫做CRISPR，它的发明是基于酸奶中细菌的固有免疫系统用来切割入侵病毒基因的作用机制。大概两年前，Zhang等就表明CRISPR可以用于精确地改造人类DNA。
  Zhang提到，这种疗法的潜在危险是可能引入毒性，或者最终将一个人的DNA改成了科学家们并未预料的模式。而且，将这类药物引入人体并不简单，可能需要用到病毒或者脂质体等微小球体作为药物的载体。
  Zhang还提到，在另一类情况下，科学家也许可以将体内细胞移出，修复细胞的DNA，再将细胞注回人体。骨髓细胞是这种方式的潜在候选靶标。
  最后他说：“我们正全力以赴地进行研究，希望这项技术能够尽可能快速地转化为疾病治疗手段。”（转化医学网360zhyx.com）

参考原文：EmTech: Risks of Gene-Editing Drugs Need Study, Pioneer Warns