FDA近期资助孤儿药研发情况汇总

 FDA的奖励主要用于与能够导致或者促进相关产品的批准的研究，即主要用于这些产品的安全性和有效性的研究。

“FDA处在一个独特的位置，以通过提供几个重要的因素促进针对罕见病的产品的研发，以此来帮助这些患者，其中之一就是就是这个捐款项目，”FDA孤儿产品开发办公室的主任Gayatri R. Rao医师说道，“这些结构今年获得的关于难以治疗的疾病的研究的资金是非常少的，或者说，甚至是没有治疗方案的。”

这个方案已经通过了FDA孤儿产品项目管理的批准。该方案是根据孤儿药法案设计的，这个法案是在1983年通过的，以促进治疗罕见病的产品的研发。自从这个法案成立以来，该计划已经资助了超过530个新的临床研究，超过3.3亿美元，而这已经产生了超过50款产品获得了销售许可。

有相关疾病经验的独立专业成了的一个小组，负责审查相关的拨款申请，并对产品的使用提出建议。

2014年获得资助者为：

美国辛辛那提儿童医院医学中心（位于俄亥俄州辛辛那提）的Denise Adams，用于长春新碱和雷帕霉素对于卡波西样血管内皮瘤的临床2期研究，即在接下来四年获得超过160万美元。

亚利桑那州的梅奥诊所（亚利桑那州斯科茨代尔）的Mitesh Borad，用于肝癌的VSV-hIFN-B的治疗的临床1期的研究-在未来三年大约有60万美元的支持。

圣安东尼奥大学的得克萨斯健康中心（圣安东尼奥，德克萨斯州）的Andrew Brenner，及用于胶质母细胞瘤治疗的TH302的临床二期的治疗-大约在未来四年获得160万美元。

约翰霍普金斯大学（巴尔的摩，马里兰州）的Kelly Dooley，用于肺结核治疗的PA-824的临床2期研究-在未来四年大约160万美元。

加州圣地亚哥（圣迭戈，加利福尼亚州）的Donald Durden，用于低级别的胶质瘤治疗的Poly-ICL的临床2期研究-在未来四年大约获得160万美元。

斯坦福大学（斯坦福大学，加利福尼亚州）的Alfred Lane，用于淋巴管畸形的治疗的西地那非的临床2期研究-在未来四年大约获得160万美元。

约翰霍普金斯大学（巴尔的摩，马里兰州）的Dung Le，用于治疗胰腺癌的Folfirinox方案之后的普利姆玛/ GVAX的临床2期的研究-在未来四年大约获得160万美元。

罗彻斯特的梅奥诊所（明尼苏达州的罗彻斯特市）的Phillip Low，用于多系统萎缩的髓内注射自体骨髓间充质脑细胞的临床1期的治疗研究-在未来三年大约60万美元。

River Vision发展公司（纽约）的Guido Magni，用于甲状腺眼病的RV001的临床2期的治疗研究-在未来三年大约获得120万美元。

西雅图儿童医院（华盛顿州西雅图）的Michael Portman，用于体外循环后的婴幼儿补充甲状腺激素对婴幼儿的临床3期治疗的研究-在未来四年获得大约160万美元。

贝克曼研究所城市希望中心（杜阿尔特，加利福尼亚州）的Jana Portnow，用于复发性高级别胶质瘤的治疗，即神经干细胞和5-FC/亚叶酸钙联合治疗的临床1期的研究-在未来三年大约获得60万美元。

Selexys制药公司（俄克拉荷马城，俄克拉荷马州）的Scott Rollins，用于镰状细胞病的治疗，即SelG1的临床2期的研究-在未来四年大约获得160万美元。

韦恩州立大学（底特律，密歇根州）的Beena Sood，用于新生儿呼吸窘迫综合征的治疗，即雾化的Survanta的临床1/2期研究-在未来四年大约获得140万美元。

Aesrx有限责任公司（马萨诸塞州牛顿市）的Warren Stern，用于稳定的镰状细胞病的治疗，即Aes103（5-HMF）的临床2期的研究-在未来四年大约获得160万美元。

美国约翰霍普金斯大学（巴尔的摩，马里兰州）的Pamela Zeitlin，用于肺纤维化的治疗，即洋地黄毒素的临床2期的研究-在未来1年大约获得29万美元。

对于这些机构的治疗研究的疾病或者情况，在美国，单独的一种疾病或情况，每年影响的人数不到20万人次，所以此次资助是十分罕见的。根据美国国立卫生研究院，大约有7000种孤儿病。总体而言，在美国近3000万美国人至少患有一种孤儿病。

（转化医学网360zhyx.com）

原文：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm416738.htm

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