基因疗法对“泡泡男孩”见效

  基因疗法的发展将为患有严重遗传性疾病而导致免疫功能缺陷的儿童提供安全的治疗方案。
  多数患有X-连锁严重联合免疫缺陷病的儿童很难活过1岁并且必须在“泡泡”的保护下生存。
  在临床试验中，9个男孩接受了基因修复的治疗，其中8人在治疗后已经存活了长达43个月。此外，现在他们能在隔绝的无菌房间内活动，或通过定期接受药物治疗来防止感染。
  而在英国大约有250，000名儿童患者。
  由美国，英国和法国的临床试验是基于早前的一项研究，将基因引导投入到X-SCID患者体内。
  更安全的疗法？
  该方法通过病毒将基因导入，但起初在20名病人中，有5人的导致白血病的基因也被激活了。科学家最终改变了病毒的种类使得其不会影响病人其他的基因。9名不到12个月的男孩接受了治疗，他们的骨髓被提取后再将携带健康基因的病毒导入其中。该研究称，其中一个男孩在基因治疗初期由于严重感染而死亡。其余8人在接受治疗后仍然存活了16到43个月，中值为33个月。该治疗并没有引发白血病，但科学家仍强调他们并没有完全消除患癌症的长期风险。
  “更温和的步骤”
  该研究的领导者，伦敦大奥蒙德街医院的Adrian Thrasher教授称相比于现有的很难找到匹配的捐献者的骨髓移植疗法，该疗法具有更加“温和的步骤”。
  该研究称，骨髓移植的存活率为平均85%到90%，但如果患者在移植时受到感染存活率将下降到50%。此外术后还需要化疗来让患者适应异体组织，这将带来其他副作用。
  延伸治疗
  Thrasher教授说，“如果病人术后有感染症状，我们会让他们在医院待1到3个月直至感染消除，但如果健康，他们可以去医院外面待几天。”他对于该治疗可能成为NHS的常规治疗感到高兴。
  他还说，该疗法将会给其他一系列疾病的治疗带来启发，比如遗传性血液系统疾病，镰状细胞贫血，地中海贫血和代谢失调。
  牛津大学的Len Seymour教授说“这个计划集合了该领域最好的科学家，这是世界范围的共同努力。”他表示如果该疗法意味着不再需要必须的化疗，那将是一个很大的进步。（转化医学网360zhyx.com）

  原文链接：http://www.bbc.com/news/health-29534859