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专家访谈
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【Nature】张锋团队重磅研究！借助AlphaFold开发全新蛋白质递送系统，革新基因疗法和癌症治疗
2023年3月29日，CRISPR基因编辑先驱张锋教授及其团队在《Natrue》期刊发表了题为“Programmable protein delivery with a bacterial contractile injection system”的研究论文。 在这项最新研究中，张锋团队通过AlphaFold辅助蛋白质设计开发了一种蛋白质递送系统——改造、利用独特的细菌“注射器”...
艾滋病基因疗法开启全球首例人体试验！如成功将实现一次性治愈！
艾滋病（AIDS）由感染艾滋病病毒（HIV）引起，是一种能攻击人体免疫系统的病毒。目前在全世界范围内仍缺乏根治HIV感染的有效药物。现阶段的治疗目标是最大限度和持久地抑制患者体内的病毒复制，使患者获得免疫功能重建并维持免疫功能，同时降低HIV感染与非艾滋病相关疾病的发病率和死亡率。 EBT-101疗法 01 艾滋病毒长期居住在组织储存库中，躲避开...
【快讯】前景与风险并存！FDA要求基因疗法临床用药后需长期随访至少15年
FDA对基因组编辑存在的风险问题非常重视，蓝鸟生物(bluebird bio)和许多生物技术公司都在临床试验中受到了打击。该指导草案指出了与基因组编辑相关的几个特定风险，包括脱靶编辑，靶标和脱靶编辑的意外后果，以及靶标和脱靶编辑引起的长期未知影响。 由于这些担忧挥之不去，所以研发单位也许要对任一临床试验进行长期且昂贵的随访。为了进一步确保此类产品的安全性，指导草案建议该类产品在临...
【Blood】基因疗法的治愈效果长达十年甚至有望更久，患致命遗传性疾病的儿童实现正常健康生活！
ADA-SCID（腺苷脱氨酶-重症联合免疫缺陷病），是由产生ADA酶的基因突变引起的，ADA酶对免疫系统的正常运作至关重要。对于患有这种疾病的婴儿来说，接触日常细菌可能会危及生命，如果不治疗，大多数婴儿将在出生后两年内死亡。 该研究论文于近日发表于《Blood》上，名为“Long-term outcomes after gene therapy for adenos...
【Nature子刊】基因疗法竟然能够缓解癌症和痴呆症？科学家的这项发现带你揭开奥秘！
近日，谢菲尔德大学的研究人员发现了一种新的基因治疗途径，揭示了一种帮助我们的基因组保持健康的重要调节机制。这一途径能够保护我们免受癌症、痴呆症等威胁生命、缩短寿命的严重疾病的侵袭。 癌症和神经退化疾病是目前影响人类生命、致命的两类疾病，它们构成了同一个问题的两个方面，而这个共同问题就是关于基因组损伤的问题：在这两类疾病中，一种是由于基因组损伤从而导致的细胞增殖失控造...
【Science】颠覆！张锋团队突破基因疗法，利用人类蛋白质向细胞递送分子药物
完全组装好的SEND包从细胞中释放出来，用于基因治疗 图片来源：DOI: 10.1126/science.abg6155，麦戈文研究所（McGovern Institute） 在几百万年的进化过程中，逆转录病毒和逆转录元件已将自己的遗传密码插入哺乳动物基因组里。尽管有许多整合的病毒样序列对基因组完整性构成威胁（即病变），但有...
【新研究】慢性疼痛治疗程碑式的发现！没有副作用的新版基因疗法
对于疼痛，人们数千年来一直在寻求方法解释来源，以及消除痛苦。尽管我们对这一感受背后的机制有了更好的理解，我们依然对很多问题疑惑不解，也继续在寻找更好的镇痛方法。 早在数百年之前，古埃及人用桃金娘科植物的干叶子煎药涂于背部和腹部，缓解子宫疼痛；然后，希腊人用其白杨木树皮/柳树皮提取物治疗眼疾；咀嚼柳树皮提取物缓解分娩疼痛和退热。1899年，德...
【Nature子刊】有史以来第一例！40年盲人通过基因疗法重获新生，竟然能看到斑马线了！
视网膜色素变性是一种神经退行性眼病，患者通常在儿童时期就开始视力恶化。由于视网膜上的感光细胞丢失，最终可导致完全失明。目前科学家们已发现70多种不同的突变基因会导致这种致盲眼病，但除了针对其中一种突变基因的基因替代疗法对发病早期起效，目前还没有获批的疗法用于治疗视网膜色素变性患者。 一位近40年前被诊断患有视网膜色素变性（RP）的盲人患者，在接受一...
【Science子刊】中科院联合北大开发出延缓衰老的“基因疗法”
人类基因组中有多少个衰老调控基因？这些基因参与衰老调控的分子机制是什么？能否在分子层面“操控”这些基因以延缓机体的衰老？这些都是衰老研究领域亟待解决的重要科学问题。 细胞衰老是器官乃至个体衰老的基础，这一过程受到遗传和环境等多种复杂因素的影响。尽管已有研究报道了一系列细胞衰老相关基因，但仍可能存在大量未知的衰老...
【新研究】科学家发现内耳基因疗法可治疗遗传性听力受损，恢复耳朵正常功能！
耳聋是全世界最常见的感觉障碍。根据世界卫生组织的数据，当今全球约有十亿人存在听力受损，每200名儿童中就有1名患有听力障碍，而每1000名儿童中就有1名聋人。这些情况中大约一半耳聋是由基因突变引起的。 目前，大约有100种与遗传性耳聋相关的基因。 科学家能够防止患有耳聋基因突...
【行业动态】辉瑞通过“建立-购买-合作”策略助力基因疗法药物生产
辉瑞制药有限公司（PFIZER）是一家以研发为基础的生物制药公司，创建于1849年，总部位于美国纽约。 辉瑞制药有限公司产品有降胆固醇药立普妥、口服抗真菌药大扶康、抗生素希舒美，以及治阳痿药万艾可等。它是中国最大的外资制药企业，连续多年入选世界500强。 ...
【网络研讨会】个体化精准医疗之肿瘤的免疫和基因疗法
基因治疗的主要应用类型是直接将遗传物质注射到患者体内，以纠正遗传突变引起的特定疾病，腺相关病毒 (AAV) 和慢病毒 (LV) 是最常用的载体类型，溶瘤病毒 (如HSV) 则直接攻击癌细胞发挥治疗作用。 细胞治疗则是从患者体内收集选定的细胞，在体外通过分选增殖 (例如MSC或hSC) 或者利用基因工程进行修饰而赋予细胞新的功能 ...
《PNAS》:联合基因疗法首获成功！同时治疗糖尿病、肾衰、心衰及肥胖等多种并发症！
随着对疾病研究的深入，我们越来越深入地了解到各种疾病并发症的危害，然而，传统上各类疾病都是单一研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，增加了相关治疗的毒副作用。 而近日发表在《PNAS》的一份新研究报道了一种单一组合基因疗法，可同时治疗肥胖，II型糖尿病，肾衰竭和心力衰竭四种疾病，该研究打破了目前单药单病...
Nat Med：延缓30年发病！大型家族遗传病研究有望助力开发阿尔兹海默病基因疗法
近日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。这对于痴呆症患者们来讲简直是雪中送炭。无独有偶，11月4日发表在《自然医学》杂志上的一篇文章中，一个国际研究小组从世界上最大的常染色体显性遗传阿尔茨海默病家族中发现了一名APOE3ch基因突变携带者。该患者在70岁时出现了轻微的认知损害，这比其预期临床...
Nature | 基因疗法可以治愈心脏病发作造成的伤害！
虽然目前临床使用的冠状动脉导管插入术和血运重建术显著改善了心肌梗死的结果，但也导致越来越多的患者出现心脏永久性结构性损伤，这常常导致心力衰竭。 目前对这种病症的治疗远远未满足临床需求，这是由于心肌细胞不能复制并由此再生失去的具有可收缩的肌肉组织。来自伦敦国王学院的Mauro Giacca教授及其研究团队发现在发生心肌梗塞猪心脏中使用人类microRN...
突发！罗氏近330亿元收购基因疗法明星公司！
（折合人民币近333亿元）！ 是一家已被美国FDA批准的基因治疗公司！有着全球基因治疗中首个获批的药物，是全球基因治疗行业的先行者！ 主要针对于遗传性视网膜病变、神经退行性病变、通过改变肝脏基因有可能得到治愈的遗传性疾病等的药物，这种基因治疗通常是一次性给药就可以治愈疾病！2015年纳斯达克上市！是基因治...
Nature子刊:基因编辑意外有点多?科学家们对基因疗法有了新认识
近日，《自然》子刊《自然·医学》（Nature Medicine）在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中，一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究，引起了许多人的关注。 ▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法的论文（图片来源：《自然·医学》） 杜氏肌营养不良症这个名字在许多人...
基因编辑公司博雅辑因完成7000万人民币Pre-B+轮融资，基因疗法开发更进一步
中国北京，美国马萨诸塞州剑桥（2019年2月11日） 博雅辑因（EdiGene）宣布完成Pre-B+轮约7000万人民币融资，与此同时拥有丰富临床经验的李云博士加盟公司，任职临床研究部副总裁。博雅辑因是一家专注于基因组编辑技术的生物科技公司，致力于使用基因组编辑技术为传统疗法难以治愈的疾病开发新的疗法，以及为新药研发提供更创新的方案。这轮融资由松禾资本领投，并由公司A轮领投方...
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！｜Nature子刊
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA的新型基因治疗技术。其最新的研究成果发表于近期的《Nat...