销售额增长刺激罕见病药物研发

因为患者群体人数很少（美国FDA规定，罕见病系指患者人数不足20万的疾患），所以罕见病药品的研究开发，乃至获准上市后的生产经营管理成本都会较普通药品大幅度增加。但有一份新的报告指出，因为现在市场上高价罕见病药物屡见不鲜，而且这种趋势不会很快改变，所以不少制药企业积极参与罕见病药物研发。

根据药品市场研究权威机构evaluatePharma（EP）最近（11月）发布的《2014年罕见病药物报告》（Orphan Drug Report 2014），到2020年罕见病药的销售额将达到处方药销售总额的19％，为1760亿美元。EP预测，未来十年罕见病药品销售量的年增长率将会接近11％，而大宗药品年增长率估计为4％。

该报告作者指出，罕见病药物比大宗药物增长快的理由十分简单，罕见病药研究开发花费较少，并有税收优惠等政策扶持，而且临床试验规模通常也较小。没有可替代的治疗药物，给它们的监管审查过程带来了优势，而且通常被视为“鸡肋”而可摆脱仿制药的竞争。再有就是罕见病药物研发企业有自主定价权，EP报告中指出，平均每名患者的治疗费用为非罕见病药的6倍。

罕见病药销售飙升的另一个原因是制药巨头纷纷涉足使药品种类不断丰富。百时美施贵宝公司的Opdivo（Nivolumab），今年7月7日在日本获准用于恶性黑色素瘤。在美国，它被FDA认定为治疗黑色素瘤的突破性新药，将作优先审查，预计于2015年3月30日前作出审批决定，欧洲药品局也将对它进行快速审批。EP将其列为最有潜力的实验性新药，可望在免疫治疗药物销售中拔得头筹。百时美施贵宝雄心勃勃，欲使其在全球实现60亿美元销售额，这将有助于百时美施贵宝在2020年超过诺华公司成为全球最大的罕见病药公司。

研究开发中的罕见病药认定数以前所未有的速度节节攀高，去年FDA认定的罕见病药物数量达到了创纪录的260个，EP预计成功完成临床和注册阶段的罕见病药数量也会大幅度增加。

但罕见病药销售潜力的发挥有一个巨大的“闸门”，那就是药费的买单者（政府、医疗保险机构、患者等）。EP指出，虽然现在的定价环境对企业有利，但买单者将会设法管控不断升高的药价，随着未来这些罕见病药专利到期，价格势必会回归常态。

得益于新一代丙型肝炎治疗药相继或即将问世，平抑药价似乎已经有了一个良好的开端。一些医疗保险的处方药管理机构（PBM）已经开始行动，以控制费用――像Express scripts（美国最大的PBM）今年开始构建联盟，抵制吉利得科学公司每疗程8.4万美元的Sovaldi（Sofosbuvir Tablets，索非布韦片），声称在它的竞争性新药投放市场之前，医保拒绝支付，以迫使其降价。（转化医学网360zhyx.com）