NIH：干细胞移植可阻止多发性硬化症恶化

  已经进行3年的临床实验结果表明，在进行造血干细胞移植后接受高剂量的免疫移植治疗可能会诱导减轻复发缓解型多发性硬化症（RRMS）患者的症状。RRMS是最普遍的MS（一种渐进的自身免疫性疾病），患者的免疫系统会攻击大脑和脊髓。该试验由国家过敏和传染病研究所（NIAID）以及美国国立卫生研究院进行资助，整个项目通过NIAID资助的免疫耐受网络（ITN）进行。

  在经过三年的大剂量免疫抑制治疗和自体造血干细胞移植或者HDIT/HCT之后，近80%的实验参与者没有发生残疾、MS症状或新的脑部病变。研究者在早期很少观察到并发症和副作用，但是许多参与者出现了大剂量免疫抑制剂预期的副作用，包括感染和肠胃问题。为期三年的研究成果近日发表在了《issue of JAMA Neurology》上。

  “这些可喜的结果需要进一步研究的支持，我们将会评估HDIT/HCT的好处和风险，并与当前MS的治疗方式进行比较，”NIAID主任Anthony S. Fauci博士这样说。“如果这项研究的结果得到证实，HDIT/HCT可能会成为这种使人神经系统衰弱的疾病的一种潜在的疗法，特别是对于那些接受标准治疗无效的患者。”

  科学家估计，全世界MS影响了超过230万人。其症状可能有所不同，可能包括语音、视觉和运动障碍。大多数MS患者被诊断患有RRMS，其特点是周期性的复发，之后会有恢复期或者缓解期。随着时间的推移，病情会逐渐的加重，并恶化到另一种形式。

  在这项研究中，研究人员在25名患有RRMS、且在接受标准治疗时候出现了复发并造成病情加重的患者中，检测了HDIT/HCT的有效性。医生收集志愿者的造血干细胞，然后使用大剂量的化疗破坏他们的免疫系统。之后医生重新将造血干细胞输入，重建他们的免疫系统。

  “值得注意的是，在手术后参与者并没有服用任何MS药物，但大多数人在3年后仍然处在抑制期。”NIAID过敏、免疫和移植分部主任Daniel Rotrosen博士这样说。“相比之下，其他的研究已经表明，目前最好的可选的MS疗法会诱导更短的抑制期，并且需要长期使用免疫抑制药物，这可能会导致严重的副作用。”

  该研究的研究人员打算总共记录参与者5年的数据，并记录和处理相关的副作用。这个实验的最终结果可以帮助我们设计更大规模的实验，以进一步评估HDIT/HCT对具有MS的人的作用。（转化医学网360zhyx.com）

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