母亲能够阻止孩子继承她们的线粒体缺陷-在何时?
导读 | 修改患病卵子的治疗正在缓慢接近临床,但研究人员仍在激烈地争论最有前途的技术的安全性和伦理性。这涉及到将母亲卵子的细胞核与从一个健康女人到创建一个‘三父胚胎’的线粒体结合起来。 |
在《Cell》杂志四月23号的一期中,一个团队提出了一种替代方案:中和有缺陷的线粒体。一些研究人员说,该方法可以帮助修改会被遗传给下一代的人类胚胎的道德问题工程。
全世界5000人中会有一个人患线粒体缺陷引起的紊乱,供应细胞能量的细胞器。细胞中大约60%-95%的线粒体一定有疾病缺陷。
加利福尼亚州拉霍亚的索尔克生物研究所的分子生物学家和细胞研究的作者Alejandro Ocampo讲到,然而在大多数情况下,一个卵子的成千上万的线粒体只有很小部分携带缺陷。
Ocampo和Salk的发育生物学家Juan Carlos Izpisua Belmonte都意识到减少卵子或受精胚胎中突变的线粒体DNA的数量可以减少疾病发展的机会。他们通过给细胞注射一段设计的RNA片段来生成被称为核酸内切酶的DNA切割酶。核酸内切酶将寻求与一个特定的突变线粒体和剪断它毁坏了他们的DNA。核酸内切酶将寻求具有特定突变的线粒体并剪断来毁坏他们的DNA。
Ocampo and Izpisua Belmonte对小鼠卵子和单细胞胚胎作了实验研究,他们是包含来自两个不同小鼠株的DNA的线粒体。他们将设计过的RNA注射到细胞中产生核酸内切酶,它将只从一株中敲出DNA,然后将胚胎植入到代孕母亲体内。测试结果表明:来自目标菌株的60%的线粒体DNA被破坏的现象导致了小鼠宝宝的健康。
在第二个实验中,研究人员将小鼠的卵子与具有线粒体疾病的人的线粒体结合起来。在这些细胞中,定制的RNA消除了 20%-50%的受损线粒体DNA。
然而,Ocampo和Izpisua Belmonte说他们在获取丢弃在加利福尼亚州生育诊所的人类卵子和胚胎的过程中,还等待着伦理委员会的批准。他们计划从这些修饰的细胞中开发干细胞株,但不会将胚胎植入到母亲体内。
(转化医学网360zhyx.com)
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