EMA专家组推荐多发性骨髓瘤新药

  欧洲药品管理局（EMA）建议批准帕比司他治疗多发性骨髓瘤和sonidegib治疗晚期基底细胞癌的上市许可。这一建议来源于人类医学产品EMA委员会。
  帕比司他是治疗至少接受过两次先前疗法的复发/难治多发性骨髓瘤患者，包括硼替佐米和免疫调节药物。它也可以与硼替佐米和抗炎药地塞米松联合治疗。
  帕比司他是充当组蛋白去乙酰化酶（一种涉及打开或关闭细胞基因的酶）抑制剂的新型药物。
  一项关键随机研究纳入768名多发性骨髓瘤患者，比较了三药联合（帕比司他、硼替佐米和地塞米松）和两药联合疗法（硼替佐米和地塞米松）的疗效。
  在这项研究中，193名患者至少接受两种先前疗法，包括硼替佐米和免疫调节药物。
  与两药联合疗法相比，三药联合疗法可改善无进展生存期4.8个月。帕比司他最常见的不良反应是血液病、出血、腹泻、恶心、呕吐和疲劳。三药联合组的严重不良反应发生率高于对照组（60%vs 42%）。（转化医学网360zhyx.com）