病毒将在基因治疗中大显身手

  大框眼镜，利落的短发，简单的衣着。北京市政协委员、北京亦庄生物医药产业园副总经理，50岁的吴小兵博士打扮简单随性，学者气息很浓，跟记者聊起她对精准医疗的研究和看法时也是那样自然随性。
  大数据，精准医疗大规模推广的根基
  医疗大数据对于精准医疗真正实现大规模推广的根基性作用，已在业内形成共识。伴随着精准医疗概念的火热，英特尔、苹果以及国内的互联网巨头都在大力布局精准医疗大数据。关于医疗大数据的构想，吴小兵也已经构思多年。
  “亦庄生物医药产业园聚集了400多家生物医药企业，其中中小企业占大多数。这些企业对信息化管理、数字库共享分析、数据存储运算等方面有着很大需求。”为此，在两年前的大兴区政协会上，吴小兵和另一位政协委员张志共同建言搭建生物医药中小企业云计算服务平台。他们建议，可以先在亦庄生物医药园区以及大兴生物医药产业基地进行试点，整合园区、云计算服务提供商、软件供应商资源，建设开发生物医药中小企业云计算服务平台，实现中小企业专业数据库的资源共享。
  “医疗大数据是精准医疗的基础，对病
  人个体的精准治疗方案是建立在对不同个体的基因分析基础上的。”吴小兵说，要推动国内精准医疗的发展，需要建立中国人自己的基因数据库，要联合行业内的专家去研究解读这些信息在临床的应用。因为，“并非每个基因变异的患者在使用特定药物后都能获益，还要考虑药物的联合作用、时间等”。
  病毒载体，基因治疗的“运输工”
  对于许多人来说，可能会“谈病毒色变”，但其实病毒也并非我们想象中那样的“十恶不赦”，病毒由于其特殊的机构功能模式，在进行一定的科学处理后，是精准医疗领域重要的工具之一。
  精准医疗，特别是基因治疗的实现，需要实现的一项关键技术就是将目标基因导入目标个体中，以替换掉原来不好的基因，这就需要一套高效的基因传送系统。而病毒因为可以自然感染细胞，其本身要有一套高效机制将基因转入细胞中，因此病毒是基因治疗的天然优质载体。基因治疗的病毒载体（归属于病毒基因工程学），也正是吴小兵的主要研究方向。
  “很多人会担心病毒进入人体中会引发一系列不良后果，其实这在精准医疗的技术层面完全可以避免。设计任何一种病毒载体时，最重要的便是将病毒本身会致病的基因剔除，同时也须避免病毒发生突变而产生有传染力且会致病的病毒。”吴小兵说。
  目前常用的病毒有反转录病毒、腺病毒、腺相关病毒与简单病疹病毒等。吴小兵介绍，这些病毒各有优缺点，如反转录病毒是最早使用也最普遍的载体，它可将目标基因嵌入细胞染色体，因此可长期表现所需的蛋白质，但反转录病毒只能将基因送入会分裂的细胞，对于体内许多不会分裂的细胞，如脑、神经细胞，则无法成功。腺病毒则可感染不分裂细胞，同时也已用来作为预防呼吸道感染的疫苗，因此也可作为基因治疗载体，不过临床实验中发现会产生强烈副作用，这是因为腺病毒本身基因也会在细胞内表现，而诱发强烈的免疫反应，因此新开发的载体已作改良将病毒本身基因去除。
  腺相关病毒则是另一种可将基因嵌入染色体的病毒，此病毒本身并不会造成病症，因此相对安全，但在制造此病毒时，需要利用腺病毒提供必要的蛋白质，因此在制造腺相关病毒后，须确保里面并不含有腺病毒才不会造成不必要的副作用；此外，腺相关病毒本身非常小，所能携带的目标基因大小只能到3.5～4千个碱基对，因而限制了它的用途。至于简单病疹病毒则可感染神经细胞，因此适合用于治疗神经退化性疾病，如帕金森氏症、阿尔茨海默症等。
  虽然上述研究还未正式应用到临床，但吴小兵对未来充满信心，她希望在未来十年基因治疗和精准医疗能真正带来医学的革命，为慢性病、癌症等的治愈带来希望。
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