看看他们怎么看待基因编辑所引发的伦理学问题

  对于生物学上最热门的工具，科学家们使用“变革”这个词来描述它的长期潜力：消灭某些携带疟疾的蚊子，治疗遗传性疾病（如镰状细胞），防止婴儿遗传到危及生命的疾病。这听起来像是科幻小说，但是，基因组编辑方面的研究正在蓬勃发展。因此，引发了一场关于其界限的争论：为了对抗疾病，什么是安全的，什么是人道的。
  是否需要用人类胚胎实验进行证明？中国的研究人员已经开展了相关实验。我们应该通过向后代传递性状的方式来改变人类基因吗？除了医学，假如说改造的蚊子逃跑，那么会对环境造成怎样的影响？
  加州大学伯克利分校的生物化学家Jennifer Doudna，帮助开发出了新的基因编辑技术，并了解绝望的患病者家庭的心声，但是她对这项技术最终用于人类发出了警告：“我们需要努力找到合适的平衡点。”
  美国国家科学院、工程院和医学院，将在十二月份召集国际上的科学家、伦理学家和监管机构，开始确定这一平衡点。最大的争议是：通过编辑一个胚胎的基因来改变人类的遗传，是否合适？
  波士顿儿童医院的George Daley博士告诉计划在本周参加伦理分会的专家：“这不是一场云端谈话，而是在跟毁灭性罕见疾病斗争的一些家庭所希望的事情。”
  全世界的实验室正在采用一种技术，来精确地编辑活体细胞内的基因——打开或关闭它们，修复或修改它们，就像是一个剪切和粘贴软件的生物版本。研究人员正在构建更强的免疫细胞，在小鼠中用于治疗肌营养不良症，并在猪当中培育人类样器官用于可能的移植。生物技术公司已经投资了数百万经费来开发疗法，用于治疗镰刀形细胞病和其他疾病。
  该技术有一个靠不住的名字——CRISPR-Cas9和一个卑微的起点。
  Doudna正在研究，细菌如何识别并抑制病毒入侵者，使用一个她称为“遗传手术刀”的蛋白来切割DNA。她在2012年指出，该系统是可编程的，让科学家们可以用一个定制的CRISPR配方，在许多物种中靶定几乎任何的基因。
  编辑基因有更老的方法，其中一种方法可带来艾滋病病毒的实验性疗法，但CRISPR技术更快、更便宜，可以同时改变多个基因。美国国立卫生研究院的基因组学专家Shawn Burgess说：“现在它正在转变生物学的几乎每一个方面。”
  CRISPR的最大用途与人类胚胎无关。科学家们能够比以前更容易地设计出患有人类相似疾病的动物，以学会修复出错的基因，并测试潜在的药物。
  设计携带自闭症相关基因的啮齿类动物，曾经需要花费一年的时间。但是，布罗德研究所、麻省理工学院和哈佛大学的张锋（也帮助开发了CRISPR技术并获得了专利）表示，他们用CRISPR只花费了数周的时间。
  美国国立卫生研究院实验室展示了它是如何工作的。研究人员将CRISPR引导分子注入微小的小鼠胚胎中，使医生怀疑的神秘疾病致病基因发生突变。将胚胎移植到雌性小鼠身上。所得的小鼠婴儿如何表现，将有助于确定基因缺陷的作用。
  专家预测，第一次尝试治疗人类，将是与血液相关的疾病，如镰刀形细胞，是由一个单一的基因缺陷引起，很容易获得。这个想法是，用一种类似骨髓移植的方式使用CRISPR，但是纠正患者自己的造血细胞，而非植入捐赠的造血细胞。
  芝加哥的Robert Rosen患有一种罕见的骨髓异常，这种疾病可能会导致白血病或其他危及生命的疾病，他表示：“这就像是一场比赛。研究是否能够在我们有生之年提供一种疗法？”他共同创立了MPN研究基金会，该基金会已经开始资助一些CRISPR相关研究。
  那么，为什么会引发争议？去年春天，中国科学家首次报道称，他们试图用诊所剩下的无用材料编辑人类胚胎时，CRISPR成为头条新闻。他们的目的是纠正一种致命疾病的致病基因，但只针对几个胚胎和其他成熟的非计划突变，从而使人们担忧，治好一种疾病是否会导致另一种疾病。
  如果怀孕期间被认为足够安全的话，这种基因改变可能会传给后代。然后，就会有关于设计婴儿的问题，除了预防疾病之外还会改变其他方面。
  在美国，国家卫生研究院称，他们将资助这类人类胚胎研究。在英国，监管机构正在考虑研究人员关于基因编辑人类胚胎的要求——仅在实验室培养皿中，来研究早期发育。
  哈佛大学Wyss生物启发工程研究所的Kevin Esvelt称，除了药物之外，另一个问题是环境：改变昆虫或植物，确保它们繁殖时在野生种群中传递遗传改变。这些设计的“基因驱动者”也处于非常早期阶段的研究，但有一天可以用来消除外来入侵植物，使蚊子很难携带疟疾，甚至很难传播疟疾，逐渐杀死携带疟疾的主要物种。
  Esvelt说，没有人知道，这可能对栖息地有何影响。他的团队正在呼吁公众参加辩论，并呼吁科学家采取特殊的预防措施。例如，Esvelt说，同事们正在研究一种热带蚊种，即使它们逃脱实验室也不可能熬过寒冷的波士顿。
  最近在美国国家科学院的一个听证会上，Esvelt指出：“一种广泛普及和廉价的技术能改变我们共享的环境，还没有任何这方面的社会先例。”
（转化医学网360zhyx.com）