Nature：揭秘CRISPR基因组编辑的7个事实

  12月1-3日，美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院与英国皇家学院将在美国的华盛顿联合举办一次峰会。作为这一大型国际会议的主题，人类基因组编辑的伦理学再度被放到聚光灯下。赶在这次峰会召开前，Nature网站撰写了一篇“Genome editing: 7 facts about a revolutionary technology”的文章，为我们揭示了7个有关基因组编辑的重要事实。
  1.目前，只有一项发表的研究描述对人类生殖细胞进行了基因组编辑。
  今年4月，由中山大学黄军就（Junjiu Huang）领导的一个研究小组，报告称他们利用当前流行的CRISPR–Cas9技术编辑了人类胚胎基因组。在这篇论文发表于《Protein & Cell》杂志的数周前，一些有关这项研究工作的传言便已激起了关于调整人类卵子、精子或胚胎（统称为生殖细胞）基因组伦理学的新一轮争论。黄军就和同事们使用了不能存活、无法生成婴儿的胚胎。但理论上，编辑生殖细胞可以被传递给后代。
  2. 关于编辑人类生殖细胞的法规在世界各地有很大的不同。
  德国严格限制人类胚胎实验，违规将构成刑事犯罪。相比之下，在中国、日本、爱尔兰和印度，只有一些非强制性的指导准则限制对人类胚胎进行基因组编辑。许多研究人员都期盼着国际指导准则，一些人希望即将召开的这次峰会将会启动指导准则的制定过程。
  3.你不必成为专业人员就能改造基因组。
  CRISPR–Cas9技术能够非常简单及廉价地改造DNA，因此许多身处改建车库或社区实验室中的业余生物学家已开始涉足这一领域。
  4. Cas9并非唯一起作用的酶。
  DNA切割酶Cas9是CRISPR–Cas9系统中一个关键的组成部分，麻省理工学院-哈佛医学院Broad研究所的合成生物学家张锋（Feng Zhang）在9月报告称，发现了一种叫做Cpf1的蛋白，有可能使编辑基因组变得更容易。（张锋是利用CRISPR-Cas9在哺乳动物中实现基因组编辑的先驱之一）
  5.猪走在基因组编辑实验的前沿。
  狗、山羊和猴是正在不断发展的CRISPR动物园中一个组成部分。然而猪却是当前几项引人注目重大成果的核心——从体重只达到许多农产猪1/6的迷你猪，超级肌肉猪，到基因组中有62个位点接受编辑的猪。
  6. Gates、Google和DuPont都想在基因组编辑中分一杯羹。
  在8月，一些知名的投资者，包括比尔盖茨夫妇基金会和谷歌风投，为张锋创办的基因组编辑公司Editas Medicine投入了1.2亿美元的资金。农业紧随其后，杜邦（DuPont）公司在10月与基因编辑公司Caribou Biosciences结盟，宣布意在利用CRISPR–Cas9技术来改造农作物。
  7. CRISPR–Cas9系统现在成为了一项专利的核心。
  2014年4月，张锋被美国授予了一项有关CRISPR–Cas9的专利。但在2012年他申请专利前的数月，加州大学伯克利分校的分子生物学家Jennifer Doudna与现在任职于马克思普朗克传染生物学研究所的Emmanuelle Charpentier便已递交专利申请。加州大学伯克利分校因此要求美国专利和商标局来裁定谁应该获得利用CRISPR–Cas9系统的许可，尤其是它在人类细胞中的应用。在欧洲也进行相似的论战：针对的是张锋和同事们于今年2月赢得的一项专利。三位科学家共同创立了一些利用CRISPR–Cas9技术的公司。
（转化医学网360zhyx.com）