美国批准转基因鸡 用于治疗罕见病

  这种药物——名为Kanuma （sebelipase alfa）——是由亚力兄制药公司销售的一种重组人类酶。它能够取代人体中的一种错误的酶，这种酶与一种罕见的遗传病（人体无法分解细胞中的脂肪分子）有关。
  经12月8日由FDA批准，Kanuma加入了美国市场的一小群“特殊药物”之中。早在2009年，该局批准利用转基因山羊的奶水生产一种抗凝血剂——抗凝血酶（ATryn）。而在2014年，FDA批准利用由转基因兔生产的一种药物治疗遗传性血管性水肿。
  FDA前任科学评论员、华盛顿哥伦比亚特区海曼、菲尔普斯和麦克纳马拉公司律师Jay Cormier表示，FDA的最新决定“表明ATryn山羊并不仅仅是一次性的。”他说：“这一过程的功效远超过一个独特的案例。”
  FDA关于Kanuma的行动非常迅速——对它进行了优先评估，并赋予其“孤儿药”地位以及一种突破性疗法的认证。
  Kanuma被设计用来治疗的疾病名为溶酶体酸性脂肪酶缺乏，这种疾病能够导致脂肪积聚在患者的肝脏、脾脏和脉管系统中。这种疾病的一种形式能够导致婴儿迅速死亡。而第二种形式则会影响老年患者，造成肝脏肿大、纤维化和硬化以及心血管疾病。
  伊利诺伊州芝加哥市西北大学费恩伯格医学院儿科专家Barbara Burton表示：“在这种药物出现之前，我们没有能够真正解决患者疾病中潜在生化缺陷的任何治疗方法。”曾在亚力兄制药公司负责临床试验的Burton指出，临床医生只能为婴儿提供营养和维持疗法。而老年患者则用他汀类药物进行治疗——这种疗法无法处理脂肪在肝脏中的积聚。
  与FDA于日前批准的AquAdvantage转基因三文鱼不同，生产Kanuma的转基因鸡并不打算进入食品供应体系。但是正如AquAdvantage三文鱼一般，FDA认为鸡的遗传修饰能够成为一种新的动物药。
  Cormier表示，由于转基因鸡的每一个细胞都会含有改变的脱氧核糖核酸（DNA），FDA“断言它对鸡的全部都拥有管辖权”。
  在考虑新的动物药物的过程中，FDA还分析了改变鸡的基因是否会对它们造成伤害以及经过改良的DNA是否稳定，因为它们将会被传递给下一代的鸡。
  FDA表示，这些转基因鸡不可能偶然进入食品供应系统或对环境造成不利影响，因为它们是在室内设施中培育的。
  印第安纳州西拉斐特市普渡大学遗传学家William Muir对FDA决定批准转基因鸡的做法表示赞扬。他说：“FDA显然打开了一扇大门，并且允许这些转基因产品进入市场。随着闸门相继开放，我迫不及待地想要看看接下来会是什么。”
  11月19日，FDA批准一种快速生长的三文鱼成为全球第一种获准上市供人类食用的转基因动物。这种转基因鱼由马萨诸塞州的梅娜德AquaBounty技术公司培育，它能够比野生三文鱼更高水平地表达一种生长激素。这种转基因鱼长足尺寸只需18个月而非3年。按照这项技术的支持者所言，这些基因修饰意味着每公斤收获的鱼只需要更少量的食物和其他资源，并且转基因三文鱼还可以减轻因过度捕捞对野生三文鱼种群造成的压力。
（转化医学网360zhyx.com）