拜耳投资3亿美元 利用CRISPR技术进行药物研发

  强大的基因编辑工具CRISPR能够帮助治疗疾病吗？制药公司正在努力寻找答案。
  近期，德国拜耳宣布投资3亿美金与初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics合作开发新药用于血液疾病、失明和先天性心脏病的治疗，这也仅仅只是制药公司渴求通过CRISPR技术开发新药的最初迹象。最近，业内的关注度正聚焦在如何通过开发新型基因编辑系统用于病患体内的具体靶标。
  CRISPR Therapeutics是基因编辑领域的三家高水平初创公司之一，其他两家分别是 Editas Medicine与 Intellia Therapeutics。这三家企业致力于通过CRISPR技术建立新型的疾病疗法，同时这三家企业也在积极与各大药企合作并获得了极大的资金支持。过去几年中，这几家公司与各大药企在广泛的疾病治疗领域达成了协议。在这些领域，药企们发现了CRISPR技术的巨大潜力。
  近期，CRISPR技术对于遗传病和癌症的治疗有着极强的吸引力。这些疗法要求将特殊细胞移至病人体外，对这些细胞的DNA进行编辑进而将其重新移植至病人体内。然而，上述三家企业同时致力于开发用于体内细胞的CRISPR技术，这实质上是一项更加复杂的挑战，体内CRISPR技术的建立将为更多种类疾病的治疗打开一扇大门。
  CRISPR Therapeutics CEO Rodger Novak表示，拜耳和CRISPR Therapeutics合资企业的一大重要任务就是开发可以用于体内靶细胞定点基因编辑的CRISPR技术，这一任务对于未来的基因编辑药物至关重要。为了达到这一目的，药物首先需要找到正确的器官以及组织，之后紧接着将药物所负载的有效分子以安全的方式释放进入正确的细胞。
  拜耳新建生命科学中心的负责人Axel Bouchon表示他们最终目的是提高CRISPR技术的特异性，使该技术可用于编辑正确的目的DNA。
  拜耳是包括凝血障碍血友病在内的多种血液病治疗领域的领军者，Bouchon表示该公司将首先开发用于治疗血液病的体内特异性CRISPR药物。
  应用CRISPR治疗眼遗传病也具有十分诱人的前景，因为眼部组织较少受到免疫反应影响，同时许多眼部注射技术已经发展成熟。而应用CRISPR技术治疗先天性心脏病则是一项探测性的尝试，将CRISPR分子体系正确注入目的心脏细胞或其他相似的复杂组织系统是一项十分巨大的挑战，可能需要十多年的时间来实现。本文是转化医学网原创内容，转载请点击获取授权
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