基因编辑治疗遗传性视盲

  科学家采用一项新型基因编辑技术，为因天生遗传疾病而注定致盲的老鼠带来了福音，成功提升了它们的视力。该疾病名为“色素性视网膜炎”，是人类视力丧失的常见病因。目前为止，该病无法治愈。而这是有史以来第一遭，科学家证明了他们能够有效地从基因组中“擦除”某些损伤——至少对老鼠管用，这是件相当了不起的大事。
  该基因编辑技术被称为“CRISPR/Cas9”，这是两种酶。它通常出现在细菌身上，为基因组执行“剪切/粘贴”功能。因此，它或许能够比较快速而便捷地从人类DNA中移除有害基因、并添入新的增强功能。正如你所能想象的，CRISPR/Cas9既令人兴奋、又引人争议，因为它或许会带来“设计婴儿”之类的东西。不过，在未来几周内，我们或许就能看到英国的第一个基因编辑人类胚胎(假如获得许可的话)；而中国科学家业已承认他们已在人类胚胎中使用了该项技术。
  希达西奈医疗中心的科学家完成了该研究，表明CRISPR/Cas9能够提升注定致盲的啮齿类动物的视力。这样一来，它又为人类追求该技术增添了一大理由。
  人们首次将CRISPR/Cas9基因编辑用于活生生的动物身上，预防它们的视力丧失。这个结果十分非凡，它为更多激动人心的研究和未来的临床应用铺平了前路。
  为了提升老鼠的视力，研究人员设计了一种CRISPR/Cas9系统，它能够从老鼠的基因组中移除引发眼内光感受器细胞损失的突变基因。他们将该系统注射到小老鼠的体内，这些老鼠天生伴有一种色素性视网膜炎，而该病症会影响这种基因。仅仅一次注射过后，实验组便能够比控制组更好地看见东西。(测量方法为：为老鼠呈现不同程度的光线，看老鼠对此的转头反应。)
  如今，研究人员将继续调整他们的CRISPR/Cas9系统，以进一步提升老鼠的视力。不过，真正激动人心的是它在人类身上的未来应用。
  数据表明，我们或许能够通过进一步研究，将这一基因编辑技术用于治疗病人的遗传色素性视网膜炎。
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