【盘点】3月基因行业一览

上个月总结了2月份基因行业事件。一转眼一个月又过去了，让我们一起看看3月份基因行业都有那些事情发生。
政策：
1、欧盟出台限制基因测试新政策。欧盟出台限制基因测试新政策，这可能缩小了基因测试的应用场景。医学研究者们并不支持这一限制。一些研究人员聚集在一起并表达了他们的意见。他们认为这个提案会限制基因测试的可用性，不利于社会发展。新规定草案提议只有专业的医疗专家才可以进行基因测试，同时处方需要签字。
2、国家卫计委给临床实验室自建项目（LDTs）“开闸放水”。为加强临床检验项目管理，规范医疗机构临床检验工作，满足临床医疗需求，保证医疗质量和医疗安全，2016年3月3日，国家卫生计生委官方网站发布 国家卫生计生委办公厅关于临床检验项目管理有关问题的通知。
3、CFDA：儿科人群药物临床试验技术指导原则。为进一步规范和指导我国儿科人群药物临床试验，国家食品药品监督管理总局组织制定了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》。本指导原则适用于我国研发用于儿科人群新药（包括已上市药物增加儿科适应症）的临床试验。参考本指导原则时，应同时结合药物临床试验质量管理规范（GCP）、人用药品注册技术规范国际协调会（ICH）和国内外其他相关指南要求。
4、奥巴马将卸任 参议员提出继续实施精准医疗计划法案。参议员Lamar Alexander 17日介绍了“2016年推进精准医疗法案”。该法案已提交参议院卫生、教育、劳工及退休金委员会，打算为精准医疗计划（PMI）的实现做准备。在PMI研究项目开始取得成果之前，可能需要更多的资金循环。仅完成建设100万志愿者的队伍预计就得花费三到四年时间。因此，业内人士认为需要额外的立法来保证奥巴马的计划在他卸任后继续被支持。
5、打造“基因治疗”产业合肥拟引资30亿元。由安徽省政府和全国工商联共同主办的“安徽省与全国知名民营企业加快长江经济带发展推进会”将于5月召开，各市计划引资的项目已相继出炉。合肥市拟引资30亿元，依托合肥半汤生物经济孵化器和安徽北大未名生物经济研究院现有资源，建设基因测序和基因信息数据分析人才培训基地。
6、重磅！生物技术、精准医疗正式纳入“十三五”规划。新华社3月17日受权发布《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》全文，共65600余字，全文共有八十个章节。在第二十三章支持战略性新兴产业发展规划中，生物技术、精准医疗名列其中。
7、科技部：成果转化主要贡献者，奖励份额不得低于奖励总额的50%。规定提出，国家设立的研发机构、高等院校应当完善技术转移工作体系。此外，规定增加义务性条款：科技成果转化收入扣除对完成和转化科技成果做出重要贡献人员的奖励后的部分，应充分保障技术转移机构的运行和发展。
8、湖北省定价NIPT，收费标准为1460元／次。在湖北省物价局、省卫生计生委联合下发的《关于胎儿染色体非整倍体基因检测项目价格有关问题的通知》中，明确了检测收费标准为1460元／次，检测费用较以前相比有了大幅度降低。会议还正式启动实施了“贫困地区新生儿免费耳聋基因筛查项目”。
9、美国NIH和FDA为精准医学临床试验制定结果记录标准。由于精准医学计划的开展大大增加了医学研究的数量和范围，美国国家卫生研究院（NIH）和食品与药物管理局（FDA）制定了草案模板，并开始向公众征集意见，该模板将为研究人员提供记录临床试验结果的指导建议。NIH和FDA对公众意见的征集工作截止到2016年4月17日。
10、加拿大总理提议在加拿大基因组投入2.372亿加元。加拿大总理Justin Trudeau提议在未来三年中投入2.372亿加元（1.804亿美元）来推进加拿大基因组的研究，促进非营利组织基因组科学的发展。
行业事件：
1、2.29爱不罕见-华大基因捐赠百例基因检测助力罕见病公益。在2月29日来临之际，华大基因也发起了以“爱不罕见，我们同并相联”为主题的罕见病公益活动。华大基因将于活动期间为罕见病患者提供免费基因检测及遗传咨询。本次公益活动将征集100位罕见遗传病患者，每位患者拥有2个家属的Sanger验证免费名额，总共将至少有300人获得免费的基因检测或遗传咨询服务。
2、个体化精准医疗高峰论坛盛大开幕 专家云集。2016年3月4日，由上海立迪生物技术有限公司举办的“个体化精准医疗高峰论坛”在沪盛大开幕。本次论坛邀请到哈佛医学院 Raju Kucherlapati 教授、中国工程院院士闻玉梅教授、中国科学院院士强伯勤教授、中山大学肿瘤医院胸外科主任张兰军教授等多名中外专家。
3、科技部发布“精准医学研究”重点专项 2016年度申报指南。为全面落实《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006---2020年）》的相关任务，经国家科技计划（专项、基金等）战略咨询与综合评审特邀委员会、部际联席会议审议，“精准医学研究”列为2016年优先启动的重点专项之一，并正式进入实施阶段。
4、中国聋病基因组计划欲破译耳聋密码。为了对我国聋病基因进行全面的精准定位，解放军总医院耳鼻咽喉研究所所长王秋菊与中国科学院院士、中国遗传学会遗传咨询分会主席贺林共同发起“中国聋病基因组计划”（DGP），以期从遗传学层面破译耳聋密码。
5、T细胞先驱卡尔院士承认学术“使诈”。随着在新英格兰医学杂志上三次高调发表更正，宾夕法尼亚大学（Pennsylvania）的明星癌症科学家Carl June和他的合作者承认，他们并没有发明一个癌症突破性治疗的关键部分。
6、复旦大学抗肿瘤药物专利6500万美元“天价”卖给美国公司。3月15日，复旦大学与美国HUYA（沪亚）公司在上海达成协议，复旦大学生命科学学院教授杨青将具有自主知识产权的用于肿瘤免疫治疗的IDO抑制剂有偿许可给美国HUYA公司。此次许可转让将至多为复旦大学和杨青教授带来6500万美元的收益。
7、巨匠之争，CRISPR专利最终花落谁家？在历史上，生物大咖专利冲突的最终赢家往往会在最终成为该技术的诺贝尔奖得主并因此获得社会各界的褒奖。3月9日，美国专利商标局下文表示要对加州大学与MIT布罗德研究所的CRISPR专利之争做出最终决断。
8、无创产前基因检测费用有望低于100美元。华大基因推出无创产前基因检测服务至今，成本不断降低。尹烨表示，华大基因希望未来能够将检测费用降低到100美元（约600多元人民币）以内，让这项检测更加普及，实现对唐氏综合征等染色体非整倍体异常疾病的全面控制。
9、全球首例接受无创胚胎染色体筛查的健康婴儿于无锡诞生。此次的NICS技术在保持高准确度的同时，对样本的提取手段进行了革新，即从传统的活检取材变为培养液采集。这使得样本提取更易操作，也更有助于该类筛查在更多的生殖中心普及和应用，造福更多有需要的中国家庭。
10、诺奖热身：CRISPR-CAS技术挺进加拿大盖尔德纳奖。2016年加拿大盖尔德纳奖（Canada Gairdner Awards）的获得者名单，每位获奖者将分别获得10万加元奖金。今年的7位获奖者中，有5位是目前最热门的CRISPR-CAS技术，另外两位是艾滋病和病毒感染方面的学者，华人科学家张峰排第一位。
11、深圳成立感染性疾病精准医学中心。深圳市第三人民医院-华大基因14日联合成立“深圳市感染性疾病精准医学中心”，此举开创了感染性疾病诊疗的新模式和先河，将带来感染性疾病诊疗的一场新的技术创新。
12、最新产前基因诊断临床指南。2016年3月，美国妇产科医师学会(ACOG)与母胎医学会(SMFM)共同发布了遗传性疾病产前诊断检测指南。指南内容主要包括产前实验室诊断技术，侵入性产前诊断检测技术，经验性诊断程序以及临床注意事项和推荐意见等几大部分内容，其中临床注意事项和推荐意见主要有10条。
13、交大炎症性肠病诊治中心-华测艾普检测平台成立。2016年3月30日，上海华测艾普医学检验所与上海交通大学炎症性肠病诊治中心正式签署合作协议，就中国炎症性肠病（IBD）诊治项目达成长期合作关系，并决定将诊治中心设立于华测艾普实验室，命名为“上海交通大学炎症性肠病诊治中心-华测艾普实验检测平台”。
公司/投资并购：
1、思路迪进军肿瘤免疫治疗领域，精准开发新一代PD-L1抗体。2月29日，思路迪与康宁杰瑞签署合作协议，就我国首个自主创新研发的新一代PD-L1全人源单克隆抗体进行合作开发。根据协议，思路迪将主导新药的全球注册、临床开发和商业化，康宁杰瑞将负责开发阶段的临床样品生产和上市后药品的生产。
2、BC Platforms与微软强强联合，开发云端的基因组数据管理软件。芬兰的BC Platforms公司宣布将于微软合作，使用微软的 Azure云平台来为临床研究者提供基因组数据管理解决方案。合作双方计划今年在赫尔辛基大学建立一个概念模型。
3、Illumina 公司CEO换帅，今后如何发展？Illumina公司开创了基因组时代，现在公司将有一个新的领导。Illumina公司表示， Jay Flatley将在7月卸任掌舵长达17年的CEO职位，但他仍将以执行主席身份保持活跃。他的继任者Francis deSouza在2013加入圣地亚哥分公司。
4、安捷伦$8000万投资下一代测序公司。2016年3月7日，安捷伦宣布，公司已经对下一代测序技术公司Lasergen投资8000万美元。根据协议条款，安捷伦拥有收购公司1.05亿美元剩余股份的权利，该期权将于2018年3月2日到期。
5、Affymetrix无创非侵入性膀胱癌基因组分析项目获得资助。2016年3月8日，Affymetrix公司今天宣布已经获得了Innovate UK（IUK）的一项资助，以证明利用该公司的OncoScan? FFPE Assay Kit对尿液样本进行非侵入性的膀胱癌基因组分析的健康医疗和经济价值。
6、赛默飞打败Origin，13亿美元收购Affymetrix。2016年3月31日，赛默飞宣布，公司已经完成了对昂飞公司（Affymetrix）的预期收购，收购价格为每股14.00美元现金，总购买价格约为13亿美元，该并购协议将在之后的Affymetrix股东特别大会批准通过。
7、10x Genomics 宣布C轮5500万美元融资。最近，10x Genomics迎来了5500万美金的C轮融资，这部分资金用来进行长读长测序技术开发。它推出为Illumina的测序仪增加DNA读长的加载项。
8、罗氏豪掷10亿美元，与Blueprint达成5个肿瘤免疫药物研发合作。罗氏近日与Blueprint制药达成一项高达10亿美元的研发合作，收购该公司旗下5个肿瘤靶向药物，以扩充自身的肿瘤免疫业务资产。根据协议，Blueprint制药将会获得4500万美元的预付款，罗氏还将根据研发进展支付9.65亿美元的附加费用和里程金。
9、23andMe公司计划使用iPhone与研究人员共享DNA数据。23andMe计划让客户使用他们的iPhone手机与研究人员分享他们的基因数据以开展医学研究。该计划将允许大学研究人员能够通过谷歌公司访问收集的DNA图谱，并把他们与目前正在从参与者手机收集的健康相关数据进行配对。
10、Clinical Genomics获得A轮1500万美元融资。Clinical Genomics已经完成了1500万美元的A轮融资，并计划用这笔资金来帮助商业化的血液检测术后大肠癌的复发。它的血液检测技术是基于PCR法来检测两个基因，BCAT1和IKZF1，这两个基因在大肠癌患者中存在甲基化。
11、姚记扑克精准治疗再下一城,布局视网膜遗传病基因治疗领域。继公司投资上海细胞治疗工程技术研究中心(占22%股权、CAR-T)和上海颐木生物科技有限公司(占51%股权、TCR-T)之后,公司进一步加大在精准医疗领域方面的投入,拟参股上海纬景生物技术公司布局视网膜遗传病基因治疗。
12、鹍远基因与嘉和生物携手，共同开发肿瘤免疫治疗和靶向治疗药物及伴随诊断。2016年3月22日，鹍远基因与嘉和生物在上海签订战略合作协议，就共同开发肿瘤免疫治疗和靶向治疗药物，及相关伴随诊断产品达成一致，完美实现精准医疗产业下相关行业间共同协作、共同创新、共同发展的“合力”模式。
13、华大基因与长春光机所合作开发新型基因测序仪。在合作洽谈会议上，汪建介绍了华大基因发展历程及未来发展方向，乔彦峰研究员介绍了长春光机所现有与基因测序仪相关的技术基础。随后，汪建董事长和贾平所长针对合作事宜开展了充分沟通，最终，双方达成了合作意向，共建股份制公司，公司定位为开发新型基因测序仪产品等。
14、无锡一企业获前列腺癌基因甲基化检测全球专利。位于无锡惠山经济开发区的申瑞生物制品有限公司（简称“申瑞生物”）和中国科学院北京基因组研究所签订“Y染色体中特异性甲基化位点作为癌症诊断标志物的应用”专利成果转让合同，获取该专利的全球独家权利。
评论/人物声音：
1、韩健：在Illumina的新公司Grail谈“液态活检”：为什么仅仅通过NGS来测基因组突变还不够？虽然液态活检在检测肿瘤病人突变方面有很多可喜的成果，但是我个人认为如果仅仅通过NGS来测基因组突变还不够，因该结合免疫组测序。
2、《转》译：消费者对基因检测产品满意度调查与分析。一项新的调查发现：当接受基因检测的消费者和他们的医生分享和讨论他们的基因检测结果时，他们的满意度会随着他们的期望值高低发生变化。超过半数的受访者表示，他们希望在拿到测试结果之前与他们的医生讨论检测的情况，实际上只有27％的人在拿到结果后6个月内这样做了。而那些与他们的PCP（primary care providers）分享检测结果的人中，35％的人对检测结果非常满意，而18％的人完全不满意。
3、美国前总统卡特告别黑色素瘤 新药杀灭癌细胞。据路透社3月6日报道，《亚特兰大宪法日报》报道称，卡特患有的黑色素瘤之前已经扩散到肝脏和大脑，但他目前已不再需要治疗。卡特中心的发言人说，如果医生觉得前总统的癌症有复发迹象，他将恢复治疗。
4、人基因组测序关键设备攻关不能再等了。“目前国内能做人基因组测序的公司有不少，但是测序的整套设备包括试剂都是从美国购买的。”两会期间，中科院北京基因研究所副所长张德兴委员在接受科技日报记者采访时说，一个人做一次全基因组测序，在美国成本是1000美元，在中国却要1500美元，成本差异就在于关键设备。“多花钱也就罢了，不掌握核心关键技术是‘卡脖子’的事”，张德兴对关键技术受制于人感到不踏实。
5、卫计委：将建立儿童药审批专用通道应对儿童药慌。在全国两会上，如何破解“儿童用药难”引发两会代表委员的热议，不少代表委员建议儿童药品进医保。而卫计委相关负责人也在回答记者提问时指出，儿童非成年人缩小版，鼓励优先生产儿童药。
6、卢煜明：癌症液体活检未来市场400亿美元。开发液体活检技术的香港中文大学教授卢煜明接受《第一财经日报》记者采访时表示，即使判断这个市场未来有400亿美元的潜力也毫不夸张，“人的体内有2.5万个基因，很多癌症都会出现突变，对基因的了解便是这个市场未来的发展潜力”。
研究进展：
1、重大突破：CRISPR技术成功移除T细胞HIV整合基因。近期，美国天普大学的研究人员成功使用CRISPR基因编辑技术移除了正常生长状态下人类T细胞基因组中的HIV整合基因。
2、癌转移居然与基因突变无关？！科学家们已经发现了与癌症发生进展有关的几十种基因突变，但是癌症转移好像并没有受到基因组不同变化的调控。来自法国国家健康和医学研究院(INSERM) 的研究人员完成了数百名大肠癌患者的分析，发现了这种“驱动”突变的模式介于原发性肿瘤与转移性肿瘤之间。
3、全世界仅此一例 澳5岁女孩体内遗失51个基因。澳大利亚墨尔本有一位年仅5岁的小女孩，她体内第七条染色体上缺少51个基因，成为全世界记录在案的唯一患者，由于没有其他案例可供参考，这种病至今还没有被命名。
4、Science：垃圾DNA的大作用。在发表于3月4日Science杂志上的论文中，科学家们报道称发现嵌入在我们基因组中的一些病毒DNA片段调控了作为我们先天免疫系统基本元件的一些基因。当采用实验方法除去其中的一些外源序列片段时，防御系统会遭到严重破坏。
5、基因检测帮你判断是否需要化疗。一项为期5年、涉及分析这种肿瘤基因的研究，追踪了该测试的有效性。研究表明，一些在术后通常会接受化疗的女性其实能安全地跳过6个月的疗程。一种名为“安可待”的此类测试分析了21个基因的活性，并且从0到100给人们作出评分-分数越高，意味着预后越差。这种测试已提供给一些癌症尚未扩散到淋巴结的女性，以帮助指导关于化疗的决定。
6、沉默一个基因可抑制肺癌发展。美国托马斯杰弗逊大学Sidney Kimmel癌症中心的研究人员发现，与正常细胞相比，Nit1在普通肺癌细胞中是显著生产过剩的，而当Nit1被沉默时，肺肿瘤的生长受到抑制。
7、一个基因可使癌症预后恶化。最近的一项研究发现，因为一个特殊基因的影响，一些乳腺癌、肺癌和白血病患者在治疗后似乎表现欠佳。这个基因叫做CYP3A7，携带该基因活跃拷贝的成年人，会产生某种酶，可分解激素和大约一半的临床用药，从而可能降低一些癌症治疗的有效性。
8、明星癌基因p53也与肥胖糖尿病有关。现在，美国Wistar研究所的研究人员发现，p53基因的一个变异与代谢密切相关，这可能会导致肥胖和2型糖尿病的发展。
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