Nature子刊：新改良让基因治疗更有效

  “睡美人”转座子被人们广泛用于基因组改造，在白血病和淋巴瘤的临床试验中表现出很大的潜力。EMBL的科学家们最近解析了“睡美人”转座子的关键结构，并在此基础上进行改良，大大提升了该转座子插入基因的效率。这项研究发表在3月31日的Nature Communications杂志上。
  在白血病和淋巴瘤治疗中，“睡美人”转座子被用来给患者T细胞插入基因。这些经过改造的T细胞回到患者体内之后，能够搜索并摧毁癌细胞。这种方法比依赖病毒载体的基因治疗简单得多，成本也比较低。正因如此，“睡美人”转座子吸引了众多医药企业，很快进入了临床试验。
  治疗性T细胞的改造和挑选需要时间，这是基因治疗的一大瓶颈。T细胞改造和移植得越快，患者预后情况就越好，治疗费用也越低。然而迄今为止人们只能根据推测对“睡美人”转座子进行改良。为此，EMBL研究人员确定了“睡美人”活性区域的结构。
  比CRISPR更有效
  在插入基因进行治疗方面，像“睡美人”这样的转座子比CRISPR/Cas9更有优势。CRISPR/Cas9能在特定位点切割基因组，是去除遗传学错误的理想途径。不过，CRISPR/Cas9不能直接插入基因片段，而是依赖细胞的修复机制。“睡美人”转座子可以直接将自己携带的片段插入基因组，而且它的效率已经得到了显著提高。“我们设计的变体比现有版本的效率高30%，”领导这项研究的Orsolya Barabas说。