“分子剪刀”风涌云起——基因编辑行业动态盘点

基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“ 编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。今年5月，韩春雨团队发明了一种新的基因编辑技术（NgAgo-gDNA），适合在人类细胞中基因组编辑，不同于已有最时兴的技术（CRISPR-Cas9）。后者通过RNA寻找替换序列，而新技术通过DNA作为介导寻找替换目标。基因编辑风起云涌哪家强，下面让我们看一看基因编辑的行业动态。

1、方舟子发文质疑韩春雨“诺奖级”实验成果
近日，方舟子公开发文质疑韩春雨的“诺奖级”论文的“实验的可重复性”。该论文作者、河北科技大学副教授韩春雨在各类报告上回应这需要“高超的实验技巧”。对此，《中国科学报》记者在采访该领域专家时了解到，所谓“高超的实验技巧”实为实验“标准化”，目前多个实验室的重复实验结果即将出炉。国内一名从事基因技术研究的院士表示：“韩春雨的实验其他人不能重复不能代表这一结果是假的。”

2、印度科学家初步确认韩春雨实验的可重复性
目前有网友曝出两则关于第三方成功重复NgAgo-gDNA实验的消息，来源都是两封电子邮件，其中一封署名为Jan Winter，由于缺乏更多的相关信息，这个来源看起来可信度不高；看起来比较靠谱的是另一位来自位于印度的Debojyoti Chakraborty博士所发的邮件。印度学者Chakraborty博士在邮件中确认了他们使用NgAgo技术剪辑了海拉细胞（HeLa，传说中的不死细胞）中GFP（绿色荧光蛋白）的相关序列，并观测到了细胞中的GFP减少的现象，这初步确认了剪辑技术发生了作用，然而是要判定韩教授的方法的可重复性，必须要等到基因测序结果出来以后才能下结论。

3、人类胚胎基因编辑研究纳入管理规范
5月12日，国际干细胞研究学会（ISSCR）对干细胞领域的研究指南进行了更新并引起科学界广泛关注。值得注意的是，最新研究指南涵盖所有关于人类胚胎的研究，包括对人类胚胎基因进行修改。研究指南建议，所有涉及对人类胚胎进行人为操纵的研究，都应与利用人类胚胎建立干细胞系的实验一样，接受特殊的“胚胎研究监督”程序。该指南还呼吁，科研人员应继续遵守在体外培养人类胚胎不超过14天的惯例。该指南支持在接受严格监督的前提下，在实验室中对人类精子、卵子或胚胎进行基因编辑，但强调，现阶段不应将其应用于临床。

4、Cell Stem Cell：癌症与基因编辑系统狼狈为奸
癌症干细胞就像杀不死的僵尸，它们拥有恐怖的再生能力，不断生成新的癌症干细胞和肿瘤。加州大学的研究人员在Cell Stem Cell杂志上发表文章指出，癌症干细胞利用基因编辑系统来克隆自己。这一机制使白血病前期的白细胞前体变成了白血病干细胞。（原文：ADAR1 Activation Drives Leukemia Stem Cell Self-Renewal by Impairing Let-7 Biogenesis）

5、中国发表全球第二篇人类胚胎基因编辑研究成果
继去年中国科学家发表人类胚胎基因编辑论文并引发国际争议后，广州医科大学附属第三医院博士范勇团队，又在国际期刊《辅助生殖与遗传学》上刊发了人类胚胎基因编辑的最新研究成果。虽然《辅助生殖与遗传学》的影响因子仅1.718，但论文发表后，《自然》等国际顶级学术期刊纷纷发表跟踪报道，范勇等人也成为继去年中山大学副教授黄军就团队之后，国际上第二个发表关于人类胚胎基因编辑研究成果的团队。

6、遗传学家：基因编辑技术可改变生命及地球所有事物
世界许多遗传学家和生化学家普遍认为，CRISPR是一项可以改变所有人生命及地球上一切事物的技术，也是一项可以改变未来一切的伟大技术。不过，该技术也面临许多伦理问题。“CRISPR”技术仍然存在专利纠纷，纠纷的一方是杜德纳研究团队，而另一方则是来自波士顿的一个科研团队。当然，专利纠纷并不能阻止“CRISPR”技术的学术研究，而且该技术必将带来巨大的经济效益。

7、基因编辑摧毁疱疹病毒
对抗疱疹病毒的最好方法之一是阻断它们复制DNA时所需的酶。不过，尽管这会使人体内的病毒水平下降，但它无法清除感染。更糟糕的是，它对于一直在细胞内等待合适时机再次暴发的休眠疱疹病毒不起作用。不过，基因编辑或许能让人们摧毁这些潜伏性病毒。来自荷兰乌德勒支大学医学中心的Robert Jan Lebbink和同事正在开发一种或许可通过干扰其DNA将特定疱疹病毒从人体内清除的疗法。

8、用基因编辑阻止肿瘤免疫逃避
在《Cancer Research》杂志上发表的一项由英国癌症研究中心资助的研究指出，将肿瘤细胞内免疫细胞上的一个睡眠开关切去，可唤醒细胞，并使免疫系统能够出击并破坏疾病。在Karl Peggs教授和Sergio Quezada博士的领导下，使用一种基因编辑技术--TALEN，将称为PD-1的开关，从肿瘤内发现的T细胞中去除。他们发现，现在，免疫系统能够彻底摧毁癌细胞，癌细胞不再能控制T细胞。（原文：TALEN-Mediated Inactivation of PD-1 in Tumor-Reactive Lymphocytes Promotes Intratumoral T-cell Persistence and Rejection of Established Tumors ）

9、新基因编辑法可成功逆转和疾病有关的单个碱基变异
最近一期英国《自然》杂志刊登一则基因编辑改进方法，可定位和修改DNA单个碱基，并且不在基因组中引入随机插入或缺失的基因。这种新的“碱基编辑”法使用一种修饰过的CRISPR/Cas9蛋白质，使它和另外两种蛋白一同工作，比现有改正单碱基变异的方法更高效。研究人员表示，他们的碱基编辑系统能高效地矫正各种在小鼠和人类细胞系中存在的与人类疾病相关的点变异，并且引入插入/缺失量都极低。目前，该方法已经被用于培养细胞，成功逆转了和疾病有关的单个碱基变异，包括晚发性阿尔茨海默氏症与乳腺癌。

10、Nature聚焦：中国基因编辑专家高彩霞
6月20日，Nature网站发表了一篇题为“Science stars of China”（中国科学之星）新闻特写，其中生物学领域的代表人物有世界级神经生物学家叶玉如(Nancy Ip)院士，结构生物学家颜宁（Nieng Yan）教授，基因编辑专家高彩霞（Caixia Gao）和遗传学家付巧妹(Qiaomei Fu)。在DLF工作的12年里，高彩霞一次又一次地啃硬骨头--遗传改造了数个性状，包括一些重要草物种的开花时间。但欧洲对于遗传工程作物的质疑让她觉得希望渺茫，应该离开这家实验室工作。“将一种作物推向市场非常的困难--最终，这项工作无法再激发我的热情，”高彩霞说。这个问题，再加上她希望与孩子们一起回到她的母语及文化环境中，将她送回了中国。在北京，高彩霞着手从事小麦遗传工程，不久高彩霞就被认为是世界上工程改造小麦领域最优秀的研究人员之一。