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Editas与Adverum联合开发基因组编辑眼部疗法

首页 » 《转》译 2016-08-10 转化医学网赞(2)

导读	Editas medicine将其基因编辑技术与Adverum生物技术公司的新一代腺相关病毒载体（AAV）结合，开发新的疗法用于治疗高达五种眼部疾病。

Editas medicine将其基因编辑技术与Adverum生物技术公司的新一代腺相关病毒载体（AAV）结合，开发新的疗法用于治疗高达五种眼部疾病。

通过与Editas基因组编辑医学合作，Adverum至少能得到100万美元的预付款和数百万美元的潜在的进度费，期权费以及特许权使用费。
Editas并没有详细说明哪些眼部疾病会成为他们新的治疗靶点，只是说遗传性视网膜疾病。在上个月的投资大会上，该公司透露了两种眼部紊乱疾病--Leber先天性黑蒙10和眼单纯疱疹病毒（HSV），他们属于CRISPR医疗的应用范围。

在公司合作，期权和许可协议下，Editas同意支付Adverum100万美元预付费来评价Adverum载体的临床发展，加上额外的100万美元的期权费换取合作协议中Adverum下一代AAV载体每项适应症的独家授权.

Editas表示，他们计划进行的研究主要集中在测试和优化Adverum的AAV载体，从而应用于Editas潜在的基因组编辑产品。Editas同意资助合作相关的所有临床前试验，预付费中的非特定部分用来支付这部分花费。
Adverum在一份监管文件中声称，Editas可以在合作一周年之前行使期权开发第一个适应症。Editas到第三周年必须行使期权开发其他四种适应症，但如果Editas在第二周年时没有坚持最初的适应症，随后的期权也将终止。
Adverum文件还声称，对于Editas行使的每份期权，Adverum都将有资格领取约1400万美元的产品开发和商业化进度付款，加上个位数与十几之间净销售额的分层版税。
如果Editas选择用指定的替代载体开发疗法，Adverum将得到较小的产品进度费用和分层版税。