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腾讯登录临床无望or蓄势待发？RNAi技术厚积薄发或为临床带来新的技术洪流
| 导读 | 当意识到RNA干扰技术巨大的临床前景后，科学家现在正在鉴定其新的靶点及开发其新的载体。 |
当意识到RNA干扰技术巨大的临床前景后，科学家现在正在鉴定其新的靶点及开发其新的载体。
通过在其发展早期有效的消灭双曲期望，RNA干扰治疗方法策略性的规避现存的技术性的挑战。现在，随着给药途径和临床试验的发展，RNA干扰技术正在向着沉默致病基因这个方向快速前进。Arrowhead制药公司的CSO，David Lewis博士表示，理论证明研究，RNA干扰技术已经可以向临床转化。事实上，RNA干扰技术已经成为一个临床可用的技术。对于那些即使提供了遗传靶点仍会逃避传统治疗方法的疾病，RNA干扰技术为克服这些疾病提供了希望。
基础研究已经反复证实，RNA干扰技术是十分高效的。贝丝以色列女执事医学中心，RNA医学中心的Frank Slack博士表示，这项技术一旦进入正确的靶细胞，其作用是十分高效的，并且可以在数月之内调控基因的表达。
并且，RNA干扰治疗方法可以直接阻碍致病基因的表达水平，而不是靶向信号通路下游的某个分子。不像现存的很多药物疗法，RNA干扰技术也不会受到结合亲和力和膜定位等因素的阻碍。
由于肝脏具有吸收循环分子及积累RNA干扰诱发点特点，目前为止的RNA干扰治疗方法的应用特异性的靶向在肝脏上。尽管肝细胞相关疾病临床治疗的成功是一个开创性的成就， RNA干扰技术仍需要在通用性及准确性上继续发展。只要我们可以把RNA干扰治疗载体给到正确的地方，我们希望其可以调节任何致病基因的表达情况。
在改善正确的载体，正确的靶点这两方面上的研究正在进行中。RNA干扰技术的研究人员现在一方面在努力寻找一些新的靶点，特别是一些非编码的RNA；另一方面也在拓展给药途径，包括在那些常规方法难以到达的组织。
纳米制剂
UCL Great Ormond Street儿童健康中心的分子遗传学家Stephen Hart博士表示，RNA干扰治疗可以通过“多功能纳米颗粒”来进行给药。他的团队正在研究名叫受体靶向纳米复合物（RTN）的技术。RTN技术利用了纳米复合物不仅可以靶向目的类型细胞的受体，而且可以在胞质内直接释放治疗核酸的特点。目前为止，在治疗儿童囊性纤维化及神经母细胞瘤中，RTN技术的作用已经得到了证实。
多方面的技术
Arrowhead制药公司也在研究RNA干扰治疗的给药途径系统。这个系统利用了公司的动态多结合（DPC）平台，其可以靶向肝脏之外的其它组织。例如，靶向恶性肾细胞的系统是有一个具有膜活性，并可以诱导RNA干扰在胞内释放的聚合物，一个可以结合到肿瘤细胞αV结合素的配体组成。这个系统可以使得聚合物-RNA-配体这个复合物在被细胞吸收之前稳定的循环，这点对于成功的给药是十分重要的。
皮下直接给药
小分子RNA干扰治疗的临床给药给展现出显著的进展。Alnylam制药公司最近在开展起GalNAc-siRNA结合技术的临床实验。这项技术中，GalNAc配体可以结合到化学修饰过的siRNA，并可以被表达ASGPR的肝脏细胞所吸收。重要的是，这个技术可以通过皮下注射吸收，这大大增加了临床的实用性，为大量的疾病提供了新的治疗可能。（转化医学网360zhyx.com）
通过在其发展早期有效的消灭双曲期望，RNA干扰治疗方法策略性的规避现存的技术性的挑战。现在，随着给药途径和临床试验的发展，RNA干扰技术正在向着沉默致病基因这个方向快速前进。Arrowhead制药公司的CSO，David Lewis博士表示，理论证明研究，RNA干扰技术已经可以向临床转化。事实上，RNA干扰技术已经成为一个临床可用的技术。对于那些即使提供了遗传靶点仍会逃避传统治疗方法的疾病，RNA干扰技术为克服这些疾病提供了希望。
基础研究已经反复证实，RNA干扰技术是十分高效的。贝丝以色列女执事医学中心，RNA医学中心的Frank Slack博士表示，这项技术一旦进入正确的靶细胞，其作用是十分高效的，并且可以在数月之内调控基因的表达。
并且，RNA干扰治疗方法可以直接阻碍致病基因的表达水平，而不是靶向信号通路下游的某个分子。不像现存的很多药物疗法，RNA干扰技术也不会受到结合亲和力和膜定位等因素的阻碍。
由于肝脏具有吸收循环分子及积累RNA干扰诱发点特点，目前为止的RNA干扰治疗方法的应用特异性的靶向在肝脏上。尽管肝细胞相关疾病临床治疗的成功是一个开创性的成就， RNA干扰技术仍需要在通用性及准确性上继续发展。只要我们可以把RNA干扰治疗载体给到正确的地方，我们希望其可以调节任何致病基因的表达情况。
在改善正确的载体，正确的靶点这两方面上的研究正在进行中。RNA干扰技术的研究人员现在一方面在努力寻找一些新的靶点，特别是一些非编码的RNA；另一方面也在拓展给药途径，包括在那些常规方法难以到达的组织。
纳米制剂
UCL Great Ormond Street儿童健康中心的分子遗传学家Stephen Hart博士表示，RNA干扰治疗可以通过“多功能纳米颗粒”来进行给药。他的团队正在研究名叫受体靶向纳米复合物（RTN）的技术。RTN技术利用了纳米复合物不仅可以靶向目的类型细胞的受体，而且可以在胞质内直接释放治疗核酸的特点。目前为止，在治疗儿童囊性纤维化及神经母细胞瘤中，RTN技术的作用已经得到了证实。
多方面的技术
Arrowhead制药公司也在研究RNA干扰治疗的给药途径系统。这个系统利用了公司的动态多结合（DPC）平台，其可以靶向肝脏之外的其它组织。例如，靶向恶性肾细胞的系统是有一个具有膜活性，并可以诱导RNA干扰在胞内释放的聚合物，一个可以结合到肿瘤细胞αV结合素的配体组成。这个系统可以使得聚合物-RNA-配体这个复合物在被细胞吸收之前稳定的循环，这点对于成功的给药是十分重要的。
皮下直接给药
小分子RNA干扰治疗的临床给药给展现出显著的进展。Alnylam制药公司最近在开展起GalNAc-siRNA结合技术的临床实验。这项技术中，GalNAc配体可以结合到化学修饰过的siRNA，并可以被表达ASGPR的肝脏细胞所吸收。重要的是，这个技术可以通过皮下注射吸收，这大大增加了临床的实用性，为大量的疾病提供了新的治疗可能。（转化医学网360zhyx.com）
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