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【前沿】CRISPR升级：可应用于任何细胞！任何时期！

首页 » 《转》译 2016-12-02 转化医学网赞(6)

导读	据一项最新研究报道，研究人员已经创造出了一种更有效、更可控的CRISPR基因编辑系统sOPTiKO，这个系统允许他们在机体任何细胞中同时进行多个基因的敲除或沉默。

在这项发表在《发育》杂志上的新研究中，来自维尔康姆基金会桑格研究所和剑桥大学的研究人员描述了这个系统在机体每一个细胞的每一个发展时期的应用，他们认为这个系统很可能给发育生物学、组织工程及肿瘤研究带来翻天覆地的变化。
事实上，他们开发出了两种互补的系统：sOPTiKO和sOPTiKD；sOPTiKO是一种基因敲除系统，可以通过扰乱基因序列而关闭基因的表达；sOPTiKD则是一种基因沉默系统，可以通过扰乱基因表达的mRNA功能发挥作用。使用这两种互补的系统，研究人员可以在身体任何细胞的任何发展时期敲除或者沉默基因。这种系统将促进全世界的研究人员更快速、更准确地研究基因在细胞发展成为像肝、皮肤、心脏等组织过程中的作用以及它们如何控制肌体健康或诱发疾病。
人体含有约37万亿个细胞，但人体基因组仅仅包含约2万个基因，因此为了形成机体的不同细胞及组织，不同的基因组合一定在不同组织器官发育过程中发挥着不同的作用。因此关闭细胞发育过程中某个特定时间的基因表达将让科学家们研究清除这些基因的作用机理。
Ludovic Vallier教授是该论文的资深作者之一，他供职于桑格研究所及剑桥大学干细胞研究所，他认为一个细胞从干细胞发育为完全分化的成体细胞过程中，基因发挥着不同的作用，“如果我们敲除了某个基因，我们只能知道它在起始阶段发挥的作用，但是如果让基因在细胞发育过程中正常工作，在某个特定时间点再用sOPTiKO敲除它，我们就能够研究它在那个特定的阶段发挥的作用。”
sOPTiKO和sOPTiKD的结合可以让研究人员一次沉默多个基因，因此使得研究一个基因相关的整个家族基因的作用成为可能。
此外，这个系统操作更快捷便宜。sOPTiKO具有很广的适用性，因此研究机体不同组织或细胞时无需再开发新系统。sOPTiKD则大大提高了工作效率：使用它可以一次沉默多个基因，而在此前，如果研究人员需要沉默三个基因，他们需要一个一个依次沉默，而现在则可以一步到位，可以将原来9个月的工作在1-2个月内完成。
Alessandro Bertero博士是论文的共同第一作者之一，他在剑桥干细胞研究所学习，他说道：“与其他CRISPR基因编辑系统相比，sOPTiKO/sOPTiKD的优势在于它几乎可以在所有细胞中发挥作用，过去我们只能在特定组织中研究一个基因的功能，但是现在我们可以在一系列功能不同的细胞中同时敲除相同的基因进行研究。”
文章来源：
Enhanced CRISPR lets scientists explore all steps of health and disease in every cell type，https://www.sciencedaily.com/releases/2016/11/161129084227.htm
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