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腾讯登录不顾伦理争议，首个合法“三亲”宝宝有望在英国诞生
| 导读 | 最新消息，英国将有望在一年之内成为全球首个明确许可三亲婴儿出生的国家。具备线粒体疾病遗传风险的婴儿将获得线粒体捐献者所提供的健康线粒体，通过胚胎改造来拥有三个人的DNA。 |
最新消息，英国将有望在一年之内成为全球首个明确许可三亲婴儿出生的国家。具备线粒体疾病遗传风险的婴儿将获得线粒体捐献者所提供的健康线粒体，通过胚胎改造来拥有三个人的DNA。
经过长达两年的相关研究和论证，一批科学家建议英国人类受精与胚胎管理局（UK Human Fertilisation and Embryology Authority ，HFEA)通过这类疗法的保守临床测试。通过将亲生母亲卵细胞中的线粒体完全更换成第三位捐献者的健康线粒体，三亲宝宝将在理论上拥有来自自己爸爸妈妈和第三位捐献者的基因。
虽然英国政府早在2015年便对线粒体替代性疗法进行了立法支持，而HFEA则认为该技术需要以更多和更深入的研究来对临床的安全性进行保障。目前，线粒体替代疗法虽已在临床上取得了毋庸置疑的进步，但是相关争议依旧存在着。
线粒体替代疗法在安全性上的潜在风险
即便如今的大多数研究已经对线粒体替代疗法做出了理论上的支持，但是这种技术在安全性上存在的风险仍然是毋庸置疑的。对人类卵细胞的相关研究表明，线粒体替代疗法并不能百分之百地使病人避免线粒体遗传病。以Portland Oregon Health & Science University线粒体遗传学家Shoukhrat Mitalipov为代表，大量相关研究对这一观点进行了支持。
线粒体替代疗法大致可以概括为将婴儿母亲发生线粒体遗传突变的卵细胞核基因组转移至捐献者提供的健康去核卵细胞中。在细胞核转移的过程中，最少高于2%的突变线粒体或随着胎儿母亲的细胞核一道转入捐献者的去核卵细胞中，这被成为遗留现象（carry-over）。Egli等人的研究表明这种遗留现象会使得健康卵细胞深受突变线粒体的影响，虽然数量极小，但是这些突变线粒体仍然会对细胞的发育造成影响并在后期引起线粒体疾病。
在一篇最新的Nature论文中，Mitalipov团队收集了四位家系线粒体疾病妇女与几位健康妇女的卵细胞，并对其进行了精确的替换实验。研究结果显示即便是避免了所谓的替换遗留现象，通过胚胎干细胞系培养的15个胚胎中仍然有3个胚胎获得了线粒体疾病家系母亲的线粒体。在后来的组织培养试验中，这3个胚胎均表现出线粒体疾病症状。
捐赠者的匹配问题
研究人员认为Mitalipov团队的研究从某种意义上验证了特异遗传差异导致了一些细胞复制速率明显高于其他细胞。选择与胎儿母亲线粒体基因型更相似的捐献者线粒体或许可以降低遗留现象带来的疾病风险。线粒体遗传资深学者，英国伯明翰大学生物数学家Iain Johnston认为捐献者的线粒体基因型精确匹配将在很大程度上使线粒体替代疗法取得更好的临床疗效。然而，以Herbert为代表的科学家则认为寻找线粒体基因型精确匹配的捐献者在临床上的意义远远不及尽量压低替换遗留现象。
以Herbert为代表的科学家建议将单倍体配型作为一种线粒体捐赠者筛选的预防性步骤，而不是解决问题的主要方法。HFEA专家团成员之一，伦敦Francis Crick研究所发育生物学家Robin Lovell-Badge认为目前的单倍体配型技术尚有缺陷，只有安全性得到足够保证的技术才能最终走向临床实验。
无独有偶，早在今年9约，纽约新希望辅助生殖中心（New Hope Fertility Center in New York City）医生John Zhang就已经在墨西哥进行了线粒体替代疗法的普及工作，预防当地亚急性坏死性脑脊髓病婴儿的出生。张医生向HFEA提供了其团队进行线粒体替代治疗中获得的大量临床数据。根据HFEA的报告，张医生的病人中有数位携带者位置线粒体突变，其他病人则最多携带者9.2%的线粒体突变。目前，张医生的病人中已经有好几人当上了健康孩子的妈妈。
来源：Nature doi:10.1038/nature.2016.21067（转化医学网360zhyx.com）
经过长达两年的相关研究和论证，一批科学家建议英国人类受精与胚胎管理局（UK Human Fertilisation and Embryology Authority ，HFEA)通过这类疗法的保守临床测试。通过将亲生母亲卵细胞中的线粒体完全更换成第三位捐献者的健康线粒体，三亲宝宝将在理论上拥有来自自己爸爸妈妈和第三位捐献者的基因。
虽然英国政府早在2015年便对线粒体替代性疗法进行了立法支持，而HFEA则认为该技术需要以更多和更深入的研究来对临床的安全性进行保障。目前，线粒体替代疗法虽已在临床上取得了毋庸置疑的进步，但是相关争议依旧存在着。
线粒体替代疗法在安全性上的潜在风险
即便如今的大多数研究已经对线粒体替代疗法做出了理论上的支持，但是这种技术在安全性上存在的风险仍然是毋庸置疑的。对人类卵细胞的相关研究表明，线粒体替代疗法并不能百分之百地使病人避免线粒体遗传病。以Portland Oregon Health & Science University线粒体遗传学家Shoukhrat Mitalipov为代表，大量相关研究对这一观点进行了支持。
线粒体替代疗法大致可以概括为将婴儿母亲发生线粒体遗传突变的卵细胞核基因组转移至捐献者提供的健康去核卵细胞中。在细胞核转移的过程中，最少高于2%的突变线粒体或随着胎儿母亲的细胞核一道转入捐献者的去核卵细胞中，这被成为遗留现象（carry-over）。Egli等人的研究表明这种遗留现象会使得健康卵细胞深受突变线粒体的影响，虽然数量极小，但是这些突变线粒体仍然会对细胞的发育造成影响并在后期引起线粒体疾病。
在一篇最新的Nature论文中，Mitalipov团队收集了四位家系线粒体疾病妇女与几位健康妇女的卵细胞，并对其进行了精确的替换实验。研究结果显示即便是避免了所谓的替换遗留现象，通过胚胎干细胞系培养的15个胚胎中仍然有3个胚胎获得了线粒体疾病家系母亲的线粒体。在后来的组织培养试验中，这3个胚胎均表现出线粒体疾病症状。
捐赠者的匹配问题
研究人员认为Mitalipov团队的研究从某种意义上验证了特异遗传差异导致了一些细胞复制速率明显高于其他细胞。选择与胎儿母亲线粒体基因型更相似的捐献者线粒体或许可以降低遗留现象带来的疾病风险。线粒体遗传资深学者，英国伯明翰大学生物数学家Iain Johnston认为捐献者的线粒体基因型精确匹配将在很大程度上使线粒体替代疗法取得更好的临床疗效。然而，以Herbert为代表的科学家则认为寻找线粒体基因型精确匹配的捐献者在临床上的意义远远不及尽量压低替换遗留现象。
以Herbert为代表的科学家建议将单倍体配型作为一种线粒体捐赠者筛选的预防性步骤，而不是解决问题的主要方法。HFEA专家团成员之一，伦敦Francis Crick研究所发育生物学家Robin Lovell-Badge认为目前的单倍体配型技术尚有缺陷，只有安全性得到足够保证的技术才能最终走向临床实验。
无独有偶，早在今年9约，纽约新希望辅助生殖中心（New Hope Fertility Center in New York City）医生John Zhang就已经在墨西哥进行了线粒体替代疗法的普及工作，预防当地亚急性坏死性脑脊髓病婴儿的出生。张医生向HFEA提供了其团队进行线粒体替代治疗中获得的大量临床数据。根据HFEA的报告，张医生的病人中有数位携带者位置线粒体突变，其他病人则最多携带者9.2%的线粒体突变。目前，张医生的病人中已经有好几人当上了健康孩子的妈妈。
来源：Nature doi:10.1038/nature.2016.21067（转化医学网360zhyx.com）
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